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Une étude pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'alglucosidase Alfa produite à l'échelle de 4000 L pour la maladie de Pompe

9 novembre 2015 mis à jour par: Genzyme, a Sanofi Company

Une étude prospective ouverte de phase 4 chez des patients atteints de la maladie de Pompe pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'alglucosidase Alfa produite à l'échelle de 4000L

L'objectif de cette étude était d'évaluer l'efficacité et l'innocuité du traitement avec 4000 litres (L) d'alglucosidase alfa (Lumizyme®) chez les participants à Pompe.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

113

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis
    • California
      • Oakland, California, États-Unis
      • Orange, California, États-Unis
      • San Diego, California, États-Unis
      • San Jose, California, États-Unis
      • Stanford, California, États-Unis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis
    • District of Columbia
      • Washington, DC, District of Columbia, États-Unis
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis
      • Miami, Florida, États-Unis
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, États-Unis
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, États-Unis
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, États-Unis
      • Shreveport, Louisiana, États-Unis
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, États-Unis
      • Grand Rapids, Michigan, États-Unis
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, États-Unis
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, États-Unis
      • Kansas City, Missouri, États-Unis
      • St. Louis, Missouri, États-Unis
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, États-Unis
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, États-Unis
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, États-Unis
    • New York
      • Glens Falls, New York, États-Unis
      • New York, New York, États-Unis
      • Rochester, New York, États-Unis
      • Syracuse, New York, États-Unis
      • Valhalla, New York, États-Unis
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, États-Unis
      • Durham, North Carolina, États-Unis
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis
      • Cleveland, Ohio, États-Unis
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, États-Unis
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, États-Unis
      • Nashville, Tennessee, États-Unis
    • Texas
      • Austin, Texas, États-Unis
      • Fort Worth, Texas, États-Unis
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, États-Unis
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, États-Unis
    • Wisconsin
      • Miliwaukee, Wisconsin, États-Unis

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an et plus (ADULTE, OLDER_ADULT, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

Un participant peut répondre à tous les critères suivants pour être éligible à cette étude.

  1. Le participant et/ou son parent/tuteur légal était disposé et capable de fournir un consentement éclairé signé.
  2. Le participant peut être âgé d'au moins 1 an au moment du consentement éclairé.
  3. Le participant avait reçu un diagnostic de maladie de Pompe et aurait pu recevoir un traitement avec 160 L d'alglucosidase alfa avant le dépistage.
  4. La participante, si elle est de sexe féminin et en âge de procréer, peut avoir un test de grossesse négatif (urine bêta-gonadotrophine chorionique humaine) au départ. Remarque : toutes les participantes en âge de procréer et les hommes sexuellement matures peuvent accepter d'utiliser une méthode de contraception médicalement acceptée tout au long de l'étude.

Critère d'exclusion:

Un participant qui répondait à l'un des critères suivants devait être exclu de cette étude.

  1. Le participant avait reçu ou recevait actuellement au cours des 3 derniers mois un produit expérimental autre que la 160 L alglucosidase alfa ou participait actuellement à une autre étude de traitement clinique.
  2. Le participant, de l'avis de l'investigateur, était cliniquement instable et ne devrait pas survivre jusqu'à la fin de la période de traitement de 52 semaines.
  3. Le participant et/ou son parent/tuteur légal, de l'avis de l'investigateur, n'a pas pu se conformer aux exigences de l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Alpha alglucosidase
Perfusion intraveineuse (IV) d'alglucosidase alfa (échelle de 4 000 L) administrée pendant 52 semaines conformément aux pratiques habituelles du médecin.
Médicament: Alpha alglucosidase
4 000 L d'alglucosidase alfa administrée par perfusion IV à la même dose et selon le même schéma posologique que ceux utilisés pour le traitement de routine du patient avant l'étude pendant 52 semaines.
Autres noms:
  • Lumizyme®

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants qui étaient cliniquement stables ou améliorés à la semaine 52
Délai: Semaine 52
La stabilité clinique a été définie comme l'absence de décès dû à la progression de la maladie ou à une nouvelle dépendance à la ventilation invasive et ; déclin de l'état cardiaque, de la fonction motrice et de la fonction pulmonaire par rapport au départ.
Semaine 52

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de survie à la semaine 52
Délai: Semaine 52
Le pourcentage de participants vivants à la semaine 52 a été signalé. Le taux de survie a été calculé par estimation de Kaplan-Meier.
Semaine 52
Taux de survie sans ventilateur invasif à la semaine 52
Délai: Semaine 52
Le pourcentage de participants qui n'avaient plus de respirateur invasif à la semaine 52 est indiqué. La ventilation invasive a été définie comme une assistance ventilatoire mécanique appliquée à l'aide d'un tube endotrachéal ou d'une trachéotomie. Le taux de survie sans ventilateur invasif a été calculé par estimation de Kaplan-Meier.
Semaine 52
Changement par rapport à la ligne de base sur le score Z de la masse ventriculaire gauche (LVM-Z) à la semaine 52
Délai: Ligne de base, Semaine 52
Les scores Z indiquent le nombre d'écarts-types (ET) par rapport à la moyenne dans une distribution normale. Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique une augmentation du score LVM-Z. La plage normale est de -2 à 2 et supérieure à 2 peut indiquer une hypertrophie ventriculaire gauche.
Ligne de base, Semaine 52
Changement par rapport à la ligne de base sur la mesure de la fonction motrice globale-88 (GMFM-88) à la semaine 52
Délai: Ligne de base, Semaine 52
GMFM-88 (mesure de 88 éléments pour détecter la fonction motrice globale) se compose de 5 composants, chacun mesuré sur une échelle de Likert à 4 points. Le score pour chaque dimension a été exprimé en pourcentage du score maximum pour cette dimension. Plages de scores totaux de 0 % à 100 %, où des scores plus élevés indiquent de meilleures fonctions motrices.
Ligne de base, Semaine 52
Changement par rapport à la ligne de base de la capacité vitale forcée (CVF) à la semaine 52 - en position couchée
Délai: Ligne de base, Semaine 52
Les valeurs de CVF prédites en pourcentage sont rapportées. FVC est le volume d'air qui peut être expulsé de force après une inspiration complète en position verticale, mesuré en litres. La capacité vitale forcée prévue est basée sur une formule utilisant le sexe, l'âge et la taille d'une personne, et est une estimation de la capacité pulmonaire saine. Pourcentage de CVF prédit = (valeur observée)/(valeur prédite) * 100 %.
Ligne de base, Semaine 52
Changement par rapport à la ligne de base de la capacité vitale forcée (CVF) à la semaine 52 - en position assise
Délai: Ligne de base, Semaine 52
Les valeurs de CVF prédites en pourcentage sont rapportées. FVC est le volume d'air qui peut être expulsé de force après une inspiration complète en position verticale, mesuré en litres. La capacité vitale forcée prévue est basée sur une formule utilisant le sexe, l'âge et la taille d'une personne, et est une estimation de la capacité pulmonaire saine. Pourcentage de CVF prédit = (valeur observée)/(valeur prédite) * 100 %.
Ligne de base, Semaine 52

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Genzyme, a Sanofi Company

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 mars 2012

Achèvement primaire (Réel)

1 décembre 2014

Achèvement de l'étude (Réel)

1 décembre 2014

Dates d'inscription aux études

Première soumission

2 février 2012

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

3 février 2012

Première publication (Estimation)

6 février 2012

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

8 décembre 2015

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

9 novembre 2015

Dernière vérification

1 novembre 2015

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AGLU09411
  • EFC12720 (Autre identifiant: Sanofi)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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