自体骨髓干细胞移植治疗色素性视网膜炎 (RETICELL)
2017年7月18日 更新者：Rubens Camargo Siqueira、University of Sao Paulo
自体骨髓干细胞移植治疗色素性视网膜炎的 2 期研究
本研究的目的是评估视网膜色素变性患者单次玻璃体内注射自体骨髓干细胞的短期安全性和有效性。
研究概览
详细说明
一项针对最佳矫正 ETDRS 视力 (BCVA) 低于 20/200 的色素性视网膜炎患者的前瞻性 II 期非随机开放标签研究。
将在基线和玻璃体内注射 10 x 106 骨髓干细胞/0.1ml 后第 1、4、12 和 24 (±1) 周进行标准化眼科评估。
将使用三种措施来评估 ABMDSC 玻璃体内注射的短期安全性： 1) 严重视力丧失，定义为 ETDRS 视力量表下降 15 个字母； 2) ERG 反应降低； 3）视野缩小5平方度；次要安全结果：1) 根据别处描述的分类，本文定义为注射后 1 个月以上的前房细胞和闪光高于 3+ 的眼内炎症增加； 2) CMT下降超过50um； 3）异常组织（畸胎瘤）或肿瘤的发生； 4) 视网膜或脉络膜灌注质变，如黄斑部无灌注。
次要结果指标将用于评估 ABMDSC 玻璃体内注射的短期效率：1) ERG 反应的改善； 2）视野增大：3）CSMT增大>50um且与黄斑水肿无关； 4) BCVA增加> 5个字母
研究类型
介入性
注册 (实际的)
50
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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SP
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Sao Jose do Rio Preto、SP、巴西、15010-100
- Centro de Pesquisa Rubens Siqueira
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 75年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 色素性视网膜炎的诊断 最小分辨率对数 (logMAR) BCVA 为 1.0（Snellen 等效值，20/200）或更差
- 视野小于20度
排除标准：
- 除了白内障以外的其他眼科手术
- 存在会影响眼底记录和适当的 ERG 和视野评估的白内障或其他介质混浊
- 其他眼科疾病，如青光眼和葡萄膜炎
- 既往有白血病等血液病史
- 已知对荧光素或吲哚菁绿过敏
- 已知的凝血异常或目前使用阿司匹林以外的抗凝药物。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：实验：测试组
最佳矫正视力 (BCVA) 低于 20/200 或视野低于 20 度的视网膜色素变性患者
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一次玻璃体内注射含有约 10x106 个骨髓单核干细胞 (BMMSC) 的 0.1 毫升细胞悬液。
所有治疗均由一名视网膜专家在无菌条件下（眼睑扩张器和聚维酮碘）使用局部丙美卡因滴剂进行。
使用 27 号针头将自体 BMMSC 注射到玻璃体腔中，该针头穿过位于角膜缘后方 3.0-3.5 毫米的颞下睫状体。
注射后，通过间接检眼镜检查确认视网膜中央动脉灌注。
患者被指示在手术后 1 周内每天四次将一滴 0.3% 的环丙沙星滴入注射眼中。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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ETDRS 视力变化
大体时间：第 1 天到第 365 天
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第 1 天到第 365 天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Rubens C Siqueira, MD,PhD、Sao Paulo University
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Siqueira RC, Messias A, Voltarelli JC, Scott IU, Jorge R. Intravitreal injection of autologous bone marrow-derived mononuclear cells for hereditary retinal dystrophy: a phase I trial. Retina. 2011 Jun;31(6):1207-14. doi: 10.1097/IAE.0b013e3181f9c242.
- Siqueira RC, Messias A, Messias K, Arcieri RS, Ruiz MA, Souza NF, Martins LC, Jorge R. Quality of life in patients with retinitis pigmentosa submitted to intravitreal use of bone marrow-derived stem cells (Reticell -clinical trial). Stem Cell Res Ther. 2015 Mar 14;6(1):29. doi: 10.1186/s13287-015-0020-6.
- Siqueira RC. Stem cell therapy in retinal diseases? Rev Bras Hematol Hemoter. 2012;34(3):222-6. doi: 10.5581/1516-8484.20120054. No abstract available.
- Siqueira RC, Messias A, Voltarelli JC, Messias K, Arcieri RS, Jorge R. Resolution of macular oedema associated with retinitis pigmentosa after intravitreal use of autologous BM-derived hematopoietic stem cell transplantation. Bone Marrow Transplant. 2013 Apr;48(4):612-3. doi: 10.1038/bmt.2012.185. Epub 2012 Sep 24. No abstract available.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2011年6月1日
初级完成 (实际的)
2013年1月1日
研究完成 (实际的)
2013年6月1日
研究注册日期
首次提交
2012年3月19日
首先提交符合 QC 标准的
2012年3月20日
首次发布 (估计)
2012年3月22日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2017年7月21日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年7月18日
最后验证
2017年7月1日
更多信息
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