Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En effekt- och säkerhetsstudie av R935788 vid behandling av persistent/kronisk immun trombocytopen purpura (ITP) (FIT)

24 januari 2019 uppdaterad av: Rigel Pharmaceuticals

En fas 3, multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, studie av fostamatinib dinatrium vid behandling av persistent/kronisk immun trombocytopen purpura

Syftet med denna studie är att fastställa om fostamatinib är säkert och effektivt vid behandling av persistent/kronisk immuntrombocytopenisk purpura (ITP).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

76

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Concord, New South Wales, Australien, 2139
        • Concord Repatriation General Hospital
      • Kogarah, New South Wales, Australien, 2217
        • St George Hospital
      • Liverpool, New South Wales, Australien, 2170
        • Liverpool Hospital
      • Randwick, New South Wales, Australien, 2031
        • Prince of Wales Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Westmead Hospital
    • Tasmania
      • Launceston, Tasmania, Australien, 7250
        • Launceston General Hospital
    • Victoria
      • Frankston, Victoria, Australien, 3199
        • Frankston Hospital
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • Dept of Haematology, The Alfred Hospital and Monash Medical Centre
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
        • Perth Blood Institute
  • Danmark
      • Aalborg, Danmark, 9000
        • Aarhus University Hospital
    • DK
      • Herlev, DK, Danmark, 2730
        • Herlev Hospital University of Copenhagen, Department of Hematology L124
      • Odense C, DK, Danmark, DK-5000
        • Dept. of Haematology, Odense University Hospital
      • Roskilde, DK, Danmark, 4000
        • Hematological department, Roskilde Hospital
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Förenta staterna, 85710
        • Arizona Oncology Associates
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90089
        • University of Southern California
    • Florida
      • Lakeland, Florida, Förenta staterna, 33805-1965
        • Lakeland Regional Cancer Center
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Förenta staterna, 61614
        • Bleeding & Clotting Disorders Institute
    • Indiana
      • Lafayette, Indiana, Förenta staterna, 47905
        • Horizon Oncology Research, Inc
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20817
        • Center for Cancer and Blood Disorders
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10065
        • Weill Cornell Medical College/New York Presbyterian Hospital
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Förenta staterna, 27858
        • Pitt County Memorial Hospital
      • Salisbury, North Carolina, Förenta staterna, 28144
        • Bill Hefner VA Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Middletown, Ohio, Förenta staterna, 45042
        • Signal Point Clinical Research Center LLC
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
        • University of Utah Health Sciences Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22908
        • University of Virginia
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40138
        • Ematologia - Padigilione 8, Policinico S. Orsola Malpighi, Azienda Ospedaliero Universitaria di Bologna
      • Milano, Italien, 20132
        • Ospedale San Raffaele S.r.l. Dipartimento di Oncoematologia
      • Napoli, Italien, 80131
        • Universita Federico II di Napoli
      • Udine, Italien, 33100
        • OspedaleCivile-ClinicaEmatologica/PUGD
      • Vicenza, Italien
        • ULSS 6 Vicenza-Ospedale San Bortolo di Vicenza
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Hamilton Health Sciences Corporation
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1 H8L6
        • Ottawa Hospital Research Institute
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5B1W8
        • St. Michael's Hospital
  • Nederländerna
    • NL
      • Haag, NL, Nederländerna, 2545 CH
        • Haga ziekenhuis
  • Storbritannien
      • Leeds, Storbritannien, LS9 7TF
        • St. James's Hospital
      • Leicester, Storbritannien, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
      • London, Storbritannien, E1 2ES
        • Royal London Hospital
      • London, Storbritannien, W12 0HS
        • Hammersmith Hospital, Catherine Lewis Centre
      • London, Storbritannien, WC1E 6HX
        • University College Hospital
      • Manchester, Storbritannien, M139WL
        • Manchester Royal Infirmary
      • Newcastle-upon-Tyne, Storbritannien, NE1 4LP
        • Royal Victoria Infirmary
      • Norfolk, Storbritannien, NR31 6LA
        • James Paget University Hospital
      • Oxford, Storbritannien, OX3 9BQ
        • Oxford University Hospital
      • Stoke-on-Trent, Storbritannien, ST4 6QG
        • University Hospital of North Staffordshire
      • West Bromwich, Storbritannien, B71 4HJ
        • Sandwell General Hospital
    • Canterbury
      • Kent, Canterbury, Storbritannien, CT1 3NG
        • Kent & Canterbury Hospital
    • Essex
      • Colchester, Essex, Storbritannien, CO4 5JL
        • Colchester General Hospital
    • UK
      • Liverpool, UK, Storbritannien, L78XP
        • Royal Liverpool University Hospital
  • Ungern
      • Budapest, Ungern, H-1083
        • Semmelweis University 1st
      • Debrecen, Ungern, H-1083
        • University of Debrecen
      • Pecs, Ungern, H-7624
        • Pécs University

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Klinisk diagnos av ihållande/kronisk ITP i minst 3 månader.
  • Genomsnittligt antal trombocyter < 30 000/µL (och inget > 35 000 om det inte är ett resultat av räddningsterapi) från minst 3 kvalificerande räkningar

Exklusions kriterier:

  • Klinisk diagnos av autoimmun hemolytisk anemi
  • Okontrollerad eller dåligt kontrollerad hypertoni
  • Historik av koagulopati inklusive protrombotiska tillstånd

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Fostamatinib dinatrium
Försökspersonerna börjar med Fostamatinib Dinatrium tablett 100 mg PO två gånger dagligen och ökar till 150 mg stor efter vecka 4 baserat på antal trombocyter och tolerabilitet.
Läkemedel: Fostamatinib dinatrium
Fostamatinib (100 mg PO bid eller 150 mg PO bid)
Andra namn:
  • R935788
  • Fostamatinib
  • R788
Övrig: Placebo
Placebotablett PO-bud (morgon och kväll) under loppet av 24 veckor
Läkemedel: Placebo
Placebotablett PO-bud (morgon och kväll) under loppet av 24 veckor

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med stabilt blodplättssvar (antal ≥50 000/µL vid minst 4 av de senaste 6 schemalagda besöken mellan vecka 14 och 24)
Tidsram: Från vecka 14 till vecka 24
Ett stabilt blodplättssvar senast vecka 24 definierat som ett trombocytantal på minst 50 000/μL vid minst 4 av de senaste 6 schemalagda besöken mellan vecka 14 och 24
Från vecka 14 till vecka 24

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med trombocytantal ≥ 50 000/µL vid vecka 12
Tidsram: Vecka 12
Trombocytantal ≥ 50 000/µL vid vecka 12
Vecka 12
Antal deltagare med trombocytantal ≥ 50 000/µL vid vecka 24
Tidsram: Vecka 24
Trombocytantal ≥ 50 000/µL vid vecka 24
Vecka 24
Trombocytantal ≥ 30 000/μL och ≥ 20 000/μL över baslinjen hos försökspersoner med baseline Trombocytantal på <15 000/μL vid vecka 12.
Tidsram: Baslinje till vecka 12
Antal försökspersoner med trombocytantal <15 000/μL vid baseline som visade en ökning av trombocytantalet till ≥30 000/μL och ≥20 000/μL från baselineantal vid vecka 12.
Baslinje till vecka 12
Trombocytantal ≥ 30 000/μL och ≥ 20 000/μL över baslinjen hos försökspersoner med baseline Trombocytantal på <15 000/μL vid vecka 24.
Tidsram: Baslinje till vecka 24
Antal försökspersoner med trombocytantal <15 000/μL vid baseline som visade en ökning av trombocytantalet till ≥30 000/μL och ≥20 000/μL från baselineantal vid vecka 24.
Baslinje till vecka 24
Medelvärde för ITP Bleeding Score (IBLS)
Tidsram: Bedöms under den 24 veckor långa studieperioden

ITP Bleeding Scale (IBLS) är en immun trombocytopen purpura (ITP)-specifik blödningspoäng som används för att analysera korrelationen mellan kliniska och laboratoriemässiga trombocytvariabler med blödning. IBLS består av 11 betyg från 0 (ingen) till 2 (markerad blödning) efter historia under föregående vecka eller genom examen; 2 är värre. Dessa 11 betyg inkluderar: hud genom fysisk undersökning, muntlig genom fysisk undersökning, hud genom historia, oral genom historia, näsblod, gastrointestinala, urinvägar, gynekologiska, pulmonella, intrakraniella blödningar och subkonjunktival blödning. Efter att varje betyg har gjorts beräknas medelvärdet för alla 11 betyg (lägsta poängen är 0 och högsta poängen är 2) för varje ämnesbesök. LOCF-metoden användes för att imputera eventuella saknade data.

Medelvärdet av IBLS-poängen över besök under den 24-veckors behandlingsperioden sammanfattades av behandlingsgrupp med hjälp av beskrivande statistik. Ett 2-sidigt t-test med 2 prover användes för att testa för skillnader i medelvärden mellan behandlingar för detta effektmått.
Bedöms under den 24 veckor långa studieperioden
Medelvärde för Världshälsoorganisationens (WHO) blödningsskala
Tidsram: Bedöms under den 24 veckor långa studieperioden

Världshälsoorganisationens (WHO) blödningsskala är en standardiserad graderingsskala skapad för att mäta blödningens svårighetsgrad. Skalan är en femgradig skala som bedöms av kliniska prövare med ett poängintervall som börjar vid den lägsta 0=Ingen blödning, 1 = Petekier, 2=Lätt blodförlust, 3=Brutt blodförlust, till det värre 4=Försvagande blodförlust. WHO:s blödningsskala poängsätts av historia under föregående vecka eller genom examen. Efter att varje betyg har fått poäng beräknas medelvärdet (lägsta poängen är 0 [ingen blödning] till högsta poängen är 4 [försvagande blodförlust]) för varje besök. LOCF-metoden användes för att imputera eventuella saknade data.

Medelvärdet av WHO:s blödningsskala över besök under den 24-veckors behandlingsperioden sammanfattades av behandlingsgrupp med hjälp av beskrivande statistik. Ett 2-sidigt t-test med 2 prover användes för att testa för skillnader i medelvärden mellan behandlingar för detta effektmått.
Bedöms under den 24 veckor långa studieperioden

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Rigel Pharmaceuticals

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

14 juli 2014

Primärt slutförande (Faktisk)

21 april 2016

Avslutad studie (Faktisk)

21 april 2016

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

26 februari 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

28 februari 2014

Första postat (Uppskatta)

3 mars 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

12 februari 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

24 januari 2019

Senast verifierad

1 oktober 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • C-935788-047
  • 2013-005452-15 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Immun trombocytopenisk purpura

Kliniska prövningar på Fostamatinib dinatrium

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Indonesia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera