Esclerose lateral amiotrófica em estágio inicial Estimulação frênica (RespiStimALS)
A estimulação de diafragma pode atrasar a ventilação não invasiva na esclerose lateral amiotrófica? um estudo randomizado controlado
Visão geral do estudo
Status
Descrição detalhada
A ELA é caracterizada por uma degeneração progressiva dos neurônios motores superiores e inferiores, levando à fraqueza progressiva dos músculos bulbares, dos membros, torácicos e abdominais. Embora falte terapia específica, a fisioterapia respiratória correta melhora a qualidade de vida e aumenta a sobrevida. Substituir a falha dos músculos respiratórios por assistência ventilatória mecânica (VNI) não invasiva é o padrão de cuidado atual. A estimulação intradiafragmática do nervo frênico foi objeto de um estudo multicêntrico preliminar de prova de conceito (ClinicalTrials.gov NCT00420719).
Objetivo do estudo: Testar a hipótese de que o condicionamento do diafragma induzido pela estimulação frênica pode retardar a necessidade de ventilação mecânica em pacientes com ELA.
Métodos: Trata-se de um estudo randomizado duplo-cego. Os pacientes que apresentarem sinais precoces de comprometimento respiratório (VC entre 85 e 60%), mas com resposta eletromiográfica do diafragma preservada à estimulação do nervo frênico, serão randomizados em 2 grupos. Todos os pacientes serão tratados de acordo com os padrões atuais de atendimento. Todos eles serão implantados com um estimulador frênico e, em seguida, randomizados entre o condicionamento real do diafragma e a estimulação simulada.
A função respiratória será acompanhada trimestralmente, com polissonografia e EMG diafragmática semestralmente. A VNI (+estimulação para ambos os grupos), será iniciada de acordo com os critérios de hipoventilação atualmente recomendados.
O principal resultado do estudo será o número de meses entre a implantação do nervo frênico e a introdução da VNI. Os dados atualmente disponíveis, mostrando que a estimulação do diafragma pode aumentar o número de pacientes sem VNI em 2 anos de 2,5% para 15% dos pacientes, requerem o recrutamento de 37 pacientes em cada grupo. Os pontos finais secundários incluirão i.Survival ii. Efeitos sobre o sono iii. Qualidade de vida e atividades diárias
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
-
Paris, França, 75013
- APHP, GH Pitié Salpêtrière
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- O diagnóstico é provável, provável ou definitivo com base em laboratório, de acordo com os critérios da Federação Mundial de Neurologia El Escorial
- Capacidade Vital Forçada (FVC) de 80 - 60% dos valores previstos na inscrição
- Função bilateral do nervo frênico aceitável, conforme demonstrado por registros bilaterais de EMG do diafragma e tempos de condução nervosa sem lesão axonal
Critério de exclusão:
- Doença cardiovascular ativa que aumentaria o risco de anestesia geral. (FEVG <60%)
- Doenças pulmonares subjacentes que estavam presentes antes da ELA que afetariam os testes pulmonares independentes da ELA, em particular a DPOC com VEF1 <30%
- Dispositivo elétrico implantado pré-existente, como marca-passo ou desfibrilador cardíaco
- infecção respiratória ou descompensação nos últimos 30 dias
- Obesidade acentuada afetando a adequação para cirurgia
- Escoliose significativa ou deformidade torácica afetando a adequação para cirurgia
- Anormalidade preexistente do diafragma, como hérnia de hiato ou hérnia paraesofágica
- Paciente em VNI, CPAP ou Oxigênio por outro motivo que não seja ELA
- Critérios para VNI (VC<50% dos valores previstos e/ou Pi máx e SNIP<60% dos valores previstos; e/ou dessaturações noturnas sem SAOS e/ou PaCO2>45 mm d'Hg)
- VC supino <50% dos valores previstos
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: estimulação do nervo fênico
estimulação eficaz do nervo fênico NeurX™ (Synapse Biomedical)
|
Estimulação do nervo fenique NeurX™ (Synapse Biomedical)
|
|
Comparador Falso: farsa, falso
estimulação do nervo sham fenic
|
estimulação do nervo sham fenic
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Sobrevida sem VNI 2 anos após o implante do nervo frênico.
Prazo: 2 anos
|
2 anos
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
sobrevivência global desde o início da doença
Prazo: 2 anos
|
2 anos
|
|
efeitos no sono
Prazo: 24 meses
|
24 meses
|
|
Qualidade de vida e atividades diárias
Prazo: 24 meses
|
24 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Gonzalez-Bermejo Jesus, Md, PhD, APHP
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Guimaraes-Costa R, Similowski T, Rivals I, Morelot-Panzini C, Nierat MC, Bui MT, Akbar D, Straus C, Romero NB, Michel PP, Menegaux F, Salachas F, Gonzalez-Bermejo J, Bruneteau G; RespiStimALS team; contributors to the RespiStimALS study were:. Human diaphragm atrophy in amyotrophic lateral sclerosis is not predicted by routine respiratory measures. Eur Respir J. 2019 Feb 14;53(2):1801749. doi: 10.1183/13993003.01749-2018. Print 2019 Feb.
- Gonzalez-Bermejo J, Morelot-Panzini C, Tanguy ML, Meininger V, Pradat PF, Lenglet T, Bruneteau G, Forestier NL, Couratier P, Guy N, Desnuelle C, Prigent H, Perrin C, Attali V, Fargeot C, Nierat MC, Royer C, Menegaux F, Salachas F, Similowski T. Early diaphragm pacing in patients with amyotrophic lateral sclerosis (RespiStimALS): a randomised controlled triple-blind trial. Lancet Neurol. 2016 Nov;15(12):1217-1227. doi: 10.1016/S1474-4422(16)30233-2. Epub 2016 Oct 11. Erratum In: Lancet Neurol. 2016 Dec;15(13):1301.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças Metabólicas
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Respiratórias
- Distúrbios Respiratórios
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Neurodegenerativas
- Doenças da Medula Espinhal
- Proteinopatias TDP-43
- Deficiências de Proteostase
- Esclerose
- Insuficiência Respiratória
- Doença do neurônio motor
- Esclerose Lateral Amiotrófica
Outros números de identificação do estudo
- AOM11046
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .