Transplantatie van autologe beenmerg-afgeleide stamcellen voor retinitis pigmentosa (RETICELL)
18 juli 2017 bijgewerkt door: Rubens Camargo Siqueira, University of Sao Paulo
Fase 2-studie van transplantatie van autologe beenmerg-afgeleide stamcellen voor retinitis pigmentosa
Het doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid en werkzaamheid op korte termijn van een enkele intravitreale injectie van autologe beenmergstamcellen bij patiënten met retinitis pigmentosa.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Een prospectieve fase II, niet-gerandomiseerde open-label studie van retinitis pigmentosa-patiënten met de best gecorrigeerde ETDRS-gezichtsscherpte (BCVA) slechter dan 20/200.
Gestandaardiseerde oogheelkundige evaluatie zal worden uitgevoerd bij baseline en in week 1, 4, 12 en 24 (±1) na intravitreale injectie van 10 x 106 beenmergstamcellen/0,1 ml.
Drie maatregelen zullen worden gebruikt om de veiligheid op korte termijn van intravitreale van ABMDSC te evalueren: 1) ernstig visueel verlies, gedefinieerd als een daling van 15 letters op de ETDRS-gezichtsscherpteschaal; 2) afname van de ERG-respons; 3) afname in 5 vierkante graden op gezichtsveld; secundaire veiligheidsuitkomsten: 1) toename van intra-oculaire ontsteking, hierin gedefinieerd als cellen in de voorste oogkamer en opflakkering hoger dan 3+ gedurende meer dan 1 maand na injectie volgens een elders beschreven classificatie; 2) daling van CMT meer dan 50um; 3) ontstaan van abnormale weefsels (teratomen) of tumoren; 4) kwalitatieve veranderingen in retinale of choroïdale perfusie, zoals maculaire nonperfusie.
Secundaire uitkomstmaten zullen worden gebruikt om de kortetermijnefficiëntie van intravitreale van ABMDSC te evalueren: 1) verbetering van de ERG-respons; 2) toename van gezichtsveld: 3) toename van CSMT > 50um en niet gerelateerd aan macula-oedeem; 4) meer dan 5 letters op BCVA
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
50
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
SP
-
Sao Jose do Rio Preto, SP, Brazilië, 15010-100
- Centro de Pesquisa Rubens Siqueira
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 75 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- diagnose van retinitis pigmentosa logaritme van minimale resolutiehoek (logMAR) BCVA van 1,0 (Snellen-equivalent, 20/200) of slechter
- gezichtsveld minder dan 20 graden
Uitsluitingscriteria:
- eerdere oogchirurgie anders dan cataract
- aanwezigheid van cataract of andere media-opaciteit die de oculaire fundusdocumentatie en adequate ERG- en gezichtsveldevaluatie zou beïnvloeden
- andere oogaandoeningen zoals glaucoom en uveïtis
- voorgeschiedenis van bloedaandoeningen zoals leukemie
- bekende allergie voor fluoresceïne of indocyaninegroen
- bekende stollingsafwijkingen of actueel gebruik van andere antistollingsmedicatie dan aspirine.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Experimenteel: testgroep
Retinitis pigmentosa-patiënten met best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA) slechter dan 20/200 of gezichtsveld minder dan 20 graden
|
Eén intravitreale injectie van een celsuspensie van 0,1 ml die ongeveer 10x106 mononucleaire beenmergstamcellen (BMMSC) bevat.
Alle behandelingen werden uitgevoerd door een enkele netvliesspecialist met behulp van topische proparacaïnedruppels onder steriele omstandigheden (ooglidspeculum en povidon-jodium).
Autologe BMMSC werden in de glasvochtholte geïnjecteerd met behulp van een naald van 27 gauge die door de inferotemporale pars plana 3,0 - 3,5 mm achter de limbus werd ingebracht.
Na de injectie werd de perfusie van de centrale netvliesslagader bevestigd met indirecte oftalmoscopie.
Patiënten kregen de instructie om gedurende 1 week na de procedure viermaal daags één druppel 0,3% ciprofloxacine in het geïnjecteerde oog te druppelen.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
ETDRS Verandering van gezichtsscherpte
Tijdsspanne: Dag 1 tot Dag 365
|
Dag 1 tot Dag 365
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Rubens C Siqueira, MD,PhD, Sao Paulo University
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Algemene publicaties
- Siqueira RC, Messias A, Voltarelli JC, Scott IU, Jorge R. Intravitreal injection of autologous bone marrow-derived mononuclear cells for hereditary retinal dystrophy: a phase I trial. Retina. 2011 Jun;31(6):1207-14. doi: 10.1097/IAE.0b013e3181f9c242.
- Siqueira RC, Messias A, Messias K, Arcieri RS, Ruiz MA, Souza NF, Martins LC, Jorge R. Quality of life in patients with retinitis pigmentosa submitted to intravitreal use of bone marrow-derived stem cells (Reticell -clinical trial). Stem Cell Res Ther. 2015 Mar 14;6(1):29. doi: 10.1186/s13287-015-0020-6.
- Siqueira RC. Stem cell therapy in retinal diseases? Rev Bras Hematol Hemoter. 2012;34(3):222-6. doi: 10.5581/1516-8484.20120054. No abstract available.
- Siqueira RC, Messias A, Voltarelli JC, Messias K, Arcieri RS, Jorge R. Resolution of macular oedema associated with retinitis pigmentosa after intravitreal use of autologous BM-derived hematopoietic stem cell transplantation. Bone Marrow Transplant. 2013 Apr;48(4):612-3. doi: 10.1038/bmt.2012.185. Epub 2012 Sep 24. No abstract available.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 juni 2011
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 januari 2013
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 juni 2013
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
19 maart 2012
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
20 maart 2012
Eerst geplaatst (Schatting)
22 maart 2012
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
21 juli 2017
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
18 juli 2017
Laatst geverifieerd
1 juli 2017
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- Rubens Siqueira
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .