Autolog benmärgshärledd stamcellstransplantation för Retinitis Pigmentosa (RETICELL)
18 juli 2017 uppdaterad av: Rubens Camargo Siqueira, University of Sao Paulo
Fas 2-studie av autolog benmärgshärledd stamcellstransplantation för Retinitis Pigmentosa
Syftet med denna studie är att utvärdera den kortsiktiga säkerheten och effekten av en enstaka intravitreal injektion av autologa benmärgsstamceller hos patienter med retinitis pigmentosa.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
En prospektiv fas II, icke-randomiserad öppen studie av patienter med retinitis pigmentosa med bäst korrigerad ETDRS-synskärpa (BCVA) sämre än 20/200.
Standardiserad oftalmisk utvärdering kommer att utföras vid baslinjen och veckorna 1, 4, 12 och 24 (±1) efter intravitreal injektion av 10 x 106 benmärgsstamceller/0,1 ml.
Tre mått kommer att användas för att utvärdera den kortsiktiga säkerheten av intravitreal av ABMDSC: 1) allvarlig synförlust, definierad som en minskning med 15 bokstäver på ETDRS synskärpa skala; 2) minskning av ERG-svar; 3) minskning i 5 kvadratgrader på synfältet; sekundära säkerhetsresultat: 1) ökning av intraokulär inflammation definierad häri som främre kammarceller och flare högre än 3+ i mer än 1 månad efter injektion enligt en klassificering som beskrivs på annat håll; 2) minskning av CMT mer än 50um; 3) uppkomst av onormala vävnader (teratom) eller tumörer; 4) kvalitativa förändringar i retinal eller koroidal perfusion, som makulär icke-perfusion.
Sekundära resultatmått kommer att användas för att utvärdera den kortsiktiga effektiviteten av intravitreal av ABMDSC: 1) förbättring av ERG-svar; 2) ökning av synfältet: 3) ökning av CSMT > 50um och inte relaterad till makulaödem; 4) öka > 5 bokstäver på BCVA
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
50
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
SP
-
Sao Jose do Rio Preto, SP, Brasilien, 15010-100
- Centro de Pesquisa Rubens Siqueira
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 75 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- diagnos av retinitis pigmentosa logaritm med minsta upplösningsvinkel (logMAR) BCVA på 1,0 (Snellen ekvivalent, 20/200) eller sämre
- synfält mindre än 20 grader
Exklusions kriterier:
- tidigare ögonoperationer förutom grå starr
- närvaro av grå starr eller annan mediaopacitet som skulle påverka ögonbottendokumentationen och adekvat ERG- och synfältsutvärdering
- annan oftalmisk sjukdom som glaukom och uveit
- tidigare historia av blodsjukdomar som leukemi
- känd allergi mot fluorescein eller indocyaningrönt
- kända koagulationsavvikelser eller aktuell användning av annan antikoagulativ medicin än aspirin.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Experimentell: Testgrupp
Retinitis pigmentosa-patienter med bäst korrigerad synskärpa (BCVA) sämre än 20/200 eller synfält mindre än 20 grader
|
En intravitreal injektion av en 0,1 ml cellsuspension innehållande cirka 10x106 mononukleära stamceller från benmärg (BMMSC).
Alla behandlingar utfördes av en enda retinalspecialist med användning av topiska proparakaindroppar under sterila förhållanden (ögonlocksspekulum och povidonjod).
Autologa BMMSC injicerades i glaskroppshålan med användning av en 27 gauge nål insatt genom den inferotemporala pars plana 3,0 - 3,5 mm posteriort om limbus.
Efter injektionen bekräftades central retinal artär perfusion med indirekt oftalmoskopi.
Patienterna instruerades att ingjuta en droppe 0,3 % ciprofloxacin i det injicerade ögat fyra gånger dagligen under 1 vecka efter proceduren.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
ETDRS Synskärpa förändring
Tidsram: Dag 1 till dag 365
|
Dag 1 till dag 365
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Rubens C Siqueira, MD,PhD, Sao Paulo University
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Allmänna publikationer
- Siqueira RC, Messias A, Voltarelli JC, Scott IU, Jorge R. Intravitreal injection of autologous bone marrow-derived mononuclear cells for hereditary retinal dystrophy: a phase I trial. Retina. 2011 Jun;31(6):1207-14. doi: 10.1097/IAE.0b013e3181f9c242.
- Siqueira RC, Messias A, Messias K, Arcieri RS, Ruiz MA, Souza NF, Martins LC, Jorge R. Quality of life in patients with retinitis pigmentosa submitted to intravitreal use of bone marrow-derived stem cells (Reticell -clinical trial). Stem Cell Res Ther. 2015 Mar 14;6(1):29. doi: 10.1186/s13287-015-0020-6.
- Siqueira RC. Stem cell therapy in retinal diseases? Rev Bras Hematol Hemoter. 2012;34(3):222-6. doi: 10.5581/1516-8484.20120054. No abstract available.
- Siqueira RC, Messias A, Voltarelli JC, Messias K, Arcieri RS, Jorge R. Resolution of macular oedema associated with retinitis pigmentosa after intravitreal use of autologous BM-derived hematopoietic stem cell transplantation. Bone Marrow Transplant. 2013 Apr;48(4):612-3. doi: 10.1038/bmt.2012.185. Epub 2012 Sep 24. No abstract available.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 juni 2011
Primärt slutförande (Faktisk)
1 januari 2013
Avslutad studie (Faktisk)
1 juni 2013
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
19 mars 2012
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
20 mars 2012
Första postat (Uppskatta)
22 mars 2012
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
21 juli 2017
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
18 juli 2017
Senast verifierad
1 juli 2017
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- Rubens Siqueira
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .