Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Tidlig stadium amyotrofisk lateral sklerose frenisk stimulering (RespiStimALS)

21. desember 2015 oppdatert av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Kan diafragmapacing forsinke ikke-invasiv ventilasjon ved amyotrofisk lateral sklerose? en randomisert kontrollert studie

ALS er preget av en progressiv degenerasjon av motoriske nevroner, noe som fører til progressiv svakhet i muskler, inkludert respirasjonsmuskler, mellomgulvet. Selv om spesifikk terapi mangler, forbedrer korrekt åndedrettsbehandling livskvaliteten og øker overlevelsen. Å erstatte de sviktende respirasjonsmusklene med ikke-invasiv mekanisk ventilasjonsassistanse (NIV) er gjeldende standard for omsorg. Intradiafragmatisk phrenisk nervestimulering er en ny behandling og har vært gjenstand for en foreløpig internasjonal proof-of-concept multisenterforsøk. Denne utprøvingen antyder at den intradiafragmatiske phreniske nervestimuleringen bremser nedgangen i diafragma. Vår nye hypotese er at frenisk stimulering induserer diafragmakondisjonering og kan forsinke behovet for mekanisk ventilasjon hos ALS-pasienter. Vi vil studere, i løpet av 24 måneder, 2 grupper på 37 pasienter ved begynnelsen av respirasjonsdysfunksjonen, ved å bruke en intradiafragmatisk frenisk nervestimulering i den ene gruppen og en falsk stimulering i den andre gruppen. Selv om alle pasientene vil bli implantert, vil derfor alle pasientene motta effektiv stimulering ved slutten av studien.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

ALS er preget av en progressiv degenerasjon av øvre og nedre motoriske nevroner, noe som fører til progressiv svakhet i bulbar-, lemmer-, thorax- og magemuskler. Selv om spesifikk terapi mangler, forbedrer korrekt åndedrettsbehandling livskvaliteten og øker overlevelsen. Å erstatte de sviktende åndedrettsmusklene med ikke-invasiv mekanisk ventilasjonsassistanse (NIV) er dagens standard for omsorg. Intradiafragmatisk frenisk nervestimulering har vært gjenstand for en foreløpig proof-of-concept multisenterforsøk (ClinicalTrials.gov NCT00420719).

Målet med studien: Å teste hypotesen om at phrenic stimulation-indusert diafragmakondisjonering kan forsinke behovet for mekanisk ventilasjon hos ALS-pasienter.

Metoder: Det er en dobbeltblind randomisert studie. Pasienter med tidlige tegn på respirasjonssvikt (VC mellom 85 og 60 %), men med en bevart elektromyografisk respons av diafragma på frenisk nervestimulering, vil bli randomisert i 2 grupper. Alle pasientene vil bli behandlet i henhold til gjeldende standarder for omsorg. De vil alle bli implantert med en phrenic stimulator, og deretter randomisert mellom faktiske diafragma condition og sham stimulering.

Respirasjonsfunksjonen vil bli fulgt opp hver tredje måned, med polysomnografi og diafragmatisk EMG halvårlig. NIV (+ stimulering for begge grupper), vil bli initiert i henhold til gjeldende anbefalte kriterier for hypoventilering.

Hovedresultatet av studien vil være antall måneder mellom frenisk nerveimplantasjon og innføring av NIV. For øyeblikket tilgjengelige data, som viser at diafragmastimulering kan øke antall pasienter uten NIV etter 2 år fra 2,5 % til 15 % av pasientene, krever registrering av 37 pasienter i hver gruppe. Sekundære endepunkter vil inkludere i.Survival ii. Effekter på søvn iii. Livskvalitet og daglige aktiviteter

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

74

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75013
        • APHP, GH Pitié Salpêtrière

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnosen er laboratoriestøttet sannsynlig, sannsynlig eller sikker i henhold til World Federation of Neurology El Escorial kriterier
  • Forced Vital Capacity (FVC) fra 80 - 60 % av predikerte verdier ved registrering
  • Bilateral phrenic nervefunksjon akseptabel som demonstrert av bilateral diafragma EMG-registreringer og nerveledningstider uten aksonal lesjon

Ekskluderingskriterier:

  • Aktiv hjerte- og karsykdom som vil øke risikoen for generell anestesi. (FEVG <60 %)
  • Underliggende lungesykdommer som var tilstede før ALS som ville påvirke lungetester uavhengig av ALS, spesielt KOLS med FEV1 <30 %
  • Eksisterende implantert elektrisk enhet som en pacemaker eller hjertedefibrillator
  • luftveisinfeksjon eller dekompensasjon de siste 30 dagene
  • Markert fedme som påvirker egnetheten for kirurgi
  • Betydelig skoliose eller brystdeformitet som påvirker egnetheten for kirurgi
  • Eksisterende diafragmaabnormitet som hiatal brokk eller paraesophageal brokk
  • Pasient på NIV, CPAP eller oksygen av en annen grunn enn ALS
  • Kriterier for NIV (VC<50 % av predikerte verdier og/eller Pi max og SNIP<60 % av predikerte verdier; og/eller nattlige desaturasjoner uten SAOS og/eller PaCO2>45 mm d'Hg)
  • Ryggliggende VC<50 % av predikerte verdier

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: phenisk nervestimulering
effektiv fenisk nervestimulering NeurX™ (Synapse Biomedical)
Enhet: phenique nervestimulering NeurX™ (Synapse Biomedical)
phenique nervestimulering NeurX™ (Synapse Biomedical)
Sham-komparator: humbug
sham phenic nerve stimulering
Enhet: sham phrenic nervestimulering
sham phenic nerve stimulering
Andre navn:
  • sham phenic nerve stimulering

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Overlevelse uten NIV 2 år etter implantasjonen av phrenic nerve.
Tidsramme: 2 år
2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
global overlevelse fra debut sykdom
Tidsramme: 2 år
2 år
effekter på søvn
Tidsramme: 24 måneder
24 måneder
Livskvalitet og daglige aktiviteter
Tidsramme: 24 måneder
24 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Samarbeidspartnere

ARSla (Association pour la recherche sur la SLA)
Fondation Thierry Latran

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Gonzalez-Bermejo Jesus, Md, PhD, APHP

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. september 2012

Primær fullføring (Faktiske)

1. november 2015

Studiet fullført (Faktiske)

1. november 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. april 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. april 2012

Først lagt ut (Anslag)

23. april 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

22. desember 2015

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. desember 2015

Sist bekreftet

1. april 2015

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AOM11046

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Respiratorisk insuffisiens

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Türkiye

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere