Клинические испытания CDX-1135 у детей и взрослых пациентов с болезнью плотных отложений

Критерии включения:

Среди прочих критериев пациенты должны быть

1. Пациент и/или родитель/законный опекун (в зависимости от обстоятельств) должны дать письменное информированное согласие
2. Четыре (4) года или старше
3. Должен иметь DDD, подтвержденный биопсией почки в течение 6 месяцев после включения в исследование (требуется подтверждение исследователями Университета Айовы). Если пациент перенес трансплантацию, повторная биопсия трансплантата почки должна показать доминантный гломерулонефрит С3, и у пациента в анамнезе должен быть известный DDD в нативной почке.
4. Признаки аномальной активности пути комплемента
5. Уровень креатинина в сыворотке должен быть ненормальным

6. Критерии лабораторных показателей скрининга:

   1. Hgb ≥ 9,0 г/дл
   2. Тромбоциты ≥ 100 000/мм^3
   3. АЛТ и АСТ ≤ 3,0 x верхний предел нормы
   4. С3 сыворотка
   5. Белок мочи за 24 часа > 1000 мг/день или соотношение белок мочи: креатинин > 1,0
7. Как мужчины, так и женщины, включенные в исследование, должны использовать адекватные противозачаточные средства во время исследования и в течение 1 месяца после прекращения приема исследуемого препарата.
8. Желание и способность соблюдать процедуры исследования, включая вакцинацию перед исследованием (менингит, гемофильная и пневмококковая инфекция) и согласие на биопсию почки на 13-й неделе и в конце исследования
9. Любые антипротеинурические препараты (например, ингибиторы ангиотензинпревращающего фермента, блокаторы рецепторов ангиотензина II) должны приниматься в стабильной дозе в течение 4 недель до первой дозы CDX-1135.

Критерий исключения:

Среди прочих критериев пациенты не должны быть

1. Диализ или низкая предполагаемая скорость клубочковой фильтрации
2. Активная или нелеченная системная бактериальная инфекция
3. Беременные или кормящие
4. Терапия ритуксимабом (если не прекращена при нормализации уровня В-клеток и уровня иммуноглобулина к началу исследования)
5. Иммуносупрессивная терапия (за исключением низких доз стероидов [≤10 мг в день], назначаемых при состояниях, не связанных с DDD, таких как астма). Исключения будут сделаны для пациентов с почечным трансплантатом, которые могут получать любые соответствующие методы лечения, необходимые для поддержания трансплантата (т. е. для предотвращения отторжения).
6. Лечение любым ингибитором комплемента в течение 3 месяцев после включения в исследование или любым другим исследуемым препаратом, устройством или экспериментальной процедурой в течение 4 недель до включения в исследование
7. Только для пациентов с почечным трансплантатом: гистологические признаки излечимого отторжения (т. е. того, что обычный врач-трансплантолог будет лечить). Хроническая нефропатия аллотрансплантата не является исключением при условии, что скорость клубочковой фильтрации пациента соответствует другим критериям включения.
8. Ранее существовавшее состояние с ассоциацией в качестве потенциальной причины DDD (например, моноклональная гаммапатия неопределенного значения) или альтернативное гломерулярное заболевание
9. Рак, за исключением адекватно пролеченного и излеченного базальноклеточного или плоскоклеточного рака кожи, радикально леченного заболевания in situ или другого рака, при котором у пациента не было признаков заболевания в течение ≥ 5 лет
10. Инфаркт миокарда в течение 1 года после скрининга, застойная сердечная недостаточность, аритмия, сохраняющаяся на фоне приема лекарств во время скрининга, или хроническое заболевание легких
11. Известный ВИЧ, гепатит B или гепатит C
12. Любое медицинское или психологическое состояние, которое может увеличить риск для пациента при участии в этом исследовании или помешать интерпретации исследования.