Nowatorski test do ilościowego określania odpowiedzi na leczenie w mukowiscydozie (CF)

Zapalenie dróg oddechowych występuje w mukowiscydozie (CF) od okresu niemowlęcego i nasila się wraz z początkiem przewlekłej infekcji. Terapie o udowodnionych korzyściach wiążą się ze zmniejszeniem stanu zapalnego dróg oddechowych. Dlatego od dawna poszukiwano czułych i powtarzalnych biomarkerów zapalenia dróg oddechowych jako niezbędnego elementu poprawy opieki klinicznej i ułatwienia prób terapeutycznych mukowiscydozy. FEV1, standardowa miara wyniku w mukowiscydozie, jest uznawana za niewrażliwą miarę wyniku. badacze zidentyfikowali panel 10 genów, które z dużą czułością przewidują ustąpienie zapalenia płuc w odpowiedzi na terapię ostrego zaostrzenia płuc. Mając na celu uzyskanie technicznie prostego, ale unikalnego testu biomarkerów mukowiscydozy, badacze sprawdzili, czy białka oznaczane przez te geny wykazują duże zmiany w ekspresji po leczeniu ostrych zaostrzeń płucnych. Oznaczenia ilościowe białek należą do najczęściej wykonywanych pomiarów w laboratoriach klinicznych na całym świecie. Opierając się na wstępnych ustaleniach, że zmiany w białkach krwinek białych odzwierciedlają zmiany obserwowane w genach, badacze proponują zidentyfikowanie najlepszych białek kandydujących z panelu genów badaczy, które zmieniają się w odpowiedzi na terapię zaostrzenia. Po zidentyfikowaniu białka te zostaną bezpośrednio oznaczone ilościowo za pomocą nowego badania krwi, które jest niedrogie i proste do wykonania. Badacze proponują walidację tego badania krwi w jednym ośrodku. Jeśli ta propozycja się powiedzie, powstanie test biomarkerów, który będzie dostępny do walidacji w próbie wieloośrodkowej i dostarczy unikalnego wglądu w mechanizmy regulujące aktywację i rekrutację białych krwinek w mukowiscydozie.