Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Une étude d'efficacité et d'innocuité du R935788 dans le traitement du purpura thrombocytopénique immunitaire persistant/chronique (PTI) (FIT)

24 janvier 2019 mis à jour par: Rigel Pharmaceuticals

Une étude de phase 3, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, sur le fostamatinib disodique dans le traitement du purpura thrombocytopénique immunitaire persistant/chronique

Le but de cette étude est de déterminer si le fostamatinib est sûr et efficace dans le traitement du purpura thrombocytopénique immunitaire (PTI) persistant/chronique.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

76

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
    • New South Wales
      • Concord, New South Wales, Australie, 2139
        • Concord Repatriation General Hospital
      • Kogarah, New South Wales, Australie, 2217
        • St George Hospital
      • Liverpool, New South Wales, Australie, 2170
        • Liverpool Hospital
      • Randwick, New South Wales, Australie, 2031
        • Prince of Wales Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australie, 2145
        • Westmead Hospital
    • Tasmania
      • Launceston, Tasmania, Australie, 7250
        • Launceston General Hospital
    • Victoria
      • Frankston, Victoria, Australie, 3199
        • Frankston Hospital
      • Melbourne, Victoria, Australie, 3004
        • Dept of Haematology, The Alfred Hospital and Monash Medical Centre
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australie, 6009
        • Perth Blood Institute
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • Hamilton Health Sciences Corporation
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1 H8L6
        • Ottawa Hospital Research Institute
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B1W8
        • St. Michael's Hospital
  • Danemark
      • Aalborg, Danemark, 9000
        • Aarhus University Hospital
    • DK
      • Herlev, DK, Danemark, 2730
        • Herlev Hospital University of Copenhagen, Department of Hematology L124
      • Odense C, DK, Danemark, DK-5000
        • Dept. of Haematology, Odense University Hospital
      • Roskilde, DK, Danemark, 4000
        • Hematological department, Roskilde Hospital
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie, H-1083
        • Semmelweis University 1st
      • Debrecen, Hongrie, H-1083
        • University of Debrecen
      • Pecs, Hongrie, H-7624
        • Pécs University
  • Italie
      • Bologna, Italie, 40138
        • Ematologia - Padigilione 8, Policinico S. Orsola Malpighi, Azienda Ospedaliero Universitaria di Bologna
      • Milano, Italie, 20132
        • Ospedale San Raffaele S.r.l. Dipartimento di Oncoematologia
      • Napoli, Italie, 80131
        • Universita Federico II di Napoli
      • Udine, Italie, 33100
        • OspedaleCivile-ClinicaEmatologica/PUGD
      • Vicenza, Italie
        • ULSS 6 Vicenza-Ospedale San Bortolo di Vicenza
  • Pays-Bas
    • NL
      • Haag, NL, Pays-Bas, 2545 CH
        • Haga ziekenhuis
  • Royaume-Uni
      • Leeds, Royaume-Uni, LS9 7TF
        • St. James's Hospital
      • Leicester, Royaume-Uni, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
      • London, Royaume-Uni, E1 2ES
        • Royal London Hospital
      • London, Royaume-Uni, W12 0HS
        • Hammersmith Hospital, Catherine Lewis Centre
      • London, Royaume-Uni, WC1E 6HX
        • University College Hospital
      • Manchester, Royaume-Uni, M139WL
        • Manchester Royal Infirmary
      • Newcastle-upon-Tyne, Royaume-Uni, NE1 4LP
        • Royal Victoria Infirmary
      • Norfolk, Royaume-Uni, NR31 6LA
        • James Paget University Hospital
      • Oxford, Royaume-Uni, OX3 9BQ
        • Oxford University Hospital
      • Stoke-on-Trent, Royaume-Uni, ST4 6QG
        • University Hospital of North Staffordshire
      • West Bromwich, Royaume-Uni, B71 4HJ
        • Sandwell General Hospital
    • Canterbury
      • Kent, Canterbury, Royaume-Uni, CT1 3NG
        • Kent & Canterbury Hospital
    • Essex
      • Colchester, Essex, Royaume-Uni, CO4 5JL
        • Colchester General Hospital
    • UK
      • Liverpool, UK, Royaume-Uni, L78XP
        • Royal Liverpool University Hospital
  • États-Unis
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, États-Unis, 85710
        • Arizona Oncology Associates
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90089
        • University of Southern California
    • Florida
      • Lakeland, Florida, États-Unis, 33805-1965
        • Lakeland Regional Cancer Center
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, États-Unis, 61614
        • Bleeding & Clotting Disorders Institute
    • Indiana
      • Lafayette, Indiana, États-Unis, 47905
        • Horizon Oncology Research, Inc
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, États-Unis, 20817
        • Center for Cancer and Blood Disorders
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10065
        • Weill Cornell Medical College/New York Presbyterian Hospital
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, États-Unis, 27858
        • Pitt County Memorial Hospital
      • Salisbury, North Carolina, États-Unis, 28144
        • Bill Hefner VA Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Middletown, Ohio, États-Unis, 45042
        • Signal Point Clinical Research Center LLC
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
        • University of Utah Health Sciences Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22908
        • University of Virginia

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic clinique de PTI persistant/chronique depuis au moins 3 mois.
  • Numération plaquettaire moyenne < 30 000/µL (et aucune > 35 000 sauf à la suite d'un traitement de secours) à partir d'au moins 3 numérations qualifiantes

Critère d'exclusion:

  • Diagnostic clinique de l'anémie hémolytique auto-immune
  • Hypertension non contrôlée ou mal contrôlée
  • Antécédents de coagulopathie, y compris les conditions prothrombotiques

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Fostamatinib disodique
Les sujets commencent par le comprimé de fostamatinib disodique 100 mg PO bid et augmentent à 150 mg big après la semaine 4 en fonction du nombre de plaquettes et de la tolérance.
Médicament: Fostamatinib disodique
Fostamatinib (100 mg PO bid ou 150 mg PO bid)
Autres noms:
  • R935788
  • Fostamatinib
  • R788
Autre: Placebo
Placebo comprimé PO bid (matin et soir) sur 24 semaines
Médicament: Placebo
Placebo comprimé PO bid (matin et soir) sur 24 semaines

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec une réponse plaquettaire stable (nombre ≥ 50 000/µL sur au moins 4 des 6 dernières visites programmées entre les semaines 14 et 24)
Délai: De la semaine 14 à la semaine 24
Une réponse plaquettaire stable à la semaine 24 définie comme une numération plaquettaire d'au moins 50 000/μL lors d'au moins 4 des 6 dernières visites programmées entre les semaines 14 et 24
De la semaine 14 à la semaine 24

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec numération plaquettaire ≥ 50 000/µL à la semaine 12
Délai: Semaine 12
Numération plaquettaire ≥ 50 000/µL à la semaine 12
Semaine 12
Nombre de participants avec numération plaquettaire ≥ 50 000/µL à la semaine 24
Délai: Semaine 24
Numération plaquettaire ≥ 50 000/µL à la semaine 24
Semaine 24
Numération plaquettaire ≥ 30 000/μL et ≥ 20 000/μL au-dessus de la valeur initiale chez les sujets dont la numération plaquettaire initiale est < 15 000/μL à la semaine 12.
Délai: De la ligne de base à la semaine 12
Nombre de sujets avec une numération plaquettaire initiale <15 000/μL qui ont montré une augmentation de la numération plaquettaire à ≥30 000/μL et ≥20 000/μL par rapport à la numération initiale à la semaine 12.
De la ligne de base à la semaine 12
Numération plaquettaire ≥ 30 000/μL et ≥ 20 000/μL au-dessus de la valeur initiale chez les sujets dont la numération plaquettaire initiale est < 15 000/μL à la semaine 24.
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
Nombre de sujets avec une numération plaquettaire initiale <15 000/μL qui ont montré une augmentation de la numération plaquettaire à ≥30 000/μL et ≥20 000/μL par rapport à la numération initiale à la semaine 24.
De la ligne de base à la semaine 24
Moyenne du score de saignement ITP (IBLS)
Délai: Évalué sur la période d'étude de 24 semaines

L'échelle de saignement ITP (IBLS) est un score de saignement spécifique au purpura thrombocytopénique immunitaire (ITP) utilisé pour analyser la corrélation des variables plaquettaires cliniques et de laboratoire avec le saignement. L'IBLS comprend 11 notes de 0 (aucun) à 2 (saignement marqué) par antécédent au cours de la semaine précédente ou par examen ; 2 étant pire. Ces 11 grades comprennent : peau par examen physique, oral par examen physique, peau par antécédent, oral par antécédent, épistaxis, gastro-intestinal, urinaire, gynécologique, pulmonaire, hémorragie intracrânienne et hémorragie sous-conjonctivale. Une fois chaque note notée, la valeur moyenne des 11 notes est calculée (la note la plus basse étant de 0 et la note la plus élevée étant de 2) pour chaque visite de sujet. La méthode LOCF a été utilisée pour imputer les données manquantes.

La moyenne des scores IBLS lors des visites au cours de la période de traitement de 24 semaines a été résumée par groupe de traitement à l'aide de statistiques descriptives. Un test t bilatéral à 2 échantillons a été utilisé pour tester une différence de moyenne entre les traitements pour ce paramètre.
Évalué sur la période d'étude de 24 semaines
Moyenne de l'échelle de saignement de l'Organisation mondiale de la santé (OMS)
Délai: Évalué sur la période d'étude de 24 semaines

L'échelle des saignements de l'Organisation mondiale de la santé (OMS) est une échelle de notation standardisée créée pour mesurer la gravité des saignements. L'échelle est une échelle à cinq points évaluée par l'investigateur clinique avec une plage de scores commençant au plus bas 0 = Pas de saignement, 1 = Pétéchies, 2 = Perte de sang légère, 3 = Perte de sang importante, au pire 4 = Perte de sang débilitante. L'échelle de saignement de l'OMS est notée en fonction des antécédents au cours de la semaine précédente ou par examen. Une fois chaque note notée, la valeur moyenne est calculée (la note la plus basse étant de 0 [pas de saignement] et la note la plus élevée étant de 4 [perte de sang débilitante]) pour chaque visite. La méthode LOCF a été utilisée pour imputer les données manquantes.

La moyenne de l'échelle de saignement de l'OMS sur l'ensemble des visites au cours de la période de traitement de 24 semaines a été résumée par groupe de traitement à l'aide de statistiques descriptives. Un test t bilatéral à 2 échantillons a été utilisé pour tester une différence de moyenne entre les traitements pour ce paramètre.
Évalué sur la période d'étude de 24 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Rigel Pharmaceuticals

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

14 juillet 2014

Achèvement primaire (Réel)

21 avril 2016

Achèvement de l'étude (Réel)

21 avril 2016

Dates d'inscription aux études

Première soumission

26 février 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

28 février 2014

Première publication (Estimation)

3 mars 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

12 février 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

24 janvier 2019

Dernière vérification

1 octobre 2018

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • C-935788-047
  • 2013-005452-15 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Purpura thrombocytopénique immunitaire

Essais cliniques sur Fostamatinib disodique

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Israel

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

3
S'abonner