Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt- og sikkerhedsundersøgelse for at forsinke nyresvigt hos børn med Alports syndrom

15. juni 2020 opdateret af: Institut fuer anwendungsorientierte Forschung und klinische Studien GmbH

Tidlig prospektiv terapiforsøg for at udsætte nyresvigt hos børn med Alports syndrom

Dette er et fase III, multicenter, randomiseret, placebokontrolleret, patient- og investigator-blindt studie i pædiatriske patienter med tidlige stadier af Alports syndrom for at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​ACEi ramipril til at bremse sygdomsprogression.

Alports syndromstadier, der beskriver omfanget af nyreskade og funktionstab, er defineret som:

  • 0 Mikrohæmaturi uden mikroalbuminuri (normalt ved fødslen)
  • I Mikroalbuminuri (30-300 mg albumin/gCrea)
  • II Proteinuri >300 mg albumin/gCrea
  • III > 25 % fald i normal nyrefunktion (kreatininclearance)
  • IV End stage nyresvigt (ESRF)

Kvalificerede patienter med Alport-stadier 0 og I vil blive tilfældigt tildelt i forholdet 2:1 til at modtage ramipril eller placebo én gang dagligt. Derudover kan Alport stadium II-patienter behandles open Label. Berettigede patienter, som eller hvis forældre/værge nægter randomisering, efter at berettigelsen er bekræftet, og patienter, der er blevet behandlet med ramipril før undersøgelsen, kan behandles åbent med ramipril i henhold til protokol. Det samlede antal patienter vil ikke overstige 120, hvor antallet af randomiserede patienter ikke overstiger 60, og antallet af patienter behandlet åbent fra dag 1 af undersøgelsen sigtede mod at være cirka 60.

Randomiserede patienter, hvis sygdom udvikler sig til næste sygdomsniveau i løbet af den 3-årige behandlingsperiode, vil blive afblindede, og åben ramipril-behandling påbegyndes og fortsættes, afhængigt af forudgående behandlingsrandomisering.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

66

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Tyskland
      • Goettingen, Tyskland, 37075
        • University Medical Center Goettingen

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 14 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Definitiv diagnose af Alports syndrom: Nyrebiopsi (patient eller berørte slægtninge) og/eller mutationsanalyse (hemizygot X-kromosomal eller homozygot autosomal-recessiv) og vurdering af kriterier for klinisk diagnose (hæmaturi, positiv familiehistorie vedrørende nyresygdomme, øjenforandringer, labyrintisk høretab)
  • Alport syndrom niveauer 0, I eller II ved screening (mikrohæmaturi uden mikroalbuminuri eller mikroalbuminuri [30-300 mg albumin/gCrea]) eller proteinuri >300 mg albumin/gCrea med GFR>80ml/min. Patienter med Alport trin II er ikke genstand for randomisering, men behandles opel label.
  • Alder mellem ≥24 måneder og
  • Samtykke fra patient og informeret samtykke fra forældre/værge

Ekskluderingskriterier:

  • Usikker diagnose eller varianter af Alports syndrom såsom en heterozygot bærer
  • Alport syndrom niveauer III eller IV (albuminuri >300 mg/g Crea, kreatininclearance
  • Kendte allergier eller intolerancer over for ramipril eller relaterede forbindelser
  • Kendt kontraindikation for ACEi-terapi
  • Yderligere kroniske nyre-, lunge- eller hjertesygdomme
  • Graviditet og amning

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Ramipril blændet
oral behandling med 1 til 6 mg ramipril pr. kropsoverflade én gang dagligt i 3 år
Medicin: Ramipril
Ramipril (Delix) tabletter indeholdende 2,5 mg ramipril, oral applikation med 1 til 6 mg pr. kropsoverflade ramipril én gang dagligt i 3 år.
Medicin: Ramipril
Oral behandling med 1 til 6 mg ramipril pr. kropsoverflade en gang dagligt i 3 år ifølge protokol.
Placebo komparator: placebo til ramipril
Oral placebobehandling med ramipril én gang dagligt i 3 år eller indtil fremgang til næste sygdomsniveau. Efter progression til næste sygdomsniveau vil patienter blive afblindede, og behandling med ramipril påbegyndes.
Medicin: placebo til ramipril
Oral applikation af placebo til ramipril én gang dagligt med 1 til 6 mg pr. kropsoverflade i 3 år eller indtil sygdomsprogression.
Andet: åben etiket ramipril
Åben behandling med ramipril i henhold til protokol, hvis randomisering afvises.
Medicin: Ramipril
Ramipril (Delix) tabletter indeholdende 2,5 mg ramipril, oral applikation med 1 til 6 mg pr. kropsoverflade ramipril én gang dagligt i 3 år.
Medicin: Ramipril
Oral behandling med 1 til 6 mg ramipril pr. kropsoverflade en gang dagligt i 3 år ifølge protokol.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til næste sygdomsniveau
Tidsramme: inden for 3 år
Tid til progression af Alport-syndrom til næste sygdomsniveau inden for 3 år under ramipril-behandling sammenlignet med placebo, for alle randomiserede patienter.
inden for 3 år
Forekomst af uønskede lægemiddelhændelser før progression
Tidsramme: inden for 3 år
Forekomst af bivirkninger (ADE'er, f.eks. angioødem, akut nyresvigt, hyperkaliæmi) under ramiprilbehandling før sygdomsprogression sammenlignet med placebo før sygdomsprogression, for alle randomiserede patienter.
inden for 3 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Albuminuri efter tre år
Tidsramme: efter 3 år
Albuminuri efter 3 år korrigeret for baseline albuminuri for patienter randomiseret til at modtage ramipril sammenlignet med placebo.
efter 3 år
Uønskede lægemiddelhændelser over tre år
Tidsramme: efter 3 år
Forekomst af ADE'er (f.eks. angioødem, akut nyresvigt, hyperkaliæmi) under 3 års behandling for patienter randomiseret til at modtage ramipril sammenlignet med placebo.
efter 3 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Institut fuer anwendungsorientierte Forschung und klinische Studien GmbH

Samarbejdspartnere

German Federal Ministry of Education and Research
University Medical Center Goettingen

Efterforskere

  • Studiestol: Oliver Gross, Prof., University Medical Center Goettingen, Department Nephrology and Rheumatology

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. marts 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. september 2018

Studieafslutning (Faktiske)

1. marts 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. december 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. december 2011

Først opslået (Skøn)

6. december 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. juni 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. juni 2020

Sidst verificeret

1. juni 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • EARLY_PRO-TECT_ALPORT

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Nyreinsufficiens, kronisk

Kliniske forsøg med Ramipril

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Congo

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner