Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een werkzaamheids- en veiligheidsonderzoek van R935788 bij de behandeling van aanhoudende/chronische immuuntrombocytopenische purpura (ITP) (FIT)

24 januari 2019 bijgewerkt door: Rigel Pharmaceuticals

Een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 3-studie van fostamatinibdinatrium bij de behandeling van aanhoudende/chronische immuuntrombocytopenische purpura

Het doel van deze studie is om te bepalen of fostamatinib veilig en effectief is bij de behandeling van aanhoudende/chronische immuuntrombocytopenische purpura (ITP).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

76

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Concord, New South Wales, Australië, 2139
        • Concord Repatriation General Hospital
      • Kogarah, New South Wales, Australië, 2217
        • St George Hospital
      • Liverpool, New South Wales, Australië, 2170
        • Liverpool Hospital
      • Randwick, New South Wales, Australië, 2031
        • Prince of Wales Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australië, 2145
        • Westmead Hospital
    • Tasmania
      • Launceston, Tasmania, Australië, 7250
        • Launceston General Hospital
    • Victoria
      • Frankston, Victoria, Australië, 3199
        • Frankston Hospital
      • Melbourne, Victoria, Australië, 3004
        • Dept of Haematology, The Alfred Hospital and Monash Medical Centre
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australië, 6009
        • Perth Blood Institute
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • Hamilton Health Sciences Corporation
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1 H8L6
        • Ottawa Hospital Research Institute
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B1W8
        • St. Michael's Hospital
  • Denemarken
      • Aalborg, Denemarken, 9000
        • Aarhus University Hospital
    • DK
      • Herlev, DK, Denemarken, 2730
        • Herlev Hospital University of Copenhagen, Department of Hematology L124
      • Odense C, DK, Denemarken, DK-5000
        • Dept. of Haematology, Odense University Hospital
      • Roskilde, DK, Denemarken, 4000
        • Hematological department, Roskilde Hospital
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, H-1083
        • Semmelweis University 1st
      • Debrecen, Hongarije, H-1083
        • University of Debrecen
      • Pecs, Hongarije, H-7624
        • Pécs University
  • Italië
      • Bologna, Italië, 40138
        • Ematologia - Padigilione 8, Policinico S. Orsola Malpighi, Azienda Ospedaliero Universitaria di Bologna
      • Milano, Italië, 20132
        • Ospedale San Raffaele S.r.l. Dipartimento di Oncoematologia
      • Napoli, Italië, 80131
        • Universita Federico II di Napoli
      • Udine, Italië, 33100
        • OspedaleCivile-ClinicaEmatologica/PUGD
      • Vicenza, Italië
        • ULSS 6 Vicenza-Ospedale San Bortolo di Vicenza
  • Nederland
    • NL
      • Haag, NL, Nederland, 2545 CH
        • Haga ziekenhuis
  • Verenigd Koninkrijk
      • Leeds, Verenigd Koninkrijk, LS9 7TF
        • St. James's Hospital
      • Leicester, Verenigd Koninkrijk, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
      • London, Verenigd Koninkrijk, E1 2ES
        • Royal London Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk, W12 0HS
        • Hammersmith Hospital, Catherine Lewis Centre
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1E 6HX
        • University College Hospital
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk, M139WL
        • Manchester Royal Infirmary
      • Newcastle-upon-Tyne, Verenigd Koninkrijk, NE1 4LP
        • Royal Victoria Infirmary
      • Norfolk, Verenigd Koninkrijk, NR31 6LA
        • James Paget University Hospital
      • Oxford, Verenigd Koninkrijk, OX3 9BQ
        • Oxford University Hospital
      • Stoke-on-Trent, Verenigd Koninkrijk, ST4 6QG
        • University Hospital of North Staffordshire
      • West Bromwich, Verenigd Koninkrijk, B71 4HJ
        • Sandwell General Hospital
    • Canterbury
      • Kent, Canterbury, Verenigd Koninkrijk, CT1 3NG
        • Kent & Canterbury Hospital
    • Essex
      • Colchester, Essex, Verenigd Koninkrijk, CO4 5JL
        • Colchester General Hospital
    • UK
      • Liverpool, UK, Verenigd Koninkrijk, L78XP
        • Royal Liverpool University Hospital
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85710
        • Arizona Oncology Associates
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90089
        • University of Southern California
    • Florida
      • Lakeland, Florida, Verenigde Staten, 33805-1965
        • Lakeland Regional Cancer Center
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Verenigde Staten, 61614
        • Bleeding & Clotting Disorders Institute
    • Indiana
      • Lafayette, Indiana, Verenigde Staten, 47905
        • Horizon Oncology Research, Inc
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20817
        • Center for Cancer and Blood Disorders
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10065
        • Weill Cornell Medical College/New York Presbyterian Hospital
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Verenigde Staten, 27858
        • Pitt County Memorial Hospital
      • Salisbury, North Carolina, Verenigde Staten, 28144
        • Bill Hefner VA Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Middletown, Ohio, Verenigde Staten, 45042
        • Signal Point Clinical Research Center LLC
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
        • University of Utah Health Sciences Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22908
        • University of Virginia

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Klinische diagnose van aanhoudende/chronische ITP gedurende ten minste 3 maanden.
  • Gemiddeld aantal bloedplaatjes < 30.000/µL (en geen > 35.000 tenzij als resultaat van reddingstherapie) van ten minste 3 in aanmerking komende tellingen

Uitsluitingscriteria:

  • Klinische diagnose van auto-immune hemolytische anemie
  • Ongecontroleerde of slecht gecontroleerde hypertensie
  • Geschiedenis van coagulopathie inclusief protrombotische aandoeningen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Fostamatinib-dinatrium
Proefpersonen beginnen met Fostamatinib Dinatrium tablet 100 mg oraal tweemaal daags en verhogen tot 150 mg groot na week 4 op basis van het aantal bloedplaatjes en verdraagbaarheid.
Geneesmiddel: Fostamatinib-dinatrium
Fostamatinib (100 mg PO bid of 150 mg PO bid)
Andere namen:
  • R935788
  • Fostamatinib
  • R788
Ander: Placebo
Placebo-tablet PO bid (ochtend en avond) gedurende 24 weken
Geneesmiddel: Placebo
Placebo-tablet PO bid (ochtend en avond) gedurende 24 weken

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met stabiele bloedplaatjesrespons (aantal ≥50.000/µL bij ten minste 4 van de laatste 6 geplande bezoeken tussen week 14 en week 24)
Tijdsspanne: Van week 14 tot week 24
Een stabiele bloedplaatjesrespons tegen week 24, gedefinieerd als een aantal bloedplaatjes van ten minste 50.000/μl bij ten minste 4 van de laatste 6 geplande bezoeken tussen week 14 en 24
Van week 14 tot week 24

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met een aantal bloedplaatjes ≥ 50.000/µL in week 12
Tijdsspanne: Week 12
Aantal bloedplaatjes ≥ 50.000/µL in week 12
Week 12
Aantal deelnemers met een aantal bloedplaatjes ≥ 50.000/µL in week 24
Tijdsspanne: Week 24
Aantal bloedplaatjes ≥ 50.000/µL in week 24
Week 24
Aantal bloedplaatjes ≥ 30.000/μl en ≥ 20.000/μl boven baseline bij proefpersonen met baseline aantal bloedplaatjes van <15.000/μl in week 12.
Tijdsspanne: Basislijn tot week 12
Aantal proefpersonen met baseline aantal bloedplaatjes <15.000/μl bij wie het aantal bloedplaatjes toenam tot ≥30.000/μl en ≥20.000/μl vanaf baseline in week 12.
Basislijn tot week 12
Aantal bloedplaatjes ≥ 30.000/μl en ≥ 20.000/μl boven baseline bij proefpersonen met baseline aantal bloedplaatjes van <15.000/μl in week 24.
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
Aantal proefpersonen met baseline aantal bloedplaatjes <15.000/μl bij wie het aantal bloedplaatjes toenam tot ≥30.000/μl en ≥20.000/μl vanaf baseline in week 24.
Basislijn tot week 24
Gemiddelde van de ITP-bloedingsscore (IBLS)
Tijdsspanne: Beoordeeld gedurende de studieperiode van 24 weken

De ITP Bleeding Scale (IBLS) is een immuuntrombocytopenische purpura (ITP)-specifieke bloedingsscore die wordt gebruikt om de correlatie van klinische en laboratoriumbloedplaatjesvariabelen met bloeding te analyseren. De IBLS bestaat uit 11 cijfers van 0 (geen) tot 2 (duidelijke bloeding) volgens de geschiedenis van de afgelopen week of per examen; 2 is erger. Deze 11 graden omvatten: huid door lichamelijk onderzoek, oraal door lichamelijk onderzoek, huid door geschiedenis, oraal door geschiedenis, epistaxis, gastro-intestinale, urinaire, gynaecologische, pulmonale, intracraniale bloeding en subconjunctivale bloeding. Nadat elk cijfer is gescoord, wordt de gemiddelde waarde voor alle 11 cijfers berekend (laagste score is 0 en hoogste score is 2) voor elk onderwerpbezoek. De LOCF-methode werd gebruikt om eventuele ontbrekende gegevens toe te rekenen.

Het gemiddelde van de IBLS-scores van de bezoeken tijdens de behandelingsperiode van 24 weken werd samengevat per behandelingsgroep met behulp van beschrijvende statistieken. Een 2-zijdige, 2-sample t-test werd gebruikt om te testen op een verschil in gemiddelden tussen behandelingen voor dit eindpunt.
Beoordeeld gedurende de studieperiode van 24 weken
Gemiddelde van de bloedingsschaal van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO).
Tijdsspanne: Beoordeeld gedurende de studieperiode van 24 weken

De bloedingsschaal van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) is een gestandaardiseerde beoordelingsschaal die is gemaakt om de ernst van bloedingen te meten. De schaal is een door een klinisch onderzoeker beoordeelde vijfpuntsschaal met een scorebereik dat begint bij de laagste 0=geen bloeding, 1=petechiën, 2=mild bloedverlies, 3=grof bloedverlies, tot erger 4=slopende bloedverlies. De WHO-bloedingsschaal wordt gescoord op geschiedenis van de afgelopen week of op examen. Nadat elk cijfer is gescoord, wordt de gemiddelde waarde berekend (de laagste score is 0 [geen bloeding] tot de hoogste score is 4 [slopende bloedverlies]) voor elk bezoek. De LOCF-methode werd gebruikt om eventuele ontbrekende gegevens toe te rekenen.

Het gemiddelde van de WHO-bloedingsschaal over bezoeken tijdens de behandelingsperiode van 24 weken werd samengevat per behandelingsgroep met behulp van beschrijvende statistieken. Een 2-zijdige, 2-sample t-test werd gebruikt om te testen op een verschil in gemiddelden tussen behandelingen voor dit eindpunt.
Beoordeeld gedurende de studieperiode van 24 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Rigel Pharmaceuticals

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

14 juli 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

21 april 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

21 april 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 februari 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

28 februari 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

3 maart 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

12 februari 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 januari 2019

Laatst geverifieerd

1 oktober 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • C-935788-047
  • 2013-005452-15 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Immuun Trombocytopenische Purpura

Klinische onderzoeken op Fostamatinib-dinatrium

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Suriname

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren