Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Alacsony dózisú rituximab thromboticus trombocitopéniás purpurában

2021. augusztus 13. frissítette: Washington University School of Medicine

Adjuváns kis dózisú rituximab szerzett TTP-hez súlyos ADAMTS13-hiány esetén

A thromboticus thrombocytopeniás purpura (TTP) egy olyan betegség, amelyet kis vérrögök jellemeznek a szervezetben, amelyek károsíthatják a főbb szerveket és halált okozhatnak. A TTP-t plazmacserével kezelik ("plazmaferézisnek" is nevezik). Azon betegeken, akik kezdetben nem reagálnak a plazmacserére, gyakran segít a későbbi rituximab-kezelés. Ennek a vizsgálatnak az a célja, hogy megvizsgálja, hogy az alacsony dózisú rituximab plazmacserével való kombinálása elősegíti-e a betegek gyorsabb gyógyulását, és csökkenti-e annak esélyét, hogy ismét TTP-t kapjanak.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy kísérleti biztonsági/hatékonysági vizsgálat adjuváns alacsony dózisú rituximab (100 mg/hét x 4 adag) plusz standard plazmacsere és kortikoszteroidok thromboticus thrombocytopeniás purpura (TTP) kezelésére súlyos ADAMTS13-hiány esetén. A vizsgálati alanyok eredményeit összehasonlítják a kezdetben plazmacserével és kortikoszteroidokkal kezelt történelmi kontrollokkal. Ez a tanulmány annak a hipotézisnek a tesztelését javasolja, hogy az adjuváns, alacsony dózisú rituximab csökkentheti az összetett elsődleges végpont (exacerbációk vagy refrakter betegség) előfordulását súlyos ADAMTS13-hiányos szerzett TTP-ben. Egy új ADAMTS13 assay segítségével azonosítják a TTP-ben és súlyos ADAMTS13-hiányban szenvedő betegeket a felvételhez, és értékelik az ADAMST13 biomarkerként való hasznosságát a terápiára adott válasz és a prognózis szempontjából.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

19

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • Emory University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Washington University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
        • Duke University Medical Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. 18 éves vagy idősebb

  2. A feltételezett thromboticus thrombocytopeniás purpura (TTP) diagnózisa

    1. A vérlemezkeszám < 80 000 az újonnan diagnosztizált betegeknél és < 120 000 a visszaeső betegeknél
    2. Mikroangiopátiás hemolitikus anémia vörösvértest-fragmentálással
    3. LDH > 1 x ULN
  3. Azok az alanyok, akiket plazmacserével kezelnek TTP miatt
  4. Azok az alanyok, akik nem kezdték el az 5. plazmacserét
  5. A plazma ADAMTS13 aktivitása <10%

Kizárási kritériumok:

  1. TTP-kezelés az elmúlt 2 hónapban
  2. Súlyos aktív fertőzés, amelyet szepszis (pozitív vértenyésztéssel vagy anélkül szükséges presszorok szükségessége) vagy az E. coli O157:H7 vagy rokon szervezet bélrendszeri fertőzésének klinikai bizonyítéka jelez
  3. Jelenleg rákkezelés alatt áll (a lokalizált bőrkarcinómában szenvedő betegeket elfogadják)
  4. Mikroangiopátiás hemolitikus anémia mechanikus szívbillentyű miatt
  5. Súlyos hipertónia, amelyet a szisztolés vérnyomás > 180 ÉS a diasztolés vérnyomás > 120, vagy papillaödéma határoz meg
  6. Szerv- vagy őssejt-transzplantáció
  7. Kalcineurin-gátlók (szirolimusz, takrolimusz, ciklosporin A) alkalmazása a TTP diagnózisát megelőző 6 hónapon belül

  8. Disszeminált intravaszkuláris koaguláció, az alábbiak szerint:

    a. INR >2,0 (nem kapcsolódik az antikoagulánshoz, nem reagál a K-vitaminra) vagy b. Fibrinogén <100 mg/dl

  9. Terhesség
  10. Ismert veleszületett TTP.
  11. Rituximab az előző évben.
  12. HIV-kórtörténet vagy pozitív szerológia
  13. Hepatitis B a kórtörténetben vagy pozitív szerológia HBsAg vagy Anti-HBc tekintetében
  14. Tartós vagy megmagyarázhatatlan thrombocytaszám 150 000/μl alatt az aktuális TTP megjelenésétől számított 3 hónapon belül
  15. Túlérzékenység vagy allergia rágcsáló és/vagy humanizált antitestekkel szemben
  16. Jelenlegi részvétel a központi katétereken kívüli vizsgálati terápiák vagy eszközök kipróbálásában

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: alacsony dózisú rituximab
ez egy egykarú tárgyalás
Biológiai: rituximab
rituximab intravénásan 100 mg hetente négy adagban
Más nevek:
  • Rituxan

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az exacerbáció vagy a refrakter TTP összetett elsődleges következményeinek előfordulása
Időkeret: 60 nap
Az exacerbáció a kezelésre adott válasz (normál thrombocytaszám 2 napig) és a plazmacsere leállítása után ≤30 nappal visszatérő TTP. A refrakter TTP azt jelenti, hogy a 28. napig nem sikerül elérni a kezelési választ, vagy a tartós kezelési választ (legalább 30 napig tart) a 60. napig.
60 nap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Tartós kezelésre adott válasz előfordulása
Időkeret: 60 nap
A kezelésre adott válasz 2 egymást követő nap, thrombocytaszám ≥150 000/µL. A tartós kezelési válasz olyan kezelési válasz, amely a plazmacsere abbahagyása után ≥ 30 napig fennáll, és magában foglalja azokat is, akiknek súlyosbodása van.
60 nap
A tartós kezelési válaszig eltelt napok száma
Időkeret: 60 nap
A kezelésre adott válaszig eltelt medián idő
60 nap
A visszaesés előfordulása
Időkeret: 30 nap és 2 év között
A visszaesés a kezelésre adott válasz után több mint 30 nappal visszatérő TTP
30 nap és 2 év között
Hónapok a visszaesésig
Időkeret: 2 év
Átlagos hónapok a visszaesésig
2 év
A halálozás előfordulása
Időkeret: 2 év
A halálozás gyakoriságát 4 hét, 1 év és 2 év után értékelik
2 év
A kezeléssel kapcsolatos nemkívánatos események
Időkeret: 2 év
Fel kell mérni a kezeléssel összefüggő nemkívánatos események előfordulását, típusát és súlyosságát. A kezeléssel összefüggő nemkívánatos események azonosítására a betegek jelentéseit, laborértékeit és fizikális vizsgálatát használták fel.
2 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Washington University School of Medicine

Együttműködők

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Elaine M Majerus, MD, PhD, Washington University School of Medicine

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2012. augusztus 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. február 14.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2020. február 14.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2012. március 8.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2012. március 13.

Első közzététel (Becslés)

2012. március 15.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. augusztus 17.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. augusztus 13.

Utolsó ellenőrzés

2021. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 201108256-LDrituximab
  • 1U54HL112303-01 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel