- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT01583088
Stimulation phrénique de la sclérose latérale amyotrophique à un stade précoce (RespiStimALS)
La stimulation du diaphragme peut-elle retarder la ventilation non invasive dans la sclérose latérale amyotrophique ? une étude contrôlée randomisée
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Description détaillée
La SLA se caractérise par une dégénérescence progressive des neurones moteurs supérieurs et inférieurs, entraînant une faiblesse progressive des muscles bulbaires, des membres, thoraciques et abdominaux. Bien qu'il n'y ait pas de thérapie spécifique, une thérapie respiratoire correcte améliore la qualité de vie et augmente la survie. Le remplacement des muscles respiratoires défaillants par une assistance ventilatoire mécanique (VNI) non invasive est la norme de soins actuelle. La stimulation du nerf phrénique intradiaphragmatique a fait l'objet d'un essai préliminaire multicentrique de preuve de concept (ClinicalTrials.gov NCT00420719).
Objectif de l'étude : Tester l'hypothèse selon laquelle le conditionnement du diaphragme induit par la stimulation phrénique peut retarder le besoin de ventilation mécanique chez les patients SLA.
Méthodes : Il s'agit d'une étude randomisée en double aveugle. Les patients présentant des signes précoces d'insuffisance respiratoire (VC entre 85 et 60%), mais avec une réponse électromyographique du diaphragme préservée à la stimulation du nerf phrénique, seront randomisés en 2 groupes. Tous les patients seront traités selon les normes de soins en vigueur. Ils seront tous implantés avec un stimulateur phrénique, puis randomisés entre le conditionnement réel du diaphragme et la stimulation factice.
La fonction respiratoire sera suivie sur une base trimestrielle, avec une polysomnographie et un EMG diaphragmatique tous les deux ans. La VNI (+ stimulation pour les deux groupes), sera initiée selon les critères d'hypoventilation actuellement recommandés.
Le résultat principal de l'étude sera le nombre de mois entre l'implantation du nerf phrénique et l'introduction de la VNI. Les données actuellement disponibles, montrant que la stimulation diaphragmatique peut augmenter le nombre de patients sans VNI à 2 ans de 2,5% à 15% des patients, nécessitent le recrutement de 37 patients dans chaque groupe. Les critères d'évaluation secondaires incluront i.Survival ii. Effets sur le sommeil iii. Qualité de vie et activités quotidiennes
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Paris, France, 75013
- APHP, GH Pitié Salpêtrière
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Le diagnostic est probable, probable ou définitif selon les critères de la Fédération mondiale de neurologie El Escorial
- Capacité vitale forcée (FVC) de 80 à 60 % des valeurs prédites à l'inscription
- Fonction du nerf phrénique bilatéral acceptable comme démontré par les enregistrements EMG bilatéraux du diaphragme et les temps de conduction nerveuse sans lésion axonale
Critère d'exclusion:
- Maladie cardiovasculaire active qui augmenterait le risque d'anesthésie générale. (FEVG<60%)
- Maladies pulmonaires sous-jacentes qui étaient présentes avant la SLA et qui auraient un effet sur les tests pulmonaires indépendants de la SLA, en particulier la BPCO avec VEMS < 30 %
- Appareil électrique implanté préexistant tel qu'un stimulateur cardiaque ou un défibrillateur cardiaque
- infection respiratoire ou décompensation au cours des 30 derniers jours
- Obésité marquée affectant l'aptitude à la chirurgie
- Scoliose importante ou déformation thoracique affectant l'aptitude à la chirurgie
- Anomalie préexistante du diaphragme telle qu'une hernie hiatale ou une hernie para-œsophagienne
- Patient sous VNI, CPAP ou Oxygène pour une raison autre que la SLA
- Critères de VNI (CV<50 % des valeurs prédites et/ou Pi max et SNIP <60 % des valeurs prédites ; et/ou désaturations nocturnes sans SAOS et/ou PaCO2>45 mm d'Hg)
- Supine VC<50 % des valeurs prédites
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Double
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: stimulation du nerf phénique
stimulation efficace du nerf phénique NeurX™ (Synapse Biomedical)
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stimulation nerveuse phénique NeurX™ (Synapse Biomedical)
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Comparateur factice: faux
simulation de stimulation du nerf phénique
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simulation de stimulation du nerf phénique
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Survie sans VNI 2 ans après l'implantation du nerf phrénique.
Délai: 2 années
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2 années
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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survie globale depuis le début de la maladie
Délai: 2 années
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2 années
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effets sur le sommeil
Délai: 24mois
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24mois
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Qualité de vie et activités quotidiennes
Délai: 24mois
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24mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Gonzalez-Bermejo Jesus, Md, PhD, APHP
Publications et liens utiles
Publications générales
- Guimaraes-Costa R, Similowski T, Rivals I, Morelot-Panzini C, Nierat MC, Bui MT, Akbar D, Straus C, Romero NB, Michel PP, Menegaux F, Salachas F, Gonzalez-Bermejo J, Bruneteau G; RespiStimALS team; contributors to the RespiStimALS study were:. Human diaphragm atrophy in amyotrophic lateral sclerosis is not predicted by routine respiratory measures. Eur Respir J. 2019 Feb 14;53(2):1801749. doi: 10.1183/13993003.01749-2018. Print 2019 Feb.
- Gonzalez-Bermejo J, Morelot-Panzini C, Tanguy ML, Meininger V, Pradat PF, Lenglet T, Bruneteau G, Forestier NL, Couratier P, Guy N, Desnuelle C, Prigent H, Perrin C, Attali V, Fargeot C, Nierat MC, Royer C, Menegaux F, Salachas F, Similowski T. Early diaphragm pacing in patients with amyotrophic lateral sclerosis (RespiStimALS): a randomised controlled triple-blind trial. Lancet Neurol. 2016 Nov;15(12):1217-1227. doi: 10.1016/S1474-4422(16)30233-2. Epub 2016 Oct 11. Erratum In: Lancet Neurol. 2016 Dec;15(13):1301.
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Maladies métaboliques
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladies des voies respiratoires
- Troubles respiratoires
- Maladies neuromusculaires
- Maladies neurodégénératives
- Maladies de la moelle épinière
- TDP-43 Protéinopathies
- Déficits de protéostase
- Sclérose
- Insuffisance respiratoire
- Maladie du motoneurone
- La sclérose latérale amyotrophique
Autres numéros d'identification d'étude
- AOM11046
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