Klinische studie van CDX-1135 bij pediatrische en volwassen patiënten met Dense Deposit Disease

Inclusiecriteria:

Onder andere criteria moeten patiënten zijn

1. Patiënt en/of ouder/wettelijke voogd (indien van toepassing) moeten schriftelijke geïnformeerde toestemming geven
2. Vier (4) jaar of ouder
3. Moet DDD hebben, bevestigd door nierbiopsie binnen 6 maanden na inschrijving voor de studie (bevestiging door onderzoekers van de Universiteit van Iowa is vereist). Als de patiënt na de transplantatie is, moet de biopsie van de herhaalde niertransplantatie C3-dominante glomerulonefritis aantonen en moet de patiënt een voorgeschiedenis hebben van bekende DDD in de natuurlijke nier
4. Tekenen van abnormale activiteit van de complementroute
5. Het serumcreatininegehalte moet abnormaal zijn

6. Criteria screening labwaarden:

   1. Hgb ≥ 9,0 g/dL
   2. Bloedplaatjes ≥ 100.000/mm^3
   3. ALAT en ASAT ≤ 3,0 x bovengrens van normaal
   4. C3-serum
   5. 24-uurs eiwit in urine >1000 mg/dag, of eiwit:creatinine-ratio in urine >1,0
7. Zowel mannelijke als vrouwelijke patiënten die zwanger kunnen worden, moeten adequate anticonceptie gebruiken tijdens het onderzoek en gedurende 1 maand na het stoppen met het onderzoeksgeneesmiddel
8. Bereid en in staat om de studieprocedures na te leven, waaronder pre-studievaccinaties (meningitis, haemophilus en pneumokokken) en akkoord te gaan met een nierbiopsie in week 13 en aan het einde van de studie
9. Alle anti-proteïnuriemedicatie (bijv. angiotensine-converterende enzymremmers, angiotensine II-receptorblokkers) moet gedurende 4 weken voorafgaand aan de eerste dosis CDX-1135 in een stabiele dosis zijn

Uitsluitingscriteria:

Onder andere criteria mogen patiënten dat niet zijn

1. Dialyse of een lage geschatte glomerulaire filtratiesnelheid
2. Actieve of onbehandelde systemische bacteriële infectie
3. Zwanger of borstvoeding gevend
4. Rituximab-therapie (tenzij stopgezet met B-celniveaus en immunoglobulineniveaus genormaliseerd door deelname aan het onderzoek)
5. Immunosuppressieve therapieën (behalve steroïden met een lage dosis [≤10 mg per dag] gegeven voor niet-DDD-gerelateerde aandoeningen zoals astma). Er worden uitzonderingen gemaakt voor niertransplantatiepatiënten, die alle passende therapieën kunnen krijgen die nodig zijn om de transplantatie te behouden (d.w.z. om afstoting te voorkomen).
6. Behandeling met een complementremmer binnen 3 maanden na deelname aan het onderzoek of een ander onderzoeksgeneesmiddel, apparaat of experimentele procedure binnen 4 weken voorafgaand aan inschrijving
7. Alleen voor niertransplantatiepatiënten: histologische bevindingen van behandelbare afstoting (d.w.z. die de gebruikelijke transplantatiearts zou proberen te behandelen). Chronische transplantaatnefropathie sluit niet uit op voorwaarde dat de glomerulaire filtratiesnelheid van de patiënt aan andere toelatingscriteria voldoet
8. Reeds bestaande aandoening met een associatie als mogelijke oorzaak van DDD (d.w.z. monoklonale gammopathie van onbepaalde betekenis) of een alternatieve glomerulaire ziekte
9. Kanker behalve adequaat behandelde en genezen basale of plaveiselcelkanker, curatief behandelde in situ-ziekte of andere kanker waarvan de patiënt ≥ 5 jaar ziektevrij is
10. Myocardinfarct binnen 1 jaar na screening, congestief hartfalen, aritmie aanhoudend op medicatie bij screening of chronische longziekte
11. Bekende HIV, Hepatitis B of Hepatitis C
12. Elke medische of psychologische aandoening die het risico van de patiënt zou verhogen door deel te nemen aan dit onderzoek of die de interpretatie van het onderzoek zou verstoren