Ensaio clínico de CDX-1135 em pacientes pediátricos e adultos com doença de depósito denso

Critério de inclusão:

Entre outros critérios, os pacientes devem ser

1. O paciente e/ou pai/responsável legal (conforme apropriado) deve dar consentimento informado por escrito
2. Quatro (4) anos de idade ou mais
3. Deve ter DDD, confirmado por biópsia renal dentro de 6 meses após a inscrição no estudo (é necessária a confirmação pelos investigadores da Universidade de Iowa). Se o paciente for pós-transplante, a repetição da biópsia do transplante renal deve mostrar glomerulonefrite C3 dominante e o paciente deve ter uma história de DDD conhecida no rim nativo
4. Sinais de atividade anormal da via do complemento
5. O nível de creatinina sérica deve estar anormal

6. Critérios de valores de laboratório de triagem:

   1. Hgb ≥ 9,0 g/dL
   2. Plaquetas ≥ 100.000/mm^3
   3. ALT e AST ≤ 3,0 x limite superior do normal
   4. Soro C3
   5. proteína na urina de 24 horas > 1.000 mg/dia, ou relação proteína:creatinina na urina > 1,0
7. Pacientes do sexo masculino e feminino com potencial para engravidar inscritos devem usar controle de natalidade adequado durante o estudo e por 1 mês após a interrupção do medicamento do estudo
8. Disposto e capaz de cumprir os procedimentos do estudo, incluindo vacinas pré-estudo (meningite, haemophilus e pneumococos) e concordar com uma biópsia renal na semana 13 e no final do estudo
9. Quaisquer medicamentos antiproteinúricos (por exemplo, inibidores da enzima de conversão da angiotensina, bloqueadores dos receptores da angiotensina II) devem estar em uma dose estável por 4 semanas antes da primeira dose de CDX-1135

Critério de exclusão:

Entre outros critérios, os pacientes não devem ser

1. Diálise ou taxa de filtração glomerular estimada baixa
2. Infecção bacteriana sistêmica ativa ou não tratada
3. Grávida ou lactante
4. Terapia com rituximabe (a menos que descontinuada com níveis de células B e níveis de imunoglobulina normalizados pela entrada no estudo)
5. Terapias imunossupressoras (exceto para esteróides de baixa dose [≤10 mg por dia] administrados para condições não relacionadas ao DDD, como asma). Exceções serão feitas para pacientes com transplante renal, que podem receber quaisquer terapias apropriadas conforme necessário para manter o transplante (ou seja, para prevenir a rejeição)
6. Tratamento com qualquer inibidor do complemento dentro de 3 meses após a entrada no estudo ou qualquer outra droga experimental, dispositivo ou procedimento experimental dentro de 4 semanas antes da inscrição
7. Somente para pacientes com transplante renal: achados histológicos de rejeição tratável (ou seja, que o médico especialista em transplante procuraria tratar). A nefropatia crônica do aloenxerto não é excludente, desde que a taxa de filtração glomerular do paciente atenda a outros critérios de entrada
8. Condição preexistente com uma associação como uma causa potencial de DDD (ou seja, gamopatia monoclonal de significado indeterminado) ou uma doença glomerular alternativa
9. Câncer, exceto para câncer de pele basocelular ou escamoso adequadamente tratado e curado, doença in situ tratada curativamente ou outro câncer em que o paciente esteja livre de doença por ≥ 5 anos
10. Infarto do miocárdio dentro de 1 ano após a triagem, insuficiência cardíaca congestiva, arritmia persistente com medicação na triagem ou doença pulmonar crônica
11. HIV conhecido, hepatite B ou hepatite C
12. Qualquer condição médica ou psicológica que aumente o risco do paciente por estar neste estudo ou que interfira na interpretação do estudo