Effekt- og sikkerhetsstudie for å forsinke nyresvikt hos barn med Alports syndrom

Dette er en fase III, multisenter, randomisert, placebokontrollert, pasient- og etterforskerblind studie på pediatriske pasienter med tidlige stadier av Alports syndrom for å vurdere sikkerheten og effekten av ACEi ramipril for å bremse sykdomsprogresjonen.

Alport syndrom stadier som beskriver omfanget av nyreskade og tap av funksjon er definert som:

• 0 Mikrohematuri uten mikroalbuminuri (vanligvis ved fødselen)
• I Mikroalbuminuri (30-300 mg albumin/gCrea)
• II Proteinuri >300 mg albumin/gCrea
• III > 25 % reduksjon av normal nyrefunksjon (kreatininclearance)
• IV Sluttstadium nyresvikt (ESRF)

Kvalifiserte pasienter med Alport-stadier 0 og I vil bli tilfeldig tildelt i forholdet 2:1 for å få ramipril eller placebo én gang daglig. I tillegg kan Alport stadium II-pasienter behandles åpent. Kvalifiserte pasienter som, eller hvis foreldre/verge nekter randomisering etter at kvalifikasjonen er bekreftet, og pasienter som har blitt behandlet med ramipril før studien, kan behandles åpent med ramipril i henhold til protokollen. Det totale antallet pasienter vil ikke overstige 120, med antall randomiserte pasienter som ikke overstiger 60, og antall pasienter behandlet åpent fra dag 1 av studien hadde som mål å være omtrent 60.

Randomiserte pasienter hvis sykdom progredierer til neste sykdomsnivå i løpet av den 3-årige behandlingsperioden vil bli deblindet, og åpen behandling med ramipril vil bli initiert og fortsatt, avhengig av tidligere behandlingsrandomisering.