Klinische Studie mit CDX-1135 bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten mit Dense Deposit Disease

Einschlusskriterien:

Neben anderen Kriterien müssen Patienten sein

1. Patient und/oder Elternteil/Erziehungsberechtigter (falls zutreffend) müssen eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben
2. Vier (4) Jahre oder älter
3. Muss DDD haben, bestätigt durch Nierenbiopsie innerhalb von 6 Monaten nach Studieneinschreibung (Bestätigung durch Prüfärzte der University of Iowa ist erforderlich). Wenn sich der Patient nach einer Transplantation befindet, muss die erneute Nierentransplantationsbiopsie eine C3-dominante Glomerulonephritis zeigen, und der Patient muss eine Vorgeschichte mit bekannter DDD in der nativen Niere haben
4. Anzeichen einer abnormalen Aktivität des Komplementwegs
5. Der Serumkreatininspiegel muss anormal sein

6. Kriterien für das Screening von Laborwerten:

   1. Hgb ≥ 9,0 g/dl
   2. Blutplättchen ≥ 100.000/mm^3
   3. ALT und AST ≤ 3,0 x Obergrenze des Normalwerts
   4. C3-Serum
   5. Protein im 24-Stunden-Urin > 1000 mg/Tag oder Protein-Kreatinin-Verhältnis im Urin > 1,0
7. Sowohl männliche als auch weibliche Patienten im gebärfähigen Alter müssen während der Studie und für 1 Monat nach Absetzen des Studienmedikaments eine angemessene Empfängnisverhütung anwenden
8. Bereit und in der Lage, die Studienverfahren einzuhalten, einschließlich Impfungen vor der Studie (Meningitis, Hämophilus und Pneumokokken) und einer Nierenbiopsie in Woche 13 und am Ende der Studie zuzustimmen
9. Alle antiproteinurischen Medikamente (z. B. Angiotensin-Converting-Enzym-Hemmer, Angiotensin-II-Rezeptorblocker) müssen 4 Wochen vor der ersten Dosis von CDX-1135 in einer stabilen Dosis sein

Ausschlusskriterien:

Patienten dürfen unter anderem nicht sein

1. Dialyse oder eine niedrige geschätzte glomeruläre Filtrationsrate
2. Aktive oder unbehandelte systemische bakterielle Infektion
3. Schwanger oder stillend
4. Rituximab-Therapie (sofern nicht mit B-Zell-Spiegeln und Immunglobulinspiegeln abgesetzt, die sich durch Studieneintritt normalisiert haben)
5. Immunsuppressive Therapien (mit Ausnahme von niedrig dosierten Steroiden [≤10 mg pro Tag], die bei nicht DDD-bedingten Erkrankungen wie Asthma verabreicht werden). Ausnahmen werden für Nierentransplantationspatienten gemacht, die gegebenenfalls geeignete Therapien erhalten, um die Transplantation aufrechtzuerhalten (d. h. um eine Abstoßung zu verhindern).
6. Behandlung mit einem Komplementinhibitor innerhalb von 3 Monaten vor Studienbeginn oder einem anderen Prüfpräparat, Gerät oder experimentellen Verfahren innerhalb von 4 Wochen vor der Aufnahme
7. Nur für Nierentransplantationspatienten: Histologische Befunde einer behandelbaren Abstoßung (d. h. die der übliche Transplantationsarzt behandeln würde). Chronische Allotransplantat-Nephropathie ist kein Ausschlussgrund, sofern die glomeruläre Filtrationsrate des Patienten andere Aufnahmekriterien erfüllt
8. Vorbestehende Erkrankung mit einer Assoziation als mögliche Ursache für DDD (d. h. monoklonale Gammopathie unbestimmter Bedeutung) oder eine andere glomeruläre Erkrankung
9. Krebs, außer bei angemessen behandeltem und geheiltem Basal- oder Plattenepithelkarzinom, kurativ behandelter In-situ-Krankheit oder anderen Krebsarten, bei denen der Patient seit ≥ 5 Jahren krankheitsfrei ist
10. Myokardinfarkt innerhalb von 1 Jahr nach dem Screening, dekompensierte Herzinsuffizienz, anhaltende Arrhythmie unter Medikation beim Screening oder chronische Lungenerkrankung
11. Bekanntes HIV, Hepatitis B oder Hepatitis C
12. Jeder medizinische oder psychologische Zustand, der das Risiko des Patienten durch die Teilnahme an dieser Studie erhöhen oder die Interpretation der Studie beeinträchtigen würde