Wirksamkeits- und Sicherheitsstudie zur Verzögerung von Nierenversagen bei Kindern mit Alport-Syndrom

Dies ist eine multizentrische, randomisierte, Placebo-kontrollierte, Patienten- und Prüfarzt-Blindstudie der Phase III bei pädiatrischen Patienten mit frühen Stadien des Alport-Syndroms zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit des ACE-Hemmers Ramipril bei der Verlangsamung des Krankheitsverlaufs.

Stadien des Alport-Syndroms, die das Ausmaß der Nierenschädigung und des Funktionsverlusts beschreiben, sind definiert als:

• 0 Mikrohämaturie ohne Mikroalbuminurie (normalerweise bei der Geburt)
• I Mikroalbuminurie (30-300 mg Albumin/g Kreatin)
• II Proteinurie > 300 mg Albumin/g Kreatin
• III > 25 % Abnahme der normalen Nierenfunktion (Kreatinin-Clearance)
• IV Nierenversagen im Endstadium (ESRF)

Geeignete Patienten mit Alport-Stadien 0 und I werden nach dem Zufallsprinzip im Verhältnis 2:1 entweder Ramipril oder Placebo einmal täglich erhalten. Darüber hinaus können Patienten im Alport-Stadium II offen behandelt werden. Geeignete Patienten, die oder deren Eltern/Erziehungsberechtigte die Randomisierung ablehnen, nachdem die Eignung bestätigt wurde, und Patienten, die vor der Studie mit Ramipril behandelt wurden, können offen mit Ramipril gemäß Protokoll behandelt werden. Die Gesamtzahl der Patienten wird 120 nicht überschreiten, wobei die Zahl der randomisierten Patienten 60 nicht überschreiten wird und die Zahl der Patienten, die ab Tag 1 der Studie offen behandelt werden, auf ungefähr 60 angestrebt wird.

Randomisierte Patienten, deren Krankheit während der 3-jährigen Behandlungsdauer auf die nächste Krankheitsstufe fortschreitet, werden entblindet, und eine unverblindete Behandlung mit Ramipril wird begonnen bzw. fortgesetzt, abhängig von der Randomisierung der vorherigen Behandlung.