Un ensayo novedoso para cuantificar la respuesta al tratamiento en la fibrosis quística (FQ)

La inflamación está presente en las vías respiratorias de la fibrosis quística (FQ) desde la infancia y empeora con el inicio de la infección crónica. Las terapias con beneficio comprobado se asocian con una disminución de la inflamación de las vías respiratorias. Por lo tanto, los biomarcadores sensibles y reproducibles de la inflamación de las vías respiratorias se han buscado durante mucho tiempo como un componente necesario para mejorar la atención clínica y facilitar los ensayos terapéuticos para la FQ. FEV1, la medida de resultado estándar en FQ, se reconoce como una medida de resultado insensible. los investigadores han identificado un panel de 10 genes que predicen con sensibilidad la resolución de la inflamación pulmonar, en respuesta a la terapia de una exacerbación pulmonar aguda. Con el objetivo de producir un ensayo de biomarcadores de FQ técnicamente simple pero único, los investigadores han probado si las proteínas representadas por estos genes muestran grandes cambios en la expresión después del tratamiento de las exacerbaciones pulmonares agudas. Las cuantificaciones de proteínas se encuentran entre las mediciones más comunes realizadas en laboratorios clínicos de todo el mundo. Sobre la base de los hallazgos preliminares de que los cambios en las proteínas de los glóbulos blancos reflejan los cambios observados en los genes, los investigadores proponen identificar las principales proteínas candidatas, del panel de genes de los investigadores, que cambian en respuesta a la terapia de exacerbación. Una vez identificadas, estas proteínas se cuantificarán directamente con un nuevo análisis de sangre, económico y sencillo de realizar. Los investigadores proponen validar este análisis de sangre en un ensayo de un solo sitio. Si tiene éxito, esta propuesta producirá un ensayo de biomarcadores que estará disponible para validar en un ensayo multisitio y brindará información única sobre los mecanismos que regulan la activación y el reclutamiento de glóbulos blancos en la enfermedad pulmonar con fibrosis quística.