Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке эффективности и безопасности алглюкозидазы альфа, полученной по шкале 4000 л, при болезни Помпе

9 ноября 2015 г. обновлено: Genzyme, a Sanofi Company

Открытое проспективное исследование фазы 4 у пациентов с болезнью Помпе для оценки эффективности и безопасности алглюкозидазы альфа, произведенной в масштабе 4000 л.

Целью этого исследования была оценка эффективности и безопасности лечения 4000 л (л) алглюкозидазы альфа (Lumizyme®) у участников Pompe.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

113

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты
    • California
      • Oakland, California, Соединенные Штаты
      • Orange, California, Соединенные Штаты
      • San Diego, California, Соединенные Штаты
      • San Jose, California, Соединенные Штаты
      • Stanford, California, Соединенные Штаты
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты
    • District of Columbia
      • Washington, DC, District of Columbia, Соединенные Штаты
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Соединенные Штаты
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Соединенные Штаты
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Соединенные Штаты
      • Shreveport, Louisiana, Соединенные Штаты
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты
      • Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Соединенные Штаты
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Соединенные Штаты
      • Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты
      • St. Louis, Missouri, Соединенные Штаты
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Соединенные Штаты
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Соединенные Штаты
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Соединенные Штаты
    • New York
      • Glens Falls, New York, Соединенные Штаты
      • New York, New York, Соединенные Штаты
      • Rochester, New York, Соединенные Штаты
      • Syracuse, New York, Соединенные Штаты
      • Valhalla, New York, Соединенные Штаты
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Соединенные Штаты
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Соединенные Штаты
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты
    • Texas
      • Austin, Texas, Соединенные Штаты
      • Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Соединенные Штаты
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Соединенные Штаты
    • Wisconsin
      • Miliwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

1 год и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT, РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

Участник может соответствовать всем следующим критериям, чтобы иметь право на участие в этом исследовании.

  1. Участник и/или его родитель/законный опекун хотели и могли предоставить подписанное информированное согласие.
  2. Участнику может быть не менее 1 года на момент информированного согласия.
  3. У участника была диагностирована болезнь Помпе, и перед скринингом он мог пройти курс лечения 160 мкл алглюкозидазы альфа.
  4. У участницы, если она женщина и детородный потенциал, может быть отрицательный тест на беременность (моча бета-хорионический гонадотропин человека) на исходном уровне. Примечание: все участники женского пола детородного возраста и половозрелые мужчины могут согласиться использовать принятый с медицинской точки зрения метод контрацепции на протяжении всего исследования.

Критерий исключения:

Участник, отвечающий любому из следующих критериев, должен был быть исключен из этого исследования.

  1. Участник в течение последних 3 месяцев получал или получал в настоящее время какой-либо исследуемый продукт, кроме 160 мкл алглюкозидазы альфа, или в настоящее время участвовал в другом клиническом исследовании лечения.
  2. Участник, по мнению исследователя, был клинически нестабилен, и не ожидалось, что он доживет до завершения 52-недельного периода лечения.
  3. Участник и/или его родитель/законный опекун, по мнению Исследователя, не смогли соблюдать требования исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: Нет данных
  • Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Альглюкозидаза альфа
Алглюкозидаза альфа (шкала 4000 л) внутривенно (в/в) вводится в течение 52 недель в соответствии с обычной практикой врача.
Лекарство: Альглюкозидаза альфа
4000 мкл алглюкозидазы альфа вводили путем внутривенной инфузии в той же дозе и режиме дозирования, которые применялись для рутинного лечения пациента до начала исследования в течение 52 недель.
Другие имена:
  • Люмизим®

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент участников, состояние которых было клинически стабильным или улучшилось на 52-й неделе
Временное ограничение: Неделя 52
Клиническая стабильность определялась как отсутствие летального исхода из-за прогрессирования заболевания или новой зависимости от инвазивной вентиляции; снижение сердечного статуса, двигательной функции и функции легких по сравнению с исходным уровнем.
Неделя 52

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Выживаемость на 52 неделе
Временное ограничение: Неделя 52
Сообщалось о проценте участников, которые были живы на 52-й неделе. Выживаемость рассчитывали по оценке Каплана-Мейера.
Неделя 52
Выживаемость без инвазивной ИВЛ на 52-й неделе
Временное ограничение: Неделя 52
Сообщается о проценте участников, которые не пользовались инвазивной вентиляцией легких на 52-й неделе. Инвазивная вентиляция определялась как механическая вентиляционная поддержка, применяемая с использованием эндотрахеальной трубки или трахеостомы. Выживаемость без инвазивной ИВЛ рассчитывали по оценке Каплана-Мейера.
Неделя 52
Изменение Z-показателя массы левого желудочка (LVM-Z) по сравнению с исходным уровнем на 52-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 52
Z-показатели указывают количество стандартных отклонений (SD) от среднего значения в нормальном распределении. Отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на увеличение показателя LVM-Z. Нормальный диапазон составляет от -2 до 2, а более 2 может указывать на гипертрофию левого желудочка.
Исходный уровень, неделя 52
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателя общей двигательной функции-88 (GMFM-88) на 52-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 52
GMFM-88 (оценка общей двигательной функции из 88 пунктов) состоит из 5 компонентов, каждый из которых измеряется по 4-балльной шкале Лайкерта. Балл по каждому параметру выражался в процентах от максимального балла по этому параметру. Диапазоны общих баллов от 0% до 100%, где более высокие баллы указывают на лучшие двигательные функции.
Исходный уровень, неделя 52
Изменение форсированной жизненной емкости легких (ФЖЕЛ) по сравнению с исходным уровнем на неделе 52 — в положении лежа на спине
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 52
Сообщается процент прогнозируемых значений FVC. ФЖЕЛ — это объем воздуха, который можно принудительно выдохнуть после полного вдоха в вертикальном положении, измеряемый в литрах. Прогнозируемая форсированная жизненная емкость легких основана на формуле с использованием пола, возраста и роста человека и является оценкой объема здоровых легких. Процент прогнозируемой ФЖЕЛ = (наблюдаемое значение)/(прогнозируемое значение) * 100%.
Исходный уровень, неделя 52
Изменение форсированной жизненной емкости легких (ФЖЕЛ) по сравнению с исходным уровнем на 52-й неделе в положении сидя
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 52
Сообщается процент прогнозируемых значений FVC. ФЖЕЛ — это объем воздуха, который можно принудительно выдохнуть после полного вдоха в вертикальном положении, измеряемый в литрах. Прогнозируемая форсированная жизненная емкость легких основана на формуле с использованием пола, возраста и роста человека и является оценкой объема здоровых легких. Процент прогнозируемой ФЖЕЛ = (наблюдаемое значение)/(прогнозируемое значение) * 100%.
Исходный уровень, неделя 52

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Genzyme, a Sanofi Company

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 марта 2012 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 декабря 2014 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 декабря 2014 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

2 февраля 2012 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

3 февраля 2012 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

6 февраля 2012 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

8 декабря 2015 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

9 ноября 2015 г.

Последняя проверка

1 ноября 2015 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AGLU09411
  • EFC12720 (Другой идентификатор: Sanofi)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Альглюкозидаза альфа

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Venezuela

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться