Sotatercept 治疗骨髓增生性肿瘤相关性骨髓纤维化或贫血患者
2023年10月2日 更新者：M.D. Anderson Cancer Center
一项确定 Sotatercept (ACE-011) 在骨髓增生性肿瘤 (MPN) 相关骨髓纤维化和贫血受试者中的安全性和有效性的前瞻性、开放性第 2 期研究
该 II 期试验研究了 sotatercept 在治疗骨髓增生性肿瘤相关骨髓纤维化或贫血患者中的副作用以及效果。
Sotatercept 可以通过阻断细胞生长所需的一些酶来阻止癌细胞的生长。
研究概览
详细说明
主要目标：
I. 确定 sotatercept 治疗骨髓增生性肿瘤 (MPN) 相关骨髓纤维化和贫血患者的安全性和有效性。
大纲：这是一项剂量递增研究。
患者每 3 周接受一次 sotatercept 皮下注射 (SC)。 在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下，每 3 周重复一次周期。 8 个周期后无法达到贫血反应的患者将退出研究。
完成研究治疗后，对患者进行 1 个月的随访。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
56
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Texas
-
Houston、Texas、美国、77030
- M D Anderson Cancer Center
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- MPN 相关的骨髓纤维化
- 贫血患者或红细胞 (RBC) 输血依赖患者
- 丙氨酸转氨酶 (ALT)（血清谷氨酸丙酮酸转氨酶 [SGPT]）和天冬氨酸转氨酶 (AST)（血清谷氨酸草酰乙酸转氨酶 [SGOT]）等于或小于正常值上限 (ULN) 的 2.5 倍，或者等于或小于4 x ULN（如果根据主治医师的判断，认为是由于与骨髓纤维化 [MF] 相关的髓外造血 [EMH]）
- 直接胆红素等于或小于 1.5 x ULN；或等于或小于 2 x ULN（如果根据治疗医师的判断，认为是由于与 MF 相关的髓外造血）
- 肌酐清除率等于或大于 50 mL/min
- 先前治疗的治疗相关毒性必须解决到等于或小于 1 级
- 有生育能力的女性和男性必须同意在最后一剂 sotatercept (ACE-011) 后至少 112 天使用医学上批准的（即机械或药理学）避孕措施；男性必须同意在参与研究期间与有生育能力的女性或怀孕女性发生任何性接触，并且在最后一次服药后至少 112 天使用乳胶避孕套或非天然（动物）膜制成的非乳胶避孕套sotatercept (ACE-011)，即使他进行了输精管切除术
- 对于已经接受 ruxolitinib 治疗的患者队列：在开始使用 sotatercept 治疗之前，使用 ruxolitinib 治疗至少 6 个月，并且在过去 2 个月内剂量稳定
排除标准：
- 严重的医疗状况或精神疾病会阻止（由主治医师判断）受试者签署知情同意书或任何状况，包括实验室异常的存在，如果他/她要参加，这会使受试者面临不可接受的风险在研究中或混淆解释研究数据的能力
- 怀孕或哺乳期女性
- 已知人类免疫缺陷病毒 1 (HIV-1) 呈阳性，或乙型或丙型肝炎活动性感染
- 在研究第 1 天之前的 2 周内使用任何 MPN 相关的骨髓纤维化定向治疗（如纳入标准所述，联合队列中患者使用稳定剂量的 ruxolitinib 除外）
- 有症状的充血性心力衰竭、不稳定型心绞痛或不稳定型心律失常
- 事先sotatercept
- 第 1 天前 4 周内进行过大手术
- 对研究产品中的重组蛋白或赋形剂的严重过敏或过敏反应或超敏反应
- 未控制的高血压（收缩压 [SBP] 等于或大于 140 或舒张压 [DBP] 等于或大于 90）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：治疗 单一疗法（sotatercept）
患者每 3 周接受一次 sotatercept SC。
在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下，每 3 周重复一次周期。
8 个周期后无法达到贫血反应的患者将退出研究。
|
鉴于SC
其他名称：
|
|
实验性的：治疗组合（Ruxolitinib + sotatercept）
已经接受 ruxolitinib 治疗的患者（至少持续 6 个月，并且在过去 2 个月内服用稳定剂量）除了每 3 周一次的 sotatercept SC 外，还将继续使用 ruxolitinib。
在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下，每 3 周重复一次周期。
8 个周期后无法达到贫血反应的患者将退出研究。
|
其他名称：
鉴于SC
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
贫血反应
大体时间：长达 84 天
|
定义为血红蛋白水平增加等于或大于 1.5 g/L，而无需红细胞输注或在依赖红细胞输注的患者中变得不依赖红细胞输注。
将基于意向治疗原则。
|
长达 84 天
|
|
反应持续时间
大体时间：长达 9 年
|
失去反应或最后跟进的反应日期。
|
长达 9 年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Prithviraj Bose、M.D. Anderson Cancer Center
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2013年2月21日
初级完成 (实际的)
2022年5月24日
研究完成 (实际的)
2022年5月24日
研究注册日期
首次提交
2012年10月18日
首先提交符合 QC 标准的
2012年10月22日
首次发布 (估计的)
2012年10月23日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2023年10月10日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年10月2日
最后验证
2023年10月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
芦可替尼的临床试验
-
John MascarenhasNational Cancer Institute (NCI); Novartis; Incyte Corporation; Myeloproliferative Disorders-Research...终止
-
Azienda USL Toscana Nord OvestAzienda Ospedaliero, Universitaria Pisana; Azienda Ospedaliera Universitaria Senese; Fondazione...未知严重急性呼吸系统综合症冠状病毒 2
-
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital尚未招聘鲁索替尼对 AA HSCT 受者的 aGVHD 的预防价值
-
Novartis Pharmaceuticals终止具有高分子风险突变的骨髓纤维化比利时, 西班牙, 英国, 匈牙利, 意大利, 日本, 台湾, 德国, 加拿大, 新加坡, 奥地利, 澳大利亚, 法国, 以色列, 瑞典, 瑞士, 香港, 希腊, 火鸡, 巴西, 俄罗斯联邦, 丹麦, 葡萄牙, 挪威, 波兰