Autologe benmargsavledede stamceller Transplantasjon for Retinitis Pigmentosa (RETICELL)
18. juli 2017 oppdatert av: Rubens Camargo Siqueira, University of Sao Paulo
Fase 2 studie av autologe benmargsavledede stamceller transplantasjon for retinitis Pigmentosa
Hensikten med denne studien er å evaluere kortsiktig sikkerhet og effekt av en enkelt intravitreal injeksjon av autologe benmargsstamceller hos pasienter med retinitis pigmentosa.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
En prospektiv fase II, ikke-randomisert åpen studie av retinitis pigmentosa pasienter med best korrigert ETDRS synsskarphet (BCVA) dårligere enn 20/200.
Standardisert oftalmisk evaluering vil bli utført ved baseline og i uke 1, 4,12 og 24 (±1) etter intravitreal injeksjon av 10 x 106 benmargsstamceller/0,1 ml.
Tre tiltak vil bli brukt for å evaluere den kortsiktige sikkerheten til intravitreal av ABMDSC: 1) alvorlig synstap, definert som et fall på 15 bokstaver på ETDRS synsskarphet; 2) reduksjon i ERG-respons; 3) reduksjon i 5 kvadratgrader på synsfeltet; sekundære sikkerhetsutfall: 1) økning i intraokulær betennelse definert her som fremre kammerceller og oppblussing høyere enn 3+ i mer enn 1 måned etter injeksjon i henhold til en klassifisering beskrevet andre steder; 2) reduksjon i CMT mer enn 50um; 3) genese av unormale vev (teratomer) eller svulster; 4) kvalitative endringer i retinal eller koroidal perfusjon, som makulær ikke-perfusjon.
Sekundære utfallsmål vil bli brukt for å evaluere den kortsiktige effektiviteten til intravitreal av ABMDSC: 1) forbedring i ERG-respons; 2) økning i synsfelt: 3) økning i CSMT > 50um og ikke relatert til makulaødem; 4) øk > 5 bokstaver på BCVA
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
50
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
SP
-
Sao Jose do Rio Preto, SP, Brasil, 15010-100
- Centro de Pesquisa Rubens Siqueira
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- diagnose av retinitis pigmentosa logaritme med minimum oppløsningsvinkel (logMAR) BCVA på 1,0 (Snellen-ekvivalent, 20/200) eller dårligere
- synsfelt mindre enn 20 grader
Ekskluderingskriterier:
- tidligere øyeoperasjoner annet enn grå stær
- tilstedeværelse av grå stær eller annen medieopasitet som vil påvirke dokumentasjon av øyefundus og tilstrekkelig ERG- og synsfeltevaluering
- andre oftalmiske sykdommer som glaukom og uveitt
- tidligere historie med blodsykdommer som leukemi
- kjent allergi mot fluorescein eller indocyaningrønt
- kjente koagulasjonsavvik eller nåværende bruk av andre antikoagulerende medisiner enn aspirin.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Eksperimentell: Testgruppe
Pasienter med retinitis pigmentosa med best korrigert synsskarphet (BCVA) dårligere enn 20/200 eller synsfelt mindre enn 20 grader
|
Én intravitreal injeksjon av en 0,1 ml cellesuspensjon som inneholder rundt 10x106 mononukleære stamceller av benmarg (BMMSC).
Alle behandlinger ble utført av en enkelt netthinnespesialist ved bruk av topiske proparakaindråper under sterile forhold (øyelokkspekulum og povidonjod).
Autolog BMMSC ble injisert inn i glasslegemet ved hjelp av en 27 gauge nål satt inn gjennom inferotemporal pars plana 3,0 - 3,5 mm posteriort til limbus.
Etter injeksjonen ble perfusjon av sentral retinal arterie bekreftet med indirekte oftalmoskopi.
Pasientene ble bedt om å dryppe en dråpe 0,3 % ciprofloksacin i øyet som ble injisert fire ganger daglig i 1 uke etter prosedyren.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
ETDRS Endring av synsskarphet
Tidsramme: Dag 1 til dag 365
|
Dag 1 til dag 365
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Rubens C Siqueira, MD,PhD, Sao Paulo University
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Siqueira RC, Messias A, Voltarelli JC, Scott IU, Jorge R. Intravitreal injection of autologous bone marrow-derived mononuclear cells for hereditary retinal dystrophy: a phase I trial. Retina. 2011 Jun;31(6):1207-14. doi: 10.1097/IAE.0b013e3181f9c242.
- Siqueira RC, Messias A, Messias K, Arcieri RS, Ruiz MA, Souza NF, Martins LC, Jorge R. Quality of life in patients with retinitis pigmentosa submitted to intravitreal use of bone marrow-derived stem cells (Reticell -clinical trial). Stem Cell Res Ther. 2015 Mar 14;6(1):29. doi: 10.1186/s13287-015-0020-6.
- Siqueira RC. Stem cell therapy in retinal diseases? Rev Bras Hematol Hemoter. 2012;34(3):222-6. doi: 10.5581/1516-8484.20120054. No abstract available.
- Siqueira RC, Messias A, Voltarelli JC, Messias K, Arcieri RS, Jorge R. Resolution of macular oedema associated with retinitis pigmentosa after intravitreal use of autologous BM-derived hematopoietic stem cell transplantation. Bone Marrow Transplant. 2013 Apr;48(4):612-3. doi: 10.1038/bmt.2012.185. Epub 2012 Sep 24. No abstract available.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. juni 2011
Primær fullføring (Faktiske)
1. januar 2013
Studiet fullført (Faktiske)
1. juni 2013
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
19. mars 2012
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
20. mars 2012
Først lagt ut (Anslag)
22. mars 2012
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
21. juli 2017
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
18. juli 2017
Sist bekreftet
1. juli 2017
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- Rubens Siqueira
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .