Un nouveau test pour quantifier la réponse au traitement dans la fibrose kystique (FK)

L'inflammation est présente dans les voies respiratoires de la fibrose kystique (FK) dès la petite enfance et s'aggrave avec l'apparition d'une infection chronique. Les thérapies dont les avantages ont été prouvés sont associées à une diminution de l'inflammation des voies respiratoires. Ainsi, des biomarqueurs sensibles et reproductibles de l'inflammation des voies respiratoires sont recherchés depuis longtemps comme un élément nécessaire à l'amélioration des soins cliniques et pour faciliter les essais thérapeutiques pour la mucoviscidose. Le VEMS, la mesure de résultat standard dans la mucoviscidose, est reconnu comme une mesure de résultat insensible. les chercheurs ont identifié un panel de 10 gènes qui prédisent avec sensibilité la résolution de l'inflammation pulmonaire, en réponse au traitement d'une exacerbation pulmonaire aiguë. Dans le but de produire un test de biomarqueur CF techniquement simple mais unique, les chercheurs ont testé si les protéines signifiées par ces gènes présentaient de grands changements d'expression après le traitement des exacerbations pulmonaires aiguës. Les quantifications de protéines sont parmi les mesures les plus courantes effectuées dans les laboratoires cliniques du monde entier. Sur la base de découvertes préliminaires selon lesquelles les changements dans les protéines des globules blancs reflètent les changements observés dans les gènes, les chercheurs proposent d'identifier les meilleures protéines candidates, à partir du panel de gènes des chercheurs, qui changent en réponse à la thérapie d'exacerbation. Une fois identifiées, ces protéines seront directement quantifiées grâce à un nouveau test sanguin peu coûteux et simple à réaliser. Les investigateurs proposent de valider ce test sanguin dans un essai à site unique. En cas de succès, cette proposition produira un test de biomarqueurs qui sera disponible pour validation dans un essai multisite et fournira des informations uniques sur les mécanismes qui régulent l'activation et le recrutement des globules blancs dans la maladie pulmonaire FK.