Een nieuwe test om de behandelingsrespons bij cystic fibrosis (CF) te kwantificeren

Ontsteking is aanwezig in de luchtweg voor cystic fibrosis (CF) vanaf de kindertijd en verergert met het begin van een chronische infectie. Therapieën met bewezen voordeel worden in verband gebracht met verminderde luchtwegontsteking. Er is dus al lang gezocht naar gevoelige en reproduceerbare biomarkers van luchtwegontsteking als een noodzakelijk onderdeel voor verbeterde klinische zorg en om therapeutische onderzoeken voor CF te vergemakkelijken. FEV1, de standaard uitkomstmaat bij CF, wordt erkend als een ongevoelige uitkomstmaat. de onderzoekers hebben een panel van 10 genen geïdentificeerd die op gevoelige wijze de verdwijning van longontsteking voorspellen, als reactie op de therapie van een acute longexacerbatie. Met als doel een technisch eenvoudige maar unieke CF-biomarkertest op te leveren, hebben de onderzoekers getest of eiwitten die door deze genen worden aangeduid grote veranderingen in expressie vertonen na behandeling van acute longexacerbaties. Eiwitkwantificaties behoren tot de meest gebruikelijke metingen die worden uitgevoerd in klinische laboratoria over de hele wereld. Op basis van voorlopige bevindingen dat veranderingen in eiwitten in witte bloedcellen een weerspiegeling zijn van veranderingen in de genen, stellen de onderzoekers voor om de belangrijkste kandidaat-eiwitten te identificeren, uit het genenpanel van de onderzoekers, die veranderen als reactie op exacerbatietherapie. Eenmaal geïdentificeerd, zullen deze eiwitten direct worden gekwantificeerd met een nieuwe bloedtest die goedkoop en eenvoudig uit te voeren is. De onderzoekers stellen voor om deze bloedtest te valideren in een single-site trial. Indien succesvol, zal dit voorstel een biomarkertest opleveren die beschikbaar zal zijn om te valideren in een multi-site trial en unieke inzichten zal verschaffen in mechanismen die de activering en rekrutering van witte bloedcellen bij CF-longziekte reguleren.