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Studio di efficacia e sicurezza per ritardare l'insufficienza renale nei bambini con sindrome di Alport

15 giugno 2020 aggiornato da: Institut fuer anwendungsorientierte Forschung und klinische Studien GmbH

Prova terapeutica prospettica precoce per ritardare l'insufficienza renale nei bambini con sindrome di Alport

Si tratta di uno studio di fase III, multicentrico, randomizzato, controllato con placebo, paziente e investigatore cieco in pazienti pediatrici con stadi precoci della sindrome di Alport per valutare la sicurezza e l'efficacia dell'ACEi ramipril nel rallentare la progressione della malattia.

Gli stadi della sindrome di Alport che descrivono l'entità del danno renale e la perdita della funzione sono definiti come:

  • 0 Microematuria senza microalbuminuria (solitamente alla nascita)
  • I Microalbuminuria (30-300 mg albumina/gCrea)
  • II Proteinuria >300 mg albumina/gCrea
  • III> 25% declino della normale funzione renale (clearance della creatinina)
  • IV Insufficienza renale allo stadio terminale (ESRF)

I pazienti idonei con stadio Alport 0 e I verranno assegnati in modo casuale con un rapporto 2:1 a ricevere ramipril o placebo una volta al giorno. Inoltre, i pazienti Alport in stadio II possono essere trattati in aperto. I pazienti idonei che, o i cui genitori/tutori legali rifiutano la randomizzazione dopo la conferma dell'idoneità, e i pazienti che sono stati trattati con ramipril prima dello studio, possono essere trattati in aperto con ramipril come da protocollo. Il numero totale di pazienti non supererà 120, con il numero di pazienti randomizzati non superiore a 60, e il numero di pazienti trattati in aperto dal giorno 1 dello studio mirava a essere circa 60.

I pazienti randomizzati la cui malattia progredisce al livello di malattia successivo durante il periodo di trattamento di 3 anni saranno aperti e il trattamento con ramipril in aperto verrà iniziato e continuato, rispettivamente, a seconda della precedente randomizzazione del trattamento.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

66

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Germania
      • Goettingen, Germania, 37075
        • University Medical Center Goettingen

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 14 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi definitiva della sindrome di Alport: biopsia renale (paziente o parente/i affetto/i) e/o analisi delle mutazioni (cromosomico X emizigote o autosomico recessivo omozigote) e valutazione dei criteri per la diagnosi clinica (ematuria, anamnesi familiare positiva per malattie renali, alterazioni oculari, ipoacusia labirintica)
  • Sindrome di Alport livelli 0, I o II allo screening (microematuria senza microalbuminuria o microalbuminuria [30-300 mg albumina/gCrea]) o proteinuria >300 mg albumina/gCrea con GFR>80 ml/min). I pazienti con Alport stadio II non sono soggetti a randomizzazione ma sono trattati con opel label.
  • Età compresa tra ≥24 mesi e
  • Assenso del paziente e consenso informato dei genitori/tutore legale

Criteri di esclusione:

  • Diagnosi incerta o varianti della sindrome di Alport come portatore eterozigote
  • Sindrome di Alport livelli III o IV (albuminuria >300 mg/g Crea, clearance della creatinina
  • Allergie o intolleranze note al ramipril o composti correlati
  • Controindicazione nota per la terapia con ACEi
  • Altre malattie renali, polmonari o cardiache croniche
  • Gravidanza e allattamento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Ramipril accecato
trattamento orale con ramipril da 1 a 6 mg per superficie corporea una volta al giorno per 3 anni
Droga: Ramipril
Ramipril (Delix) compresse contenenti 2,5 mg di ramipril, applicazione orale da 1 a 6 mg per superficie corporea di ramipril una volta al giorno per 3 anni.
Droga: Ramipril
Trattamento orale con ramipril da 1 a 6 mg per superficie corporea una volta al giorno per 3 anni come da protocollo.
Comparatore placebo: placebo al ramipril
Trattamento orale con placebo a ramipril una volta al giorno per 3 anni o fino alla progressione al livello successivo della malattia. Dopo la progressione al livello successivo della malattia, i pazienti verranno aperti e verrà avviato il trattamento con ramipril.
Droga: placebo al ramipril
Applicazione orale del placebo al ramipril, una volta al giorno da 1 a 6 mg per superficie corporea per 3 anni o fino alla progressione della malattia.
Altro: ramipril in aperto
Trattamento in aperto con ramipril come da protocollo, se la randomizzazione viene rifiutata.
Droga: Ramipril
Ramipril (Delix) compresse contenenti 2,5 mg di ramipril, applicazione orale da 1 a 6 mg per superficie corporea di ramipril una volta al giorno per 3 anni.
Droga: Ramipril
Trattamento orale con ramipril da 1 a 6 mg per superficie corporea una volta al giorno per 3 anni come da protocollo.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
È ora del prossimo livello di malattia
Lasso di tempo: entro 3 anni
Tempo alla progressione della sindrome di Alport al livello di malattia successivo entro 3 anni in trattamento con ramipril rispetto al placebo, per tutti i pazienti randomizzati.
entro 3 anni
Incidenza di eventi avversi da farmaci prima della progressione
Lasso di tempo: entro 3 anni
Incidenza di eventi avversi da farmaco (ADE, ad esempio angioedema, insufficienza renale acuta, iperkaliemia) durante il trattamento con ramipril prima della progressione della malattia rispetto al placebo prima della progressione della malattia, per tutti i pazienti randomizzati.
entro 3 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Albuminuria dopo tre anni
Lasso di tempo: dopo 3 anni
Albuminuria dopo 3 anni corretta per l'albuminuria al basale per i pazienti randomizzati a ricevere ramipril rispetto al placebo.
dopo 3 anni
Eventi avversi da farmaci nell'arco di tre anni
Lasso di tempo: dopo 3 anni
Incidenza di ADE (ad es. angioedema, insufficienza renale acuta, iperkaliemia) durante 3 anni di trattamento per i pazienti randomizzati a ricevere ramipril rispetto al placebo.
dopo 3 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Institut fuer anwendungsorientierte Forschung und klinische Studien GmbH

Collaboratori

German Federal Ministry of Education and Research
University Medical Center Goettingen

Investigatori

  • Cattedra di studio: Oliver Gross, Prof., University Medical Center Goettingen, Department Nephrology and Rheumatology

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 marzo 2012

Completamento primario (Effettivo)

1 settembre 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

1 marzo 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 dicembre 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 dicembre 2011

Primo Inserito (Stima)

6 dicembre 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 giugno 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 giugno 2020

Ultimo verificato

1 giugno 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • EARLY_PRO-TECT_ALPORT

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Insufficienza renale cronica

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