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Rituximab à faible dose dans le purpura thrombotique thrombocytopénique

13 août 2021 mis à jour par: Washington University School of Medicine

Rituximab adjuvant à faible dose pour le PTT acquis avec déficit sévère en ADAMTS13

Le purpura thrombotique thrombocytopénique (PTT) est une maladie caractérisée par de petits caillots sanguins dans tout le corps qui peuvent endommager les principaux organes et entraîner la mort. Le TTP est traité par échange de plasma (également appelé "plasmaphérèse"). Les patients qui ne répondent pas initialement aux échanges plasmatiques sont souvent aidés par un traitement ultérieur par rituximab. Le but de cette étude est de voir si la combinaison de faibles doses de rituximab avec la plasmaphérèse aidera les patients à se rétablir plus rapidement et réduira le risque de contracter à nouveau un PTT.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude pilote d'innocuité/efficacité du rituximab adjuvant à faible dose (100 mg/semaine x 4 doses) associé à un échange plasmatique standard et à des corticostéroïdes pour le traitement du purpura thrombotique thrombocytopénique (PTT) avec déficit sévère en ADAMTS13. Les résultats des sujets de l'étude seront comparés aux témoins historiques traités initialement par échange plasmatique et corticostéroïdes. Cette étude propose de tester l'hypothèse selon laquelle le rituximab adjuvant à faible dose peut diminuer l'incidence d'un critère d'évaluation principal composite (exacerbations ou maladie réfractaire) dans les TTP acquis avec déficit sévère en ADAMTS13. Un nouveau test ADAMTS13 sera utilisé pour identifier les patients atteints de TTP et de déficit sévère en ADAMTS13 pour le recrutement, et pour évaluer l'utilité d'ADAMST13 en tant que biomarqueur pour la réponse au traitement et le pronostic.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

19

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Emory University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Duke University Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. 18 ans ou plus

  2. Diagnostic de suspicion de purpura thrombotique thrombocytopénique (PTT)

    1. Numération plaquettaire < 80 000 pour les patients nouvellement diagnostiqués et < 120 000 pour les patients en rechute
    2. Anémie hémolytique microangiopathique avec fragmentation des globules rouges
    3. LDH > 1 x LSN
  3. Sujets qui recevront un traitement pour le TTP avec échange de plasma
  4. Sujets n'ayant pas débuté le 5ème échange plasmatique
  5. Activité ADAMTS13 plasmatique < 10 %

Critère d'exclusion:

  1. Traitement du PTT au cours des 2 derniers mois
  2. Infection active grave indiquée par une septicémie (nécessité d'avoir des vasopresseurs avec ou sans hémocultures positives) ou des signes cliniques d'infection entérique par E. coli O157:H7 ou un organisme apparenté
  3. Actuellement sous traitement pour un cancer (les sujets atteints d'un carcinome cutané localisé seront acceptés)
  4. Anémie hémolytique microangiopathique due à une valve cardiaque mécanique
  5. Hypertension sévère, telle que définie par une TA systolique > 180 ET une TA diastolique > 120, ou un œdème papillaire
  6. Greffe d'organe ou de cellule souche
  7. Utilisation d'inhibiteurs de la calcineurine (sirolimus, tacrolimus, cyclosporine A) dans les 6 mois précédant le diagnostic de PTT

  8. Coagulation intravasculaire disséminée telle que définie par :

    un. INR > 2,0 (non lié à l'anticoagulation, insensible à la vitamine K) ou b. Fibrinogène <100 mg/dl

  9. Grossesse
  10. PTT congénital connu.
  11. Rituximab au cours de l'année précédente.
  12. Antécédents VIH ou sérologie positive
  13. Antécédents d'hépatite B ou sérologie positive pour HBsAg ou Anti-HBc
  14. Numération plaquettaire persistante ou inexpliquée inférieure à 150 000/μL dans les 3 mois suivant la présentation actuelle du TTP
  15. Hypersensibilités ou allergies aux anticorps murins et/ou humanisés
  16. Participation actuelle à des essais de thérapies ou de dispositifs expérimentaux, autres que les cathéters centraux

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: rituximab à faible dose
ceci est un essai à un seul bras
Biologique: rituximab
rituximab par voie intraveineuse 100 mg chaque semaine pour quatre doses
Autres noms:
  • Rituxan

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence du résultat primaire composite d'exacerbation ou de PTT réfractaire
Délai: 60 jours
L'exacerbation est un TTP récurrent ≤ 30 jours après une réponse au traitement (numération plaquettaire normale pendant 2 jours) et l'arrêt des échanges plasmatiques. Un TTP réfractaire est un échec à obtenir une réponse au traitement au jour 28, ou un échec à obtenir une réponse au traitement durable (durant au moins 30 jours) au jour 60.
60 jours

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence de la réponse durable au traitement
Délai: 60 jours
La réponse au traitement est de 2 jours consécutifs avec une numération plaquettaire ≥ 150 000/µL La réponse durable au traitement est une réponse au traitement qui persiste pendant ≥ 30 jours après l'arrêt de la plasmaphérèse et inclut ceux qui présentent des exacerbations
60 jours
Nombre de jours avant une réponse durable au traitement
Délai: 60 jours
Délai médian de réponse au traitement
60 jours
Incidence des rechutes
Délai: Entre 30 jours et 2 ans
La rechute est un TTP récurrent > 30 jours après la réponse au traitement
Entre 30 jours et 2 ans
Mois avant la rechute
Délai: 2 années
Moyenne des mois avant rechute
2 années
Incidence du décès
Délai: 2 années
L'incidence du décès sera évaluée à 4 semaines, 1 an et 2 ans
2 années
Événements indésirables liés au traitement
Délai: 2 années
L'incidence, le type et la gravité des événements indésirables liés au traitement seront évalués. Les rapports des patients, les valeurs de laboratoire et l'examen physique ont été utilisés pour identifier les événements indésirables liés au traitement.
2 années

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Washington University School of Medicine

Collaborateurs

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Elaine M Majerus, MD, PhD, Washington University School of Medicine

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 août 2012

Achèvement primaire (Réel)

14 février 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

14 février 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 mars 2012

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

13 mars 2012

Première publication (Estimation)

15 mars 2012

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

17 août 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 août 2021

Dernière vérification

1 août 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 201108256-LDrituximab
  • 1U54HL112303-01 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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