Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Hatékonysági és biztonsági tanulmány az Alport-szindrómás gyermekek késleltetett veseelégtelenségére

2020. június 15. frissítette: Institut fuer anwendungsorientierte Forschung und klinische Studien GmbH

Korai prospektív terápiás próba az Alport-szindrómás gyermekek veseelégtelenségének késleltetésére

Ez egy III. fázisú, többközpontú, randomizált, placebo-kontrollos, beteg- és kutató-vak vizsgálat az Alport-szindróma korai stádiumában szenvedő gyermekgyógyászati ​​betegeken az ACEi ramipril biztonságosságának és hatékonyságának felmérésére a betegség progressziójának lassításában.

Az Alport-szindróma szakaszai, amelyek a vesekárosodás mértékét és a funkcióvesztést írják le, a következők:

  • 0 Mikrohaematuria mikroalbuminuria nélkül (általában születéskor)
  • I Mikroalbuminuria (30-300 mg albumin/gCrea)
  • II Proteinuria >300 mg albumin/gCrea
  • III > 25%-os csökkenés a normál vesefunkcióban (kreatinin-clearance)
  • IV végstádiumú veseelégtelenség (ESRF)

Az Alport 0 és I stádiumú, jogosult betegeket véletlenszerűen 2:1 arányban osztják be, hogy naponta egyszer ramiprilt vagy placebót kapjanak. Ezenkívül az Alport II. stádiumú betegek nyílt kezelésben részesülhetnek. Azok a jogosult betegek, akik, vagy akiknek szülei/törvényes gyámja a jogosultság megerősítése után megtagadja a randomizálást, valamint a vizsgálat előtt ramipril-kezelésben részesült betegek, a protokoll szerint nyílt elrendezésű ramipril-kezelésben részesülhetnek. A betegek összlétszáma nem haladja meg a 120-at, a randomizált betegek száma nem haladja meg a 60-at, a nyílt elrendezésben kezelt betegek száma pedig a vizsgálat 1. napjától körülbelül 60-ra irányult.

A randomizált betegeket, akiknek a betegsége a 3 éves kezelési periódus alatt a következő betegségi szintre progresszív, nem vakolják, és nyílt elrendezésű ramipril-kezelést kezdenek, illetve folytatnak, a kezelés előzetes randomizálásától függően.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

66

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Németország
      • Goettingen, Németország, 37075
        • University Medical Center Goettingen

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

7 hónap (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Az Alport-szindróma végleges diagnózisa: Vesebiopszia (beteg vagy érintett rokon/ok), és/vagy mutációanalízis (hemizigóta X-kromoszóma vagy homozigóta autoszomális-recesszív) és a klinikai diagnózis kritériumainak értékelése (haematuria, pozitív családi anamnézis vesebetegségekre vonatkozóan, szemelváltozások, labirintusszerű hallásvesztés)
  • Alport-szindróma 0, I vagy II szint a szűréskor (mikrohaematuria mikroalbuminuria nélkül vagy mikroalbuminuria [30-300 mg albumin/gCrea]) vagy proteinuria >300 mg albumin/gCrea, GFR>80 ml/perc). Az Alport II stádiumban szenvedő betegeket nem randomizálják, hanem opel-címkével kezelik őket.
  • ≥24 hónapos és
  • A beteg hozzájárulása és a szülők/törvényes gyám tájékozott beleegyezése

Kizárási kritériumok:

  • Az Alport-szindróma bizonytalan diagnózisa vagy változatai, például heterozigóta hordozó
  • Alport-szindróma III. vagy IV. szint (albuminuria >300 mg/g Crea, kreatinin clearance
  • A ramipril vagy rokon vegyületek ismert allergiája vagy intoleranciája
  • Az ACEi-terápia ismert ellenjavallata
  • További krónikus vese-, tüdő- vagy szívbetegségek
  • Terhesség és szoptatás

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Kettős

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Aktív összehasonlító: Ramipril megvakult
orális kezelés testfelületenként 1-6 mg ramiprillel naponta egyszer 3 évig
Drog: Ramipril
2,5 mg ramiprilt tartalmazó Ramipril (Delix) tabletta, szájon át, testfelületenként 1-6 mg ramipril naponta egyszer 3 évig.
Drog: Ramipril
Szájon át történő kezelés testfelületenként 1-6 mg ramiprillel naponta egyszer 3 évig, a protokoll szerint.
Placebo Comparator: placebót a ramiprilre
Orális placebo-kezelés ramiprilre naponta egyszer 3 éven keresztül, vagy a betegség következő szintjére való előrehaladásig. A betegség következő szintjére való progresszió után a betegeket meg kell szüntetni, és ramipril-kezelést kezdenek.
Drog: placebót a ramiprilre
Placebo szájon át történő alkalmazása ramiprilre, naponta egyszer, testfelületenként 1-6 mg-mal 3 évig vagy a betegség progressziójáig.
Egyéb: nyílt márkájú ramipril
Nyílt kezelés ramiprillal a protokoll szerint, ha a randomizációt elutasítják.
Drog: Ramipril
2,5 mg ramiprilt tartalmazó Ramipril (Delix) tabletta, szájon át, testfelületenként 1-6 mg ramipril naponta egyszer 3 évig.
Drog: Ramipril
Szájon át történő kezelés testfelületenként 1-6 mg ramiprillel naponta egyszer 3 évig, a protokoll szerint.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Ideje a következő betegségszintre
Időkeret: 3 éven belül
Az Alport-szindróma következő betegségszintre való progressziójáig eltelt idő 3 éven belül ramipril-kezelés mellett a placebóhoz képest, minden randomizált beteg esetében.
3 éven belül
A gyógyszermellékhatások előfordulása a progresszió előtt
Időkeret: 3 éven belül
A nemkívánatos gyógyszeres események (ADE, például angioödéma, akut veseelégtelenség, hyperkalaemia) előfordulása a ramipril-kezelés során a betegség progressziója előtt, összehasonlítva a placebóval a betegség progressziója előtt, minden randomizált betegnél.
3 éven belül

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Albuminuria három év után
Időkeret: 3 év után
Az albuminuria 3 év elteltével korrigált a kiindulási albuminuria alapján a ramipril-kezelésre randomizált betegeknél a placebóval összehasonlítva.
3 év után
Kábítószer-mellékhatások három éven keresztül
Időkeret: 3 év után
Az ADE-k (pl. angioödéma, akut veseelégtelenség, hyperkalaemia) előfordulása a 3 éves kezelés során a ramipril-kezelésre randomizált betegeknél a placebóval összehasonlítva.
3 év után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Institut fuer anwendungsorientierte Forschung und klinische Studien GmbH

Együttműködők

German Federal Ministry of Education and Research
University Medical Center Goettingen

Nyomozók

  • Tanulmányi szék: Oliver Gross, Prof., University Medical Center Goettingen, Department Nephrology and Rheumatology

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2012. március 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2018. szeptember 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2019. március 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2011. december 2.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2011. december 5.

Első közzététel (Becslés)

2011. december 6.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2020. június 17.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. június 15.

Utolsó ellenőrzés

2020. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • EARLY_PRO-TECT_ALPORT

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Veseelégtelenség, krónikus

Klinikai vizsgálatok a Ramipril

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Denmark

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel