- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT01583088
Stimolazione frenica della sclerosi laterale amiotrofica in fase iniziale (RespiStimALS)
La stimolazione del diaframma può ritardare la ventilazione non invasiva nella sclerosi laterale amiotrofica? uno studio controllato randomizzato
Panoramica dello studio
Stato
Descrizione dettagliata
La SLA è caratterizzata da una progressiva degenerazione dei motoneuroni superiori e inferiori, che porta a una progressiva debolezza dei muscoli bulbari, degli arti, del torace e dell'addome. Sebbene manchi una terapia specifica, una corretta terapia respiratoria migliora la qualità della vita e aumenta la sopravvivenza. La sostituzione dei muscoli respiratori indeboliti con l'assistenza ventilatoria meccanica non invasiva (NIV) è l'attuale standard di cura. NCT00420719).
Scopo dello studio: verificare l'ipotesi che la stimolazione frenica indotta dal condizionamento del diaframma possa ritardare la necessità di ventilazione meccanica nei pazienti affetti da SLA.
Metodi: è uno studio randomizzato in doppio cieco. I pazienti che presentano segni precoci di insufficienza respiratoria (VC tra 85 e 60%), ma con una risposta elettromiografica preservata del diaframma alla stimolazione del nervo frenico, saranno randomizzati in 2 gruppi. Tutti i pazienti saranno trattati secondo gli attuali standard di cura. Verranno tutti impiantati con uno stimolatore frenico e quindi randomizzati tra il condizionamento del diaframma effettivo e la stimolazione fittizia.
La funzione respiratoria sarà seguita su base trimestrale, con polisonnografia ed EMG diaframmatico semestrale. La NIV (+ stimolazione per entrambi i gruppi), verrà avviata secondo i criteri di ipoventilazione attualmente raccomandati.
L'esito principale dello studio sarà il numero di mesi tra l'impianto del nervo frenico e l'introduzione della NIV. I dati attualmente disponibili, che mostrano che la stimolazione del diaframma può aumentare il numero di pazienti senza NIV a 2 anni dal 2,5% al 15% dei pazienti, richiedono l'arruolamento di 37 pazienti in ciascun gruppo. Gli endpoint secondari includeranno i. Sopravvivenza ii. Effetti sul sonno iii. Qualità della vita e attività quotidiane
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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-
Paris, Francia, 75013
- APHP, GH Pitié Salpêtrière
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- La diagnosi è probabile, probabile o definitiva supportata dal laboratorio secondo i criteri El Escorial della Federazione Mondiale di Neurologia
- Capacità vitale forzata (FVC) dall'80 al 60% dei valori previsti all'arruolamento
- Funzione del nervo frenico bilaterale accettabile come dimostrato dalle registrazioni EMG del diaframma bilaterale e dai tempi di conduzione nervosa senza lesione assonale
Criteri di esclusione:
- Malattia cardiovascolare attiva che aumenterebbe il rischio di anestesia generale. (FEVG<60%)
- Malattie polmonari sottostanti che erano presenti prima della SLA che avrebbero influenzato i test polmonari indipendenti dalla SLA, in particolare BPCO con FEV1 <30%
- Dispositivo elettrico impiantato preesistente come pacemaker o defibrillatore cardiaco
- infezione respiratoria o scompenso negli ultimi 30 giorni
- Obesità marcata che compromette l'idoneità alla chirurgia
- Scoliosi significativa o deformità toracica che compromettono l'idoneità alla chirurgia
- Anomalia del diaframma preesistente come un'ernia iatale o un'ernia paraesofagea
- Paziente in NIV, CPAP o ossigeno per un motivo diverso dalla SLA
- Criteri per NIV (VC<50% dei valori previsti e/o Pimax e SNIP<60% dei valori previsti; e/o desaturazioni notturne senza SAOS e/o PaCO2>45 mm d'Hg)
- VC in posizione supina <50% dei valori previsti
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Doppio
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: stimolazione del nervo fenico
efficace stimolazione del nervo fenico NeurX™ (Synapse Biomedical)
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stimolazione del nervo fenico NeurX™ (Synapse Biomedical)
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Comparatore fittizio: finto
finta stimolazione del nervo fenico
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finta stimolazione del nervo fenico
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Sopravvivenza senza NIV 2 anni dopo l'impianto del nervo frenico.
Lasso di tempo: 2 anni
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2 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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sopravvivenza globale dall'esordio della malattia
Lasso di tempo: 2 anni
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2 anni
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effetti sul sonno
Lasso di tempo: 24 mesi
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24 mesi
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Qualità della vita e attività quotidiane
Lasso di tempo: 24 mesi
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24 mesi
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Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: Gonzalez-Bermejo Jesus, Md, PhD, APHP
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Guimaraes-Costa R, Similowski T, Rivals I, Morelot-Panzini C, Nierat MC, Bui MT, Akbar D, Straus C, Romero NB, Michel PP, Menegaux F, Salachas F, Gonzalez-Bermejo J, Bruneteau G; RespiStimALS team; contributors to the RespiStimALS study were:. Human diaphragm atrophy in amyotrophic lateral sclerosis is not predicted by routine respiratory measures. Eur Respir J. 2019 Feb 14;53(2):1801749. doi: 10.1183/13993003.01749-2018. Print 2019 Feb.
- Gonzalez-Bermejo J, Morelot-Panzini C, Tanguy ML, Meininger V, Pradat PF, Lenglet T, Bruneteau G, Forestier NL, Couratier P, Guy N, Desnuelle C, Prigent H, Perrin C, Attali V, Fargeot C, Nierat MC, Royer C, Menegaux F, Salachas F, Similowski T. Early diaphragm pacing in patients with amyotrophic lateral sclerosis (RespiStimALS): a randomised controlled triple-blind trial. Lancet Neurol. 2016 Nov;15(12):1217-1227. doi: 10.1016/S1474-4422(16)30233-2. Epub 2016 Oct 11. Erratum In: Lancet Neurol. 2016 Dec;15(13):1301.
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Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
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Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Malattie metaboliche
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie delle vie respiratorie
- Disturbi respiratori
- Malattie neuromuscolari
- Malattie Neurodegenerative
- Malattie del midollo spinale
- TDP-43 Proteinopatie
- Carenze di proteostasi
- Sclerosi
- Insufficienza respiratoria
- Malattia del motoneurone
- Sclerosi laterale amiotrofica
Altri numeri di identificazione dello studio
- AOM11046
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