Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Lavdosis rituximab i trombotisk trombocytopenisk purpura

13. august 2021 opdateret af: Washington University School of Medicine

Adjuverende lavdosis rituximab til erhvervet TTP med svær ADAMTS13-mangel

Trombotisk trombocytopenisk purpura (TTP) er en sygdom karakteriseret ved små blodpropper i hele kroppen, som kan beskadige større organer og forårsage død. TTP behandles med plasmaudveksling (også kaldet "plasmaferese"). Patienter, der i starten ikke reagerer på plasmaudveksling, bliver ofte hjulpet af senere behandling med rituximab. Formålet med denne undersøgelse er at se, om en kombination af lave doser rituximab med plasmaudveksling vil hjælpe patienter med at få det bedre hurtigere og reducere chancen for at få TTP igen.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et pilotstudie af sikkerhed/effektivitet af adjuverende lavdosis rituximab (100 mg/uge x 4 doser) plus standard plasmaudveksling og kortikosteroider til behandling af trombotisk trombocytopenisk purpura (TTP) med svær ADAMTS13-mangel. Resultater for forsøgspersoner vil blive sammenlignet med historiske kontroller behandlet indledningsvis med plasmaudveksling og kortikosteroider. Denne undersøgelse foreslår at teste hypotesen om, at adjuverende lavdosis rituximab kan reducere forekomsten af ​​et sammensat primært endepunkt (eksacerbationer eller refraktær sygdom) i erhvervet TTP med alvorlig ADAMTS13-mangel. Et nyt ADAMTS13-assay vil blive brugt til at identificere patienter med TTP og svær ADAMTS13-mangel til indskrivning og til at vurdere anvendeligheden af ​​ADAMST13 som en biomarkør for respons på terapi og prognose.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

19

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder 18 eller ældre

  2. Diagnose af formodet trombotisk trombocytopenisk purpura (TTP)

    1. Blodpladetal på < 80.000 for nydiagnosticerede patienter og < 120.000 for recidiverende patienter
    2. Mikroangiopatisk hæmolytisk anæmi med RBC-fragmentering
    3. LDH >1 x ULN
  3. Forsøgspersoner, der vil modtage behandling for TTP med plasmaudveksling
  4. Forsøgspersoner, der ikke har startet den 5. plasmaudskiftning
  5. Plasma ADAMTS13 aktivitet <10 %

Ekskluderingskriterier:

  1. Behandling for TTP inden for de seneste 2 måneder
  2. Alvorlig aktiv infektion angivet ved sepsis (krav til pressorer med eller uden positive blodkulturer) eller kliniske tegn på enterisk infektion med E. coli O157:H7 eller beslægtet organisme
  3. I øjeblikket under behandling for kræft (personer med lokaliseret hudcarcinom vil blive accepteret)
  4. Mikroangiopatisk hæmolytisk anæmi på grund af en mekanisk hjerteklap
  5. Svær hypertension, som defineret ved systolisk BP >180 OG diastolisk BP >120, eller papilleødem
  6. Organ- eller stamcelletransplantation
  7. Brug af calcineurinhæmmere (sirolimus, tacrolimus, cyclosporin A) inden for 6 måneder før diagnosen TTP

  8. Dissemineret intravaskulær koagulation som defineret ved:

    en. INR >2,0 (ikke relateret til antikoagulering, reagerer ikke på vitamin K) eller b. Fibrinogen <100 mg/dl

  9. Graviditet
  10. Kendt medfødt TTP.
  11. Rituximab inden for det foregående år.
  12. HIV-historie eller positiv serologi
  13. Anamnese med hepatitis B eller positiv serologi for HBsAg eller Anti-HBc
  14. Vedvarende eller uforklarlig trombocyttal under 150.000/μL inden for 3 måneder efter den aktuelle TTP-præsentation
  15. Overfølsomhed eller allergi over for murine og/eller humaniserede antistoffer
  16. Aktuel deltagelse i forsøg med undersøgelsesterapier eller -anordninger, bortset fra centrale katetre

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: lav dosis rituximab
dette er en enarmsprøve
Biologisk: rituximab
rituximab intravenøst ​​100 mg hver uge i fire doser
Andre navne:
  • Rituxan

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af det sammensatte primære resultat af eksacerbation eller refraktær TTP
Tidsramme: 60 dage
Forværring er tilbagevendende TTP ≤30 dage efter et behandlingsrespons (normalt blodpladetal i 2 dage) og seponering af plasmaudskiftning. Refraktær TTP er manglende opnåelse af et behandlingsrespons på dag 28, eller manglende opnåelse af et varigt behandlingsrespons (der varer mindst 30 dage) på dag 60.
60 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af varig behandlingsrespons
Tidsramme: 60 dage
Behandlingsrespons er 2 på hinanden følgende dage med trombocyttal ≥150, 000/µL Varigt behandlingsrespons er et behandlingsrespons, der varer ved i ≥30 dage efter seponering af plasmaudskiftning og inkluderer dem med eksacerbationer
60 dage
Antal dage til varig behandlingsrespons
Tidsramme: 60 dage
Mediantid til behandlingsrespons
60 dage
Forekomst af tilbagefald
Tidsramme: Mellem 30 dage og 2 år
Tilbagefald er tilbagevendende TTP >30 dage efter behandlingsrespons
Mellem 30 dage og 2 år
Måneder til tilbagefald
Tidsramme: 2 år
Gennemsnitlige måneder til tilbagefald
2 år
Forekomst af død
Tidsramme: 2 år
Dødshyppighed vil blive vurderet til 4 uger, 1 år og 2 år
2 år
Behandlingsrelaterede bivirkninger
Tidsramme: 2 år
Hyppighed, type og sværhedsgrad af behandlingsrelaterede bivirkninger vil blive vurderet. Patientrapporter, laboratorieværdier og fysisk undersøgelse blev brugt til at identificere behandlingsrelaterede bivirkninger.
2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Washington University School of Medicine

Samarbejdspartnere

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Elaine M Majerus, MD, PhD, Washington University School of Medicine

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. august 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

14. februar 2020

Studieafslutning (Faktiske)

14. februar 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. marts 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. marts 2012

Først opslået (Skøn)

15. marts 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. august 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. august 2021

Sidst verificeret

1. august 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 201108256-LDrituximab
  • 1U54HL112303-01 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Trombotisk trombocytopenisk purpura

Kliniske forsøg med rituximab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Egypt

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner