Sotatercept no tratamento de pacientes com mielofibrose ou anemia associada a neoplasia mieloproliferativa

Critério de inclusão:

• Mielofibrose associada a MPN
• Paciente anêmico OU paciente dependente de transfusão de glóbulos vermelhos (RBC)
• Alanina aminotransferase (ALT) (sérica glutamato piruvato transaminase [SGPT]) e aspartato aminotransferase (AST) (sérica glutamic oxalacetic transaminase [SGOT]) igual ou inferior a 2,5 x limite superior do normal (LSN), ou igual ou inferior a 4 x LSN (se, a critério do médico assistente, acredita-se que seja decorrente de hematopoiese extramedular [EMH] relacionada à mielofibrose [MF])
• Bilirrubina direta igual ou inferior a 1,5 x LSN; ou igual ou inferior a 2 x LSN (se, a critério do médico assistente, acredita-se que seja decorrente de hematopoiese extramedular relacionada à MF)
• Depuração de creatinina igual ou superior a 50 mL/min
• Toxicidades relacionadas ao tratamento de terapias anteriores devem ter resolvido grau igual ou inferior a 1
• Mulheres com potencial para engravidar e homens devem concordar em usar medida contraceptiva medicamente aprovada (ou seja, mecânica ou farmacológica) por pelo menos 112 dias após a última dose de sotatercept (ACE-011); os homens devem concordar em usar um preservativo de látex ou preservativo sem látex NÃO feito de membrana natural (animal) durante qualquer contato sexual com mulheres com potencial para engravidar ou mulheres grávidas durante a participação no estudo e por pelo menos 112 dias após a última dose de sotatercept (ACE-011), mesmo que ele tenha uma vasectomia
• Para coorte de pacientes que já estão em terapia com ruxolitinibe: em terapia com ruxolitinibe por pelo menos 6 meses e em dose estável nos últimos 2 meses, antes de iniciar a terapia com sotatercept

Critério de exclusão:

• Condição médica grave ou doença psiquiátrica que impediria (conforme julgado pelo médico responsável) que o sujeito assinasse o formulário de consentimento informado ou qualquer condição, incluindo a presença de anormalidades laboratoriais, que colocasse o sujeito em risco inaceitável se ele/ela participasse no estudo ou confunde a capacidade de interpretar os dados do estudo
• Fêmea grávida ou lactante
• Conhecido como positivo para o vírus da imunodeficiência humana-1 (HIV-1), ou infecção ativa com hepatite-B ou -C
• Uso de qualquer terapia direcionada a mielofibrose associada a MPN dentro de 2 semanas antes do dia 1 do estudo (exceto ruxolitinibe em uma dose estável para pacientes na coorte de combinação conforme declarado nos critérios de inclusão)
• Insuficiência cardíaca congestiva sintomática, angina instável ou arritmia cardíaca instável
• Sotatercept anterior
• Grande cirurgia dentro de 4 semanas antes do dia 1
• Reações alérgicas ou anafiláticas graves ou hipersensibilidade a proteínas recombinantes ou excipientes do produto experimental
• Hipertensão não controlada (pressão arterial sistólica [PAS] igual ou superior a 140 ou pressão arterial diastólica [PAD] igual ou superior a 90)