Badanie skuteczności i bezpieczeństwa w opóźnianiu niewydolności nerek u dzieci z zespołem Alporta

Jest to wieloośrodkowe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie III fazy z udziałem pacjentów i badaczy z ślepą próbą u dzieci i młodzieży z wczesnymi stadiami zespołu Alporta, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności ramiprylu ACEi w spowalnianiu postępu choroby.

Etapy zespołu Alporta, które opisują stopień uszkodzenia nerek i utratę funkcji, definiuje się jako:

• 0 Mikrokrwiomocz bez mikroalbuminurii (zwykle przy urodzeniu)
• I Mikroalbuminuria (30-300 mg albuminy/gCrea)
• II Białkomocz >300 mg albuminy/gCrea
• III > 25% spadek prawidłowej czynności nerek (klirens kreatyniny)
• IV Schyłkowa niewydolność nerek (ESRF)

Kwalifikujący się pacjenci ze stopniem Alport 0 i I zostaną losowo przydzieleni w stosunku 2:1 do otrzymywania raz dziennie ramiprylu lub placebo. Ponadto pacjenci z Alport w stadium II mogą być leczeni metodą otwartej próby. Kwalifikujący się pacjenci, którzy lub których rodzice/opiekunowie prawni odmówią randomizacji po potwierdzeniu kwalifikacji, oraz pacjenci, którzy byli leczeni ramiprylem przed badaniem, mogą być leczeni ramiprylem metodą otwartej próby zgodnie z protokołem. Całkowita liczba pacjentów nie przekroczy 120, przy czym liczba pacjentów zrandomizowanych nie przekroczy 60, a liczba pacjentów leczonych metodą otwartej próby od pierwszego dnia badania ma wynosić około 60.

Zrandomizowani pacjenci, u których choroba postępuje do następnego stopnia choroby w ciągu 3-letniego okresu leczenia, zostaną odślepieni, a otwarte leczenie ramiprylem zostanie odpowiednio rozpoczęte i kontynuowane, w zależności od wcześniejszej randomizacji leczenia.