Onderzoek naar werkzaamheid en veiligheid om nierfalen bij kinderen met het syndroom van Alport uit te stellen

Dit is een fase III, multicenter, gerandomiseerd, placebogecontroleerd, patiënt- en onderzoekerblind onderzoek bij pediatrische patiënten met vroege stadia van het syndroom van Alport om de veiligheid en werkzaamheid van ACEi ramipril bij het vertragen van de ziekteprogressie te beoordelen.

Stadia van het Alport-syndroom die de omvang van nierbeschadiging en functieverlies beschrijven, worden gedefinieerd als:

• 0 Microhematurie zonder microalbuminurie (meestal bij de geboorte)
• I Microalbuminurie (30-300 mg albumine/gCrea)
• II Proteïnurie >300 mg albumine/gCrea
• III > 25% achteruitgang van de normale nierfunctie (creatinineklaring)
• IV Eindstadium nierfalen (ESRF)

In aanmerking komende patiënten met Alport-stadia 0 en I zullen willekeurig worden toegewezen in een verhouding van 2:1 om eenmaal daags ramipril of placebo te krijgen. Bovendien kunnen Alport stadium II-patiënten open-label worden behandeld. In aanmerking komende patiënten die, of van wie de ouders/wettelijke voogd randomisatie weigeren nadat is bevestigd dat zij in aanmerking komen, en patiënten die voorafgaand aan het onderzoek met ramipril zijn behandeld, kunnen open-label worden behandeld met ramipril volgens het protocol. Het totale aantal patiënten zal niet hoger zijn dan 120, waarbij het aantal gerandomiseerde patiënten niet hoger zal zijn dan 60, en het aantal open-label behandelde patiënten vanaf dag 1 van de studie was gericht op ongeveer 60.

Gerandomiseerde patiënten bij wie de ziekte tijdens de behandelingsperiode van 3 jaar naar het volgende ziekteniveau evolueert, zullen worden gedeblindeerd en de behandeling met open-label ramipril zal respectievelijk worden gestart en voortgezet, afhankelijk van de eerdere randomisatie van de behandeling.