Essai clinique du CDX-1135 chez des patients pédiatriques et adultes atteints de la maladie des dépôts denses

Critère d'intégration:

Entre autres critères, les patients doivent être

1. Le patient et/ou le parent/tuteur légal (le cas échéant) doivent donner leur consentement éclairé par écrit
2. Quatre (4) ans ou plus
3. Doit avoir un DDD, confirmé par une biopsie rénale dans les 6 mois suivant l'inscription à l'étude (la confirmation par les enquêteurs de l'Université de l'Iowa est requise). Si le patient est en post-transplantation, la nouvelle biopsie de transplantation rénale doit montrer une glomérulonéphrite dominante C3, et le patient doit avoir des antécédents de DDD connus dans le rein natif
4. Signes d'activité anormale de la voie du complément
5. Le taux de créatinine sérique doit être anormal

6. Critères des valeurs du laboratoire de dépistage :

   1. Hb ≥ 9,0 g/dL
   2. Plaquettes ≥ 100 000/mm^3
   3. ALT et AST ≤ 3,0 x limite supérieure de la normale
   4. Sérum C3
   5. Protéines urinaires sur 24 heures > 1 000 mg/jour, ou rapport protéines urinaires : créatinine > 1,0
7. Les patients masculins et féminins en âge de procréer inscrits doivent utiliser un moyen de contraception adéquat pendant l'essai et pendant 1 mois après l'arrêt du médicament à l'étude
8. Volonté et capable de se conformer aux procédures de l'étude, y compris les vaccinations préalables à l'étude (méningite, hémophilus et pneumocoques) et d'accepter une biopsie rénale à la semaine 13 et à la fin de l'étude
9. Tous les médicaments anti-protéinuriques (par exemple, les inhibiteurs de l'enzyme de conversion de l'angiotensine, les bloqueurs des récepteurs de l'angiotensine II) doivent être à une dose stable pendant 4 semaines avant la première dose de CDX-1135

Critère d'exclusion:

Entre autres critères, les patients ne doivent pas être

1. Dialyse ou faible débit de filtration glomérulaire estimé
2. Infection bactérienne systémique active ou non traitée
3. Enceinte ou allaitante
4. Traitement au rituximab (sauf en cas d'arrêt avec des niveaux de cellules B et des niveaux d'immunoglobuline normalisés par l'entrée dans l'étude)
5. Traitements immunosuppresseurs (à l'exception des stéroïdes à faible dose [≤ 10 mg par jour] administrés pour des affections non liées à la DDD telles que l'asthme). Des exceptions seront faites pour les patients transplantés rénaux, qui peuvent recevoir tout traitement approprié au besoin pour maintenir la greffe (c'est-à-dire pour prévenir le rejet)
6. Traitement avec n'importe quel inhibiteur du complément dans les 3 mois suivant l'entrée à l'étude ou tout autre médicament expérimental, dispositif ou procédure expérimentale dans les 4 semaines précédant l'inscription
7. Pour les patients transplantés rénaux uniquement : résultats histologiques de rejet traitable (c'est-à-dire que le médecin transplanteur habituel chercherait à traiter). La néphropathie chronique d'allogreffe n'est pas exclusive à condition que le taux de filtration glomérulaire du patient réponde à d'autres critères d'entrée
8. Affection préexistante avec une association comme cause potentielle de DDD (c.-à-d. Gammapathie monoclonale de signification indéterminée) ou une autre maladie glomérulaire
9. Cancer, à l'exception d'un cancer de la peau basocellulaire ou épidermoïde correctement traité et guéri, d'une maladie in situ traitée curativement ou d'un autre cancer pour lequel le patient n'a pas eu de maladie depuis ≥ 5 ans
10. Infarctus du myocarde dans l'année suivant le dépistage, insuffisance cardiaque congestive, arythmie persistante sous médication au moment du dépistage ou maladie pulmonaire chronique
11. VIH connu, hépatite B ou hépatite C
12. Toute condition médicale ou psychologique qui augmenterait le risque du patient en participant à cette étude ou interférerait avec l'interprétation de l'étude