Esclerosis lateral amiotrófica en etapa temprana Estimulación frénica (RespiStimALS)
¿Puede la estimulación diafragmática retrasar la ventilación no invasiva en la esclerosis lateral amiotrófica? un estudio controlado aleatorizado
Descripción general del estudio
Estado
Descripción detallada
La ELA se caracteriza por una degeneración progresiva de las neuronas motoras superiores e inferiores, lo que conduce a una debilidad progresiva de los músculos bulbares, de las extremidades, torácicos y abdominales. Aunque se carece de una terapia específica, la terapia respiratoria correcta mejora la calidad de vida y aumenta la supervivencia. La sustitución de los músculos respiratorios que fallan por asistencia ventilatoria mecánica (VNI) no invasiva es el estándar actual de atención. La estimulación del nervio frénico intradiafragmático ha sido objeto de un ensayo preliminar multicéntrico de prueba de concepto (ClinicalTrials.gov NCT00420719).
Objetivo del estudio: probar la hipótesis de que el condicionamiento del diafragma inducido por estimulación frénica puede retrasar la necesidad de ventilación mecánica en pacientes con ELA.
Métodos: Es un estudio aleatorizado doble ciego. Los pacientes que presenten signos tempranos de insuficiencia respiratoria (VC entre 85 y 60 %), pero con una respuesta electromiográfica preservada del diafragma a la estimulación del nervio frénico, serán aleatorizados en 2 grupos. Todos los pacientes serán tratados de acuerdo con los estándares de atención vigentes. A todos se les implantará un estimulador frénico y luego se asignarán al azar entre el acondicionamiento real del diafragma y la estimulación simulada.
Se realizará un seguimiento de la función respiratoria trimestralmente, con polisomnografía y EMG diafragmática semestralmente. La VNI (+ estimulación para ambos grupos), se iniciará según los criterios de hipoventilación actualmente recomendados.
El resultado principal del estudio será el número de meses entre la implantación del nervio frénico y la introducción de la VNI. Los datos actualmente disponibles, que muestran que la estimulación diafragmática puede aumentar el número de pacientes sin VNI a los 2 años del 2,5 % al 15 % de los pacientes, requiere la inclusión de 37 pacientes en cada grupo. Los criterios de valoración secundarios incluirán i.Survival ii. Efectos sobre el sueño iii. Calidad de vida y actividades diarias.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Paris, Francia, 75013
- APHP, GH Pitié Salpêtrière
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- El diagnóstico es probable, probable o definitivo respaldado por laboratorio de acuerdo con los criterios de la Federación Mundial de Neurología de El Escorial.
- Capacidad vital forzada (FVC) del 80 al 60 % de los valores predichos en el momento de la inscripción
- Función del nervio frénico bilateral aceptable según lo demostrado por registros de EMG de diafragma bilateral y tiempos de conducción nerviosa sin lesión axonal
Criterio de exclusión:
- Enfermedad cardiovascular activa que aumentaría el riesgo de la anestesia general. (FEVG<60%)
- Enfermedades pulmonares subyacentes que estaban presentes antes de la ELA que afectarían las pruebas pulmonares independientes de la ELA, en particular la EPOC con FEV1 <30%
- Dispositivo eléctrico implantado preexistente, como un marcapasos o un desfibrilador cardíaco
- infección respiratoria o descompensación en los últimos 30 días
- Obesidad marcada que afecta la idoneidad para la cirugía
- Escoliosis significativa o deformidad torácica que afecta la idoneidad para la cirugía
- Anomalía preexistente del diafragma, como una hernia de hiato o una hernia paraesofágica
- Paciente en NIV, CPAP u Oxígeno por una razón diferente a ALS
- Criterios para VNI (VC<50% de valores predichos y/o Pi max y SNIP<60% de valores predichos; y/o desaturaciones nocturnas sin SAOS y/o PaCO2>45 mm d'Hg)
- VC en decúbito supino <50% de los valores predichos
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: estimulación del nervio fénico
Estimulación eficaz del nervio fénico NeurX™ (Synapse Biomedical)
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estimulación nerviosa phenique NeurX™ (Synapse Biomedical)
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Comparador falso: impostor
estimulación nerviosa fénica simulada
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estimulación nerviosa fénica simulada
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Supervivencia sin VNI a los 2 años del implante del nervio frénico.
Periodo de tiempo: 2 años
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2 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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supervivencia global desde el inicio de la enfermedad
Periodo de tiempo: 2 años
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2 años
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efectos sobre el sueño
Periodo de tiempo: 24 meses
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24 meses
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Calidad de vida y actividades diarias.
Periodo de tiempo: 24 meses
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24 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Gonzalez-Bermejo Jesus, Md, PhD, APHP
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Guimaraes-Costa R, Similowski T, Rivals I, Morelot-Panzini C, Nierat MC, Bui MT, Akbar D, Straus C, Romero NB, Michel PP, Menegaux F, Salachas F, Gonzalez-Bermejo J, Bruneteau G; RespiStimALS team; contributors to the RespiStimALS study were:. Human diaphragm atrophy in amyotrophic lateral sclerosis is not predicted by routine respiratory measures. Eur Respir J. 2019 Feb 14;53(2):1801749. doi: 10.1183/13993003.01749-2018. Print 2019 Feb.
- Gonzalez-Bermejo J, Morelot-Panzini C, Tanguy ML, Meininger V, Pradat PF, Lenglet T, Bruneteau G, Forestier NL, Couratier P, Guy N, Desnuelle C, Prigent H, Perrin C, Attali V, Fargeot C, Nierat MC, Royer C, Menegaux F, Salachas F, Similowski T. Early diaphragm pacing in patients with amyotrophic lateral sclerosis (RespiStimALS): a randomised controlled triple-blind trial. Lancet Neurol. 2016 Nov;15(12):1217-1227. doi: 10.1016/S1474-4422(16)30233-2. Epub 2016 Oct 11. Erratum In: Lancet Neurol. 2016 Dec;15(13):1301.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Trastornos de la respiración
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades de la médula espinal
- Proteinopatías TDP-43
- Deficiencias de proteostasis
- Esclerosis
- Insuficiencia respiratoria
- Enfermedad de la neuronas motoras
- La esclerosis lateral amiotrófica
Otros números de identificación del estudio
- AOM11046
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