Klinisk utprøving av CDX-1135 hos pediatriske og voksne pasienter med tett innskuddssykdom

Inklusjonskriterier:

Blant andre kriterier må pasienter være

1. Pasient og/eller forelder/verge (etter behov) må gi skriftlig informert samtykke
2. Fire (4) år eller eldre
3. Må ha DDD, bekreftet av nyrebiopsi innen 6 måneder etter studieregistrering (Bekreftelse fra University of Iowa-etterforskere kreves). Hvis pasienten er etter transplantasjon, må den gjentatte nyretransplantasjonsbiopsien vise C3 dominant glomerulonefritt, og pasienten må ha en historie med kjent DDD i den opprinnelige nyren
4. Tegn på unormal komplement-baneaktivitet
5. Serumkreatininnivået må være unormalt

6. Kriterier for screening av laboratorieverdier:

   1. Hgb ≥ 9,0 g/dL
   2. Blodplater ≥ 100 000/mm^3
   3. ALT og AST ≤ 3,0 x øvre normalgrense
   4. C3 serum
   5. 24 timers urinprotein >1000 mg/dag, eller urinprotein:kreatinin-forhold >1,0
7. Både mannlige og kvinnelige pasienter i fertil alder må bruke adekvat prevensjon under forsøket og i 1 måned etter avsluttet studiemedisin
8. Villig og i stand til å overholde studieprosedyrer, inkludert vaksinasjoner før studie (meningitt, hemophilus og pneumokokker) og godta en nyrebiopsi ved uke 13 og ved slutten av studien
9. Eventuelle anti-proteinuriske medisiner (f.eks. angiotensinkonverterende enzymhemmere, angiotensin II-reseptorblokkere) må ha en stabil dose i 4 uker før første dose av CDX-1135

Ekskluderingskriterier:

Blant andre kriterier må pasienter ikke være

1. Dialyse eller lav estimert glomerulær filtrasjonshastighet
2. Aktiv eller ubehandlet systemisk bakteriell infeksjon
3. Gravid eller ammende
4. Rituximab-behandling (med mindre den seponeres med B-cellenivåer og immunglobulinnivåer normalisert ved studiestart)
5. Immunsuppressive terapier (unntatt lavdosesteroider [≤10 mg per dag] gitt for ikke-DDD-relaterte tilstander som astma). Unntak vil bli gjort for nyretransplanterte pasienter, som kan motta passende behandlinger etter behov for å opprettholde transplantasjonen (dvs. for å forhindre avstøting)
6. Behandling med en hvilken som helst komplementhemmer innen 3 måneder etter studiestart eller andre undersøkelsesmedisiner, enheter eller eksperimentelle prosedyrer innen 4 uker før påmelding
7. Kun for nyretransplanterte pasienter: histologiske funn av behandlingsbar avstøtning (dvs. som den vanlige transplantasjonslegen vil søke å behandle). Kronisk allograft nefropati er ikke ekskluderende forutsatt at pasientens glomerulære filtrasjonshastighet oppfyller andre inngangskriterier
8. Eksisterende tilstand med en assosiasjon som en potensiell årsak til DDD (dvs. monoklonal gammopati av ubestemt betydning) eller en alternativ glomerulær sykdom
9. Kreft unntatt tilstrekkelig behandlet og kurert basal- eller plateepitelhudkreft, kurativt behandlet in situ-sykdom eller annen kreft som pasienten har vært sykdomsfri i ≥ 5 år
10. Hjerteinfarkt innen 1 år etter screening, kongestiv hjertesvikt, arytmi vedvarende på medisiner ved screening eller kronisk lungesykdom
11. Kjent HIV, Hepatitt B eller Hepatitt C
12. Enhver medisinsk eller psykologisk tilstand som ville øke pasientens risiko ved å være med i denne studien eller ville forstyrre tolkningen av studien