Um novo ensaio para quantificar a resposta ao tratamento na fibrose cística (FC)

A inflamação está presente nas vias aéreas da fibrose cística (FC) desde a infância e piora com o início da infecção crônica. Terapias com benefícios comprovados estão associadas à diminuição da inflamação das vias aéreas. Assim, biomarcadores sensíveis e reprodutíveis da inflamação das vias aéreas há muito são procurados como um componente necessário para melhorar o atendimento clínico e facilitar os ensaios terapêuticos para a FC. FEV1, a medida de resultado padrão na FC, é reconhecida como uma medida de resultado insensível. os investigadores identificaram um painel de 10 genes que prevêem com sensibilidade a resolução da inflamação pulmonar, em resposta à terapia de uma exacerbação pulmonar aguda. Com o objetivo de produzir um ensaio de biomarcador de FC tecnicamente simples, mas único, os pesquisadores testaram se as proteínas representadas por esses genes mostram grandes mudanças na expressão após o tratamento de exacerbações pulmonares agudas. As quantificações de proteínas estão entre as medições mais comuns realizadas em laboratórios clínicos em todo o mundo. Com base em descobertas preliminares de que as alterações nas proteínas dos glóbulos brancos refletem as alterações observadas nos genes, os pesquisadores propõem identificar as principais proteínas candidatas, do painel de genes dos investigadores, que mudam em resposta à terapia de exacerbação. Uma vez identificadas, essas proteínas serão quantificadas diretamente com um novo exame de sangue, de baixo custo e simples execução. Os investigadores propõem validar este exame de sangue em um único ensaio clínico. Se bem-sucedida, esta proposta produzirá um ensaio de biomarcador que estará disponível para validação em um estudo multi-site e fornecerá informações únicas sobre os mecanismos que regulam a ativação e o recrutamento de glóbulos brancos na doença pulmonar da FC.