Sperimentazione clinica di CDX-1135 in pazienti pediatrici e adulti con malattia da deposito denso

Criterio di inclusione:

Tra gli altri criteri, i pazienti devono esserlo

1. Il paziente e/o il genitore/tutore legale (a seconda dei casi) devono fornire il consenso informato scritto
2. Quattro (4) anni di età o più
3. Deve avere DDD, confermato dalla biopsia renale entro 6 mesi dall'arruolamento nello studio (è richiesta la conferma da parte degli investigatori dell'Università dell'Iowa). Se il paziente è post-trapianto, la biopsia ripetuta del trapianto renale deve mostrare glomerulonefrite dominante C3 e il paziente deve avere una storia di DDD nota nel rene nativo
4. Segni di attività anormale della via del complemento
5. Il livello di creatinina sierica deve essere anormale

6. Criteri di screening dei valori di laboratorio:

   1. Hgb ≥ 9,0 g/dL
   2. Piastrine ≥ 100.000/mm^3
   3. ALT e AST ≤ 3,0 x limite superiore della norma
   4. siero C3
   5. Proteine ​​urinarie delle 24 ore >1000 mg/giorno, o rapporto proteine ​​urinarie:creatinina >1,0
7. Sia i pazienti di sesso maschile che quelli di sesso femminile arruolati in età fertile devono utilizzare un controllo delle nascite adeguato durante lo studio e per 1 mese dopo l'interruzione del farmaco in studio
8. Disponibilità e capacità di rispettare le procedure dello studio, comprese le vaccinazioni pre-studio (meningite, emofilo e pneumococco) e accettare una biopsia renale alla settimana 13 e alla fine dello studio
9. Qualsiasi farmaco anti-proteinurico (p. es., inibitori dell'enzima di conversione dell'angiotensina, bloccanti del recettore dell'angiotensina II) deve essere a una dose stabile per 4 settimane prima della prima dose di CDX-1135

Criteri di esclusione:

Tra gli altri criteri, i pazienti non devono esserlo

1. Dialisi o bassa velocità di filtrazione glomerulare stimata
2. Infezione batterica sistemica attiva o non trattata
3. Incinta o in allattamento
4. Terapia con rituximab (a meno che non venga interrotta con livelli di cellule B e livelli di immunoglobuline normalizzati dall'ingresso nello studio)
5. Terapie immunosoppressive (ad eccezione degli steroidi a basso dosaggio [≤10 mg al giorno] somministrati per condizioni non correlate alla DDD come l'asma). Saranno fatte eccezioni per i pazienti con trapianto renale, che possono ricevere qualsiasi terapia appropriata necessaria per mantenere il trapianto (cioè, per prevenire il rigetto)
6. Trattamento con qualsiasi inibitore del complemento entro 3 mesi dall'ingresso nello studio o qualsiasi altro farmaco sperimentale, dispositivo o procedura sperimentale entro 4 settimane prima dell'arruolamento
7. Solo per i pazienti sottoposti a trapianto renale: reperti istologici di rigetto curabile (ovvero che il solito medico specializzato in trapianti cercherebbe di trattare). La nefropatia cronica da allotrapianto non è esclusiva a condizione che la velocità di filtrazione glomerulare del paziente soddisfi altri criteri di ammissione
8. Condizione preesistente con un'associazione come potenziale causa di DDD (cioè gammopatia monoclonale di significato indeterminato) o una malattia glomerulare alternativa
9. Cancro ad eccezione del carcinoma della pelle a cellule basali o squamose adeguatamente trattato e curato, della malattia in situ trattata curativamente o di altri tumori per i quali il paziente è libero da malattia da ≥ 5 anni
10. Infarto del miocardio entro 1 anno dallo screening, insufficienza cardiaca congestizia, aritmia persistente con farmaci allo screening o malattia polmonare cronica
11. HIV noto, epatite B o epatite C
12. Qualsiasi condizione medica o psicologica che aumenterebbe il rischio del paziente partecipando a questo studio o interferirebbe con l'interpretazione dello studio