アルポート症候群の子供の腎不全を遅らせるための有効性と安全性の研究

これは、病気の進行を遅らせるACEiラミプリルの安全性と有効性を評価するための、アルポート症候群の初期段階の小児患者における第III相、多施設、無作為化、プラセボ対照、患者および研究者盲検試験です。

腎障害と機能喪失の程度を表すアルポート症候群の病期は、次のように定義されます。

• 0 微量アルブミン尿を伴わない微量血尿（通常は出生時）
• I 微量アルブミン尿 (30-300 mg アルブミン/gCrea)
• II 蛋白尿 >300 mg アルブミン/gCrea
• III > 正常腎機能（クレアチニンクリアランス）の25%低下
• IV 末期腎不全 (ESRF)

Alportステージ0およびIの適格な患者は、2：1の比率でランダムに割り当てられ、1日1回ラミプリルまたはプラセボを受け取ります。 さらに、Alport ステージ II の患者は、オープンラベルで治療される場合があります。 適格性が確認された後に無作為化を拒否する適格な患者、またはその両親/法定後見人、および研究前にラミプリルで治療された患者は、プロトコルに従ってラミプリルで非盲検で治療される場合があります。 患者の総数は 120 人を超えず、無作為化された患者の数は 60 人を超えず、研究の 1 日目から非盲検で治療された患者の数は約 60 人になることを目指しました。

3年間の治療期間中に疾患が次の疾患レベルに進行する無作為化された患者は盲検化されず、前の治療の無作為化に応じて、それぞれ非盲検ラミプリル治療が開始および継続されます。