Et nyt assay til at kvantificere behandlingsrespons ved cystisk fibrose (CF)

Betændelse er til stede i cystisk fibrose (CF) luftvejene fra barndommen og forværres med begyndelsen af ​​kronisk infektion. Behandlinger med dokumenteret fordel er forbundet med nedsat luftvejsbetændelse. Således har følsomme og reproducerbare biomarkører for luftvejsinflammation længe været søgt som en nødvendig komponent til forbedret klinisk pleje og for at lette terapeutiske forsøg for CF. FEV1, standardudfaldsmålet i CF, anerkendes som et ufølsomt resultatmål. efterforskerne har identificeret et panel på 10 gener, som følsomt forudsiger opløsning af lungebetændelse, som reaktion på terapi af en akut pulmonal eksacerbation. Med det mål at give et teknisk simpelt, men unikt CF-biomarkør-assay, har efterforskerne testet, om proteiner, der er betegnet af disse gener, viser store ændringer i ekspression efter behandling af akutte pulmonale eksacerbationer. Proteinkvantificeringer er blandt de mest almindelige målinger udført i kliniske laboratorier rundt om i verden. Baseret på foreløbige resultater om, at ændringer i hvide blodlegemers proteiner afspejler ændringer set i generne, foreslår efterforskerne at identificere topkandidatproteiner fra efterforskernes genpanel, som ændrer sig som reaktion på eksacerbationsterapi. Når de er identificeret, vil disse proteiner blive kvantificeret direkte med en ny blodprøve, som er billig og enkel at udføre. Efterforskerne foreslår at validere denne blodprøve i et enkelt forsøgssted. Hvis det lykkes, vil dette forslag give et biomarkørassay, der vil være tilgængeligt til validering i et multi-site forsøg og give unik indsigt i mekanismer, der regulerer aktivering og rekruttering af hvide blodlegemer ved CF-lungesygdom.