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Étude d'innocuité de la thérapie Replagal® chez les enfants atteints de la maladie de Fabry

24 mai 2021 mis à jour par: Shire

Un essai clinique ouvert de la thérapie de remplacement enzymatique Replagal® chez des enfants atteints de la maladie de Fabry qui n'ont jamais reçu de thérapie de remplacement enzymatique

Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité de Replagal chez les enfants atteints de la maladie de Fabry qui n'ont pas été précédemment traités par enzymothérapie substitutive (ERT).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

En 2008, une modification du procédé de fabrication de la substance médicamenteuse agalsidase alfa a été apportée. Il n'y a aucun changement à la formulation du produit pharmaceutique, au site de fabrication, au procédé de fabrication ou à la fermeture du contenant.

Un processus de fabrication de bioréacteur d'agalsidase alfa (agalAF1) utilisant des milieux sans composants animaux a remplacé le processus précédent de bouteille roulante (RB).

Cette étude évaluera l'innocuité de Replagal AF, fabriqué à l'aide du nouveau procédé de bioréacteur à une dose de 0,2 mg/kg en perfusion IV pendant 40 minutes, toutes les deux semaines (EOW) chez les enfants atteints de la maladie de Fabry âgés de 7 ans à moins de 18 ans d'âge et qui sont naïfs à l'ERT.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

15

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, États-Unis, 30033
        • Emory Division of Medical Genetics
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75246
        • Baylor University Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
        • University of Utah Hospital
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, États-Unis, 22152
        • O & O Alpan LLC

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

7 ans à 17 ans (ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

Les patients doivent répondre à tous les critères suivants pour être inclus dans cette étude.

  1. Tous les patients doivent être diagnostiqués avec la maladie de Fabry selon les critères suivants :

    • Patients de sexe masculin : le patient est un homme hémizygote atteint de la maladie de Fabry, confirmée par un déficit de l'activité de l'alpha-galactosidase A mesurée dans le sérum, les leucocytes ou les fibroblastes, ou présente une mutation confirmée du gène de l'alpha-galactosidase-A.
    • Patientes : la patiente est une femme hétérozygote atteinte de la maladie de Fabry, confirmée par une mutation du gène de l'alpha-galactosidase A.

    Remarque : Si le diagnostic de la maladie de Fabry est déjà documenté dans le dossier médical du patient, les tests de dépistage n'ont pas besoin d'être répétés.

  2. Le patient est âgé de 7 à <18 ans
  3. Le patient est naïf d'ERT
  4. Santé générale adéquate (telle que déterminée par les enquêteurs) pour subir le régime de phlébotomie spécifié et les procédures liées au protocole et aucune sécurité ou contre-indication médicale à la participation
  5. L'enfant mineur doit consentir à participer au protocole et le(s) parent(s) ou le(s) représentant(s) légalement autorisé(s) doivent avoir volontairement signé un formulaire de consentement éclairé approuvé par le comité d'examen institutionnel/comité d'éthique indépendant (IRB/IEC) après tous les aspects pertinents du l'étude ont été expliquées et discutées avec l'enfant et le(s) parent(s) de l'enfant ou le(s) représentant(s) légal(aux) autorisé(s)

Critère d'exclusion:

Les patients qui répondent à l'un des critères suivants seront exclus de l'étude.

  1. Le patient et/ou le(s) parent(s) du patient ou le(s) représentant(s) légalement autorisé(s) ne sont pas en mesure de comprendre la nature, la portée et les conséquences possibles de l'étude
  2. Le patient est incapable de se conformer au protocole, par exemple, non coopératif avec le calendrier du protocole, refus d'accepter toutes les procédures d'étude, incapacité de revenir pour des évaluations, ou est autrement peu susceptible de terminer l'étude, comme déterminé par l'investigateur ou le moniteur médical .
  3. Sinon inadapté à l'étude, de l'avis de l'investigateur.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: Replagal 0,2 mg/kg toutes les deux semaines (EOW)
Biologique: Replagal (agalsidase alfa)
0,2 mg/kg administré pendant 40 minutes toutes les deux semaines (EOW)
Autres noms:
  • agalsidase alfa

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre d'événements indésirables graves (SAE)
Délai: De base à la semaine 55
De base à la semaine 55
Nombre d'événements indésirables liés au traitement (TEAE)
Délai: De base à la semaine 55
De base à la semaine 55
Développement d'Anticorps IgG Anti-Agalsidase Alfa
Délai: Du départ à la semaine 55
Reflète le développement d'anticorps anti-agalsidase après le départ
Du départ à la semaine 55
Modification par rapport à la ligne de base du paramètre de variabilité de la fréquence cardiaque SDNN
Délai: De base à la semaine 55
De base à la semaine 55
Modification par rapport à la ligne de base du paramètre de variabilité de la fréquence cardiaque rMSSD
Délai: De base à la semaine 55
De base à la semaine 55
Changement par rapport à la ligne de base du paramètre de variabilité de la fréquence cardiaque pNN50
Délai: De base à la semaine 55
De base à la semaine 55

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Changement par rapport à la ligne de base dans l'IMVG
Délai: De base à la semaine 55
De base à la semaine 55
Changement par rapport à la ligne de base dans MFS
Délai: De base à la semaine 55
De base à la semaine 55
Changement par rapport à la ligne de base dans le plasma Gb3
Délai: De base à la semaine 55
De base à la semaine 55
Changement par rapport à la ligne de base dans l'urine Gb3
Délai: De base à la semaine 55
De base à la semaine 55

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Shire

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

12 mai 2011

Achèvement primaire (RÉEL)

17 avril 2013

Achèvement de l'étude (RÉEL)

17 avril 2013

Dates d'inscription aux études

Première soumission

31 mars 2011

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 mai 2011

Première publication (ESTIMATION)

1 juin 2011

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

9 juin 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

24 mai 2021

Dernière vérification

1 mai 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • HGT-REP-084

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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