Sotatercept dans le traitement des patients atteints de myélofibrose ou d'anémie associée à un néoplasme myéloprolifératif

Critère d'intégration:

• Myélofibrose associée au NMP
• Patient anémique OU patient dépendant des globules rouges (GR)
• Alanine aminotransférase (ALT) (glutamate pyruvate transaminase sérique [SGPT]) et aspartate aminotransférase (AST) (transaminase glutamique oxaloacétique sérique [SGOT]) égales ou inférieures à 2,5 x la limite supérieure de la normale (LSN), ou égales ou inférieures à 4 x LSN (si, selon le jugement du médecin traitant, on pense qu'elle est due à une hématopoïèse extramédullaire [EMH] liée à la myélofibrose [MF])
• Bilirubine directe égale ou inférieure à 1,5 x LSN ; ou égal ou inférieur à 2 x LSN (si, selon le jugement du médecin traitant, on pense qu'il est dû à une hématopoïèse extramédullaire liée à la MF)
• Clairance de la créatinine égale ou supérieure à 50 ml/min
• Les toxicités liées au traitement des traitements antérieurs doivent avoir résolu à un grade égal ou inférieur à 1
• Les femmes en âge de procréer et les hommes doivent accepter d'utiliser une mesure contraceptive médicalement approuvée (c'est-à-dire mécanique ou pharmacologique) pendant au moins 112 jours après la dernière dose de sotatercept (ACE-011) ; les hommes doivent accepter d'utiliser un préservatif en latex ou un préservatif sans latex NON fait de membrane naturelle (animale) lors de tout contact sexuel avec des femmes en âge de procréer ou une femme enceinte pendant leur participation à l'étude et pendant au moins 112 jours après la dernière dose de sotatercept (ACE-011), même s'il a une vasectomie
• Pour la cohorte de patients déjà sous traitement par ruxolitinib : sous traitement par ruxolitinib pendant au moins 6 mois et à dose stable pendant les 2 derniers mois, avant de commencer le traitement par sotatercept

Critère d'exclusion:

• Condition médicale grave ou maladie psychiatrique qui empêcherait (selon le jugement du médecin traitant) le sujet de signer le formulaire de consentement éclairé ou toute condition, y compris la présence d'anomalies de laboratoire, qui exposerait le sujet à un risque inacceptable s'il devait participer dans l'étude ou perturbe la capacité d'interpréter les données de l'étude
• Femelle gestante ou allaitante
• Connu positif pour le virus de l'immunodéficience humaine-1 (VIH-1), ou infection active par l'hépatite-B ou -C
• Utilisation de tout traitement dirigé contre la myélofibrose associée au NMP dans les 2 semaines précédant le jour 1 de l'étude (autre que le ruxolitinib à une dose stable pour les patients de la cohorte combinée, comme indiqué dans les critères d'inclusion)
• Insuffisance cardiaque congestive symptomatique, angor instable ou arythmie cardiaque instable
• Sotatercept antérieur
• Chirurgie majeure dans les 4 semaines précédant le jour 1
• Réactions allergiques ou anaphylactiques graves ou hypersensibilité aux protéines recombinantes ou aux excipients du produit expérimental
• Hypertension non contrôlée (pression artérielle systolique [PAS] égale ou supérieure à 140 ou pression artérielle diastolique [PAD] égale ou supérieure à 90)