Ensayo clínico de CDX-1135 en pacientes pediátricos y adultos con enfermedad por depósitos densos

Criterios de inclusión:

Entre otros criterios, los pacientes deben ser

1. El paciente y/o el padre/tutor legal (según corresponda) deben dar su consentimiento informado por escrito.
2. Cuatro (4) años de edad o más
3. Debe tener DDD, confirmado por biopsia renal dentro de los 6 meses posteriores a la inscripción en el estudio (se requiere la confirmación de los investigadores de la Universidad de Iowa). Si el paciente es postrasplante, la biopsia de trasplante renal repetida debe mostrar glomerulonefritis dominante C3, y el paciente debe tener antecedentes de DDD conocida en el riñón nativo.
4. Signos de actividad anormal de la vía del complemento
5. El nivel de creatinina sérica debe ser anormal

6. Criterios de valores de laboratorio de detección:

   1. Hgb ≥ 9,0 g/dL
   2. Plaquetas ≥ 100.000/mm^3
   3. ALT y AST ≤ 3,0 x límite superior de la normalidad
   4. suero C3
   5. Proteína en orina de 24 horas > 1000 mg/día, o relación proteína: creatinina en orina > 1,0
7. Tanto los pacientes masculinos como femeninos en edad fértil inscritos deben usar un método anticonceptivo adecuado durante el ensayo y durante 1 mes después de suspender el fármaco del estudio.
8. Dispuesto y capaz de cumplir con los procedimientos del estudio, incluidas las vacunas previas al estudio (meningitis, haemophilus y neumococo) y aceptar una biopsia renal en la semana 13 y al final del estudio
9. Cualquier medicamento antiproteinúrico (p. ej., inhibidores de la enzima convertidora de angiotensina, bloqueadores de los receptores de angiotensina II) debe tener una dosis estable durante 4 semanas antes de la primera dosis de CDX-1135

Criterio de exclusión:

Entre otros criterios, los pacientes no deben ser

1. Diálisis o tasa de filtración glomerular estimada baja
2. Infección bacteriana sistémica activa o no tratada
3. embarazada o lactando
4. Terapia con rituximab (a menos que se suspenda con niveles de células B y niveles de inmunoglobulina normalizados al ingresar al estudio)
5. Terapias inmunosupresoras (excepto esteroides en dosis bajas [≤10 mg por día] administrados para afecciones no relacionadas con la DDD, como el asma). Se harán excepciones para los pacientes con trasplante renal, que pueden recibir las terapias adecuadas según sea necesario para mantener el trasplante (es decir, para prevenir el rechazo)
6. Tratamiento con cualquier inhibidor del complemento dentro de los 3 meses posteriores al ingreso al estudio o cualquier otro fármaco, dispositivo o procedimiento experimental en investigación dentro de las 4 semanas anteriores a la inscripción
7. Solo para pacientes con trasplante renal: hallazgos histológicos de rechazo tratable (es decir, que el médico de trasplante habitual buscaría tratar). La nefropatía crónica del injerto no es excluyente siempre que la tasa de filtración glomerular del paciente cumpla con otros criterios de ingreso
8. Condición preexistente con una asociación como causa potencial de DDD (es decir, gammapatía monoclonal de significado incierto) o una enfermedad glomerular alternativa
9. Cáncer, excepto cáncer de piel de células basales o de células escamosas tratado y curado adecuadamente, enfermedad in situ tratada curativamente u otro cáncer en el que el paciente ha estado libre de enfermedad durante ≥ 5 años
10. Infarto de miocardio dentro de 1 año de la selección, insuficiencia cardíaca congestiva, arritmia persistente con medicación en la selección o enfermedad pulmonar crónica
11. VIH, hepatitis B o hepatitis C conocidos
12. Cualquier condición médica o psicológica que aumentaría el riesgo del paciente por participar en este estudio o que interferiría con la interpretación del estudio.