Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Lågdos rituximab vid trombotisk trombocytopenisk purpura

13 augusti 2021 uppdaterad av: Washington University School of Medicine

Adjuvant lågdos rituximab för förvärvad TTP med allvarlig ADAMTS13-brist

Trombotisk trombocytopen purpura (TTP) är en sjukdom som kännetecknas av små blodproppar i hela kroppen som kan skada stora organ och orsaka dödsfall. TTP behandlas med plasmautbyte (även kallad "plasmaferes"). Patienter som initialt inte svarar på plasmautbyte får ofta hjälp av senare behandling med rituximab. Syftet med denna studie är att se om en kombination av låga doser rituximab med plasmautbyte kommer att hjälpa patienter att bli bättre tidigare och minska chansen att få TTP igen.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en pilotstudie av säkerhet/effekt av adjuvant lågdos rituximab (100 mg/vecka x 4 doser) plus standardplasmautbyte och kortikosteroider för behandling av trombotisk trombocytopen purpura (TTP) med allvarlig ADAMTS13-brist. Resultat för försökspersoner kommer att jämföras med historiska kontroller som initialt behandlats med plasmautbyte och kortikosteroider. Denna studie föreslår att testa hypotesen att adjuvant lågdos rituximab kan minska förekomsten av ett sammansatt primärt effektmått (exacerbationer eller refraktär sjukdom) vid förvärvad TTP med allvarlig ADAMTS13-brist. En ny ADAMTS13-analys kommer att användas för att identifiera patienter med TTP och allvarlig ADAMTS13-brist för inskrivning, och för att bedöma användbarheten av ADAMST13 som en biomarkör för svar på terapi och prognos.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

19

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Emory University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Duke University Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Ålder 18 eller äldre

  2. Diagnos av misstänkt trombotisk trombocytopen purpura (TTP)

    1. Trombocytantal < 80 000 för nydiagnostiserade patienter och < 120 000 för återfallspatienter
    2. Mikroangiopatisk hemolytisk anemi med RBC-fragmentering
    3. LDH >1 x ULN
  3. Försökspersoner som kommer att få behandling för TTP med plasmautbyte
  4. Försökspersoner som inte har påbörjat det 5:e plasmautbytet
  5. Plasma ADAMTS13-aktivitet <10 %

Exklusions kriterier:

  1. Behandling för TTP under de senaste 2 månaderna
  2. Allvarlig aktiv infektion indikerad av sepsis (krav på pressorer med eller utan positiva blododlingar) eller kliniska tecken på enterisk infektion med E. coli O157:H7 eller besläktad organism
  3. För närvarande under behandling för cancer (försökspersoner med lokaliserat hudkarcinom kommer att accepteras)
  4. Mikroangiopatisk hemolytisk anemi på grund av en mekanisk hjärtklaff
  5. Svår hypertoni, enligt definitionen av systoliskt blodtryck >180 OCH diastoliskt blodtryck >120, eller papillödem
  6. Organ- eller stamcellstransplantation
  7. Användning av kalcineurinhämmare (sirolimus, takrolimus, ciklosporin A) inom 6 månader före diagnosen TTP

  8. Disseminerad intravaskulär koagulation enligt definition av:

    a. INR >2,0 (ej relaterat till antikoagulering, svarar inte på vitamin K) eller b. Fibrinogen <100 mg/dl

  9. Graviditet
  10. Känd medfödd TTP.
  11. Rituximab under föregående år.
  12. HIV-historia eller positiv serologi
  13. Historik med hepatit B eller positiv serologi för HBsAg eller Anti-HBc
  14. Ihållande eller oförklarat trombocytantal under 150 000/μL inom 3 månader efter aktuell TTP-presentation
  15. Överkänslighet eller allergi mot murina och/eller humaniserade antikroppar
  16. Aktuellt deltagande i prövningar av undersökningsterapier eller apparater, andra än centralkatetrar

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: låg dos rituximab
detta är en enarmad rättegång
Biologisk: rituximab
rituximab intravenöst 100 mg varje vecka i fyra doser
Andra namn:
  • Rituxan

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Incidensen av det sammansatta primära resultatet av exacerbation eller refraktär TTP
Tidsram: 60 dagar
Exacerbation är återkommande TTP ≤30 dagar efter ett behandlingssvar (normalt antal blodplättar i 2 dagar) och avbrytande av plasmautbyte. Refraktär TTP är att inte uppnå ett behandlingssvar senast dag 28, eller underlåtenhet att uppnå ett varaktigt behandlingssvar (varar i minst 30 dagar) dag 60.
60 dagar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst av varaktig behandlingsrespons
Tidsram: 60 dagar
Behandlingssvaret är 2 dagar i följd med trombocytantal ≥150 000/µL Varaktigt behandlingssvar är ett behandlingssvar som kvarstår i ≥30 dagar efter att plasmautbytet avbröts och inkluderar de med exacerbationer
60 dagar
Antal dagar till varaktig behandlingsrespons
Tidsram: 60 dagar
Mediantid till behandlingssvar
60 dagar
Förekomst av återfall
Tidsram: Mellan 30 dagar och 2 år
Återfall är återkommande TTP >30 dagar efter behandlingssvar
Mellan 30 dagar och 2 år
Månader till återfall
Tidsram: 2 år
Medelmånader att återfalla
2 år
Dödsfall
Tidsram: 2 år
Incidensen av dödsfall kommer att bedömas efter 4 veckor, 1 år och 2 år
2 år
Behandlingsrelaterade biverkningar
Tidsram: 2 år
Incidens, typ och svårighetsgrad av behandlingsrelaterade biverkningar kommer att bedömas. Patientrapporter, labbvärden och fysisk undersökning användes för att identifiera behandlingsrelaterade biverkningar.
2 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Washington University School of Medicine

Samarbetspartners

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Utredare

  • Huvudutredare: Elaine M Majerus, MD, PhD, Washington University School of Medicine

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 augusti 2012

Primärt slutförande (Faktisk)

14 februari 2020

Avslutad studie (Faktisk)

14 februari 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 mars 2012

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

13 mars 2012

Första postat (Uppskatta)

15 mars 2012

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

17 augusti 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 augusti 2021

Senast verifierad

1 augusti 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 201108256-LDrituximab
  • 1U54HL112303-01 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera