Transplantation autologue de cellules souches dérivées de la moelle osseuse pour la rétinite pigmentaire (RETICELL)
18 juillet 2017 mis à jour par: Rubens Camargo Siqueira, University of Sao Paulo
Étude de phase 2 sur la greffe de cellules souches autologues dérivées de la moelle osseuse pour la rétinite pigmentaire
Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité à court terme d'une seule injection intravitréenne de cellules souches de moelle osseuse autologues chez des patients atteints de rétinite pigmentaire.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Une étude prospective de phase II, non randomisée, en ouvert, portant sur des patients atteints de rétinite pigmentaire avec une meilleure acuité visuelle ETDRS corrigée (MAVC) inférieure à 20/200.
Une évaluation ophtalmique standardisée sera effectuée au départ et aux semaines 1, 4, 12 et 24 (± 1) après l'injection intravitréenne de 10 x 106 cellules souches de moelle osseuse / 0,1 ml.
Trois mesures seront utilisées pour évaluer l'innocuité à court terme de l'intravitréen d'ABMDSC : 1) une perte visuelle sévère, définie comme une baisse de 15 lettres sur l'échelle d'acuité visuelle ETDRS ; 2) diminution de la réponse ERG ; 3) diminution de 5 degrés carrés sur le champ visuel ; critères de jugement secondaires de sécurité : 1) augmentation de l'inflammation intra-oculaire définie ici comme des cellules de la chambre antérieure et poussée supérieure à 3+ pendant plus d'un mois après l'injection selon une classification décrite par ailleurs ; 2) diminution de CMT supérieure à 50 µm ; 3) genèse de tissus anormaux (tératomes) ou de tumeurs ; 4) modifications qualitatives de la perfusion rétinienne ou choroïdienne, comme la non-perfusion maculaire.
Des critères de jugement secondaires seront utilisés pour évaluer l'efficacité à court terme de l'intravitréen de l'ABMDSC : 1) amélioration de la réponse ERG ; 2) augmentation du champ visuel : 3) augmentation du CSMT > 50 um et non liée à un œdème maculaire ; 4) augmentation > 5 lettres sur BCVA
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
50
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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SP
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Sao Jose do Rio Preto, SP, Brésil, 15010-100
- Centro de Pesquisa Rubens Siqueira
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 75 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- diagnostic de rétinite pigmentaire logarithme de l'angle minimal de résolution (logMAR) MAVC de 1,0 (équivalent Snellen, 20/200) ou pire
- Champ visuel inférieur à 20 degrés
Critère d'exclusion:
- chirurgie oculaire antérieure autre que la cataracte
- présence d'une cataracte ou d'une autre opacité des médias qui influencerait la documentation du fond d'œil et une évaluation adéquate de l'ERG et du champ visuel
- autre maladie ophtalmique comme le glaucome et l'uvéite
- antécédents de troubles sanguins comme la leucémie
- allergie connue à la fluorescéine ou au vert d'indocyanine
- anomalies connues de la coagulation ou utilisation actuelle de médicaments anticoagulants autres que l'aspirine.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Expérimental : groupe de test
Patients atteints de rétinite pigmentaire avec une meilleure acuité visuelle corrigée (MAVC) inférieure à 20/200 ou un champ visuel inférieur à 20 degrés
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Une injection intravitréenne d'une suspension cellulaire de 0,1 ml contenant environ 10x106 cellules souches mononucléaires de moelle osseuse (BMMSC).
Tous les traitements ont été effectués par un seul spécialiste de la rétine à l'aide de gouttes de proparacaïne topiques dans des conditions stériles (spéculum palpébral et povidone iodée).
Des BMMSC autologues ont été injectés dans la cavité vitréenne à l'aide d'une aiguille de calibre 27 insérée à travers la pars plana inférotemporale 3,0 à 3,5 mm en arrière du limbe.
Après l'injection, la perfusion de l'artère centrale de la rétine a été confirmée par ophtalmoscopie indirecte.
Les patients ont reçu l'instruction d'instiller une goutte de ciprofloxacine à 0,3 % dans l'œil injecté quatre fois par jour pendant 1 semaine après la procédure.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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ETDRS Modification de l'acuité visuelle
Délai: Jour 1 à Jour 365
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Jour 1 à Jour 365
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Rubens C Siqueira, MD,PhD, Sao Paulo University
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Siqueira RC, Messias A, Voltarelli JC, Scott IU, Jorge R. Intravitreal injection of autologous bone marrow-derived mononuclear cells for hereditary retinal dystrophy: a phase I trial. Retina. 2011 Jun;31(6):1207-14. doi: 10.1097/IAE.0b013e3181f9c242.
- Siqueira RC, Messias A, Messias K, Arcieri RS, Ruiz MA, Souza NF, Martins LC, Jorge R. Quality of life in patients with retinitis pigmentosa submitted to intravitreal use of bone marrow-derived stem cells (Reticell -clinical trial). Stem Cell Res Ther. 2015 Mar 14;6(1):29. doi: 10.1186/s13287-015-0020-6.
- Siqueira RC. Stem cell therapy in retinal diseases? Rev Bras Hematol Hemoter. 2012;34(3):222-6. doi: 10.5581/1516-8484.20120054. No abstract available.
- Siqueira RC, Messias A, Voltarelli JC, Messias K, Arcieri RS, Jorge R. Resolution of macular oedema associated with retinitis pigmentosa after intravitreal use of autologous BM-derived hematopoietic stem cell transplantation. Bone Marrow Transplant. 2013 Apr;48(4):612-3. doi: 10.1038/bmt.2012.185. Epub 2012 Sep 24. No abstract available.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 juin 2011
Achèvement primaire (Réel)
1 janvier 2013
Achèvement de l'étude (Réel)
1 juin 2013
Dates d'inscription aux études
Première soumission
19 mars 2012
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
20 mars 2012
Première publication (Estimation)
22 mars 2012
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
21 juillet 2017
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
18 juillet 2017
Dernière vérification
1 juillet 2017
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- Rubens Siqueira
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