Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie účinnosti a bezpečnosti R935788 při léčbě perzistentní/chronické imunitní trombocytopenické purpury (ITP) (FIT)

24. ledna 2019 aktualizováno: Rigel Pharmaceuticals

Fáze 3, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, studie fostamatinibu disodného v léčbě perzistentní/chronické imunitní trombocytopenické purpury

Účelem této studie je určit, zda je fostamatinib bezpečný a účinný při léčbě perzistentní/chronické imunitní trombocytopenické purpury (ITP).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

76

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Concord, New South Wales, Austrálie, 2139
        • Concord Repatriation General Hospital
      • Kogarah, New South Wales, Austrálie, 2217
        • St George Hospital
      • Liverpool, New South Wales, Austrálie, 2170
        • Liverpool Hospital
      • Randwick, New South Wales, Austrálie, 2031
        • Prince of Wales Hospital
      • Westmead, New South Wales, Austrálie, 2145
        • Westmead Hospital
    • Tasmania
      • Launceston, Tasmania, Austrálie, 7250
        • Launceston General Hospital
    • Victoria
      • Frankston, Victoria, Austrálie, 3199
        • Frankston Hospital
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, 3004
        • Dept of Haematology, The Alfred Hospital and Monash Medical Centre
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Austrálie, 6009
        • Perth Blood Institute
  • Dánsko
      • Aalborg, Dánsko, 9000
        • Aarhus University Hospital
    • DK
      • Herlev, DK, Dánsko, 2730
        • Herlev Hospital University of Copenhagen, Department of Hematology L124
      • Odense C, DK, Dánsko, DK-5000
        • Dept. of Haematology, Odense University Hospital
      • Roskilde, DK, Dánsko, 4000
        • Hematological department, Roskilde Hospital
  • Holandsko
    • NL
      • Haag, NL, Holandsko, 2545 CH
        • Haga Ziekenhuis
  • Itálie
      • Bologna, Itálie, 40138
        • Ematologia - Padigilione 8, Policinico S. Orsola Malpighi, Azienda Ospedaliero Universitaria di Bologna
      • Milano, Itálie, 20132
        • Ospedale San Raffaele S.r.l. Dipartimento di Oncoematologia
      • Napoli, Itálie, 80131
        • Universita Federico II di Napoli
      • Udine, Itálie, 33100
        • OspedaleCivile-ClinicaEmatologica/PUGD
      • Vicenza, Itálie
        • ULSS 6 Vicenza-Ospedale San Bortolo di Vicenza
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Hamilton Health Sciences Corporation
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1 H8L6
        • Ottawa Hospital Research Institute
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5B1W8
        • St. Michael's Hospital
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, H-1083
        • Semmelweis University 1st
      • Debrecen, Maďarsko, H-1083
        • University of Debrecen
      • Pecs, Maďarsko, H-7624
        • Pécs University
  • Spojené království
      • Leeds, Spojené království, LS9 7TF
        • St. James's Hospital
      • Leicester, Spojené království, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
      • London, Spojené království, E1 2ES
        • Royal London Hospital
      • London, Spojené království, W12 0HS
        • Hammersmith Hospital, Catherine Lewis Centre
      • London, Spojené království, WC1E 6HX
        • University College Hospital
      • Manchester, Spojené království, M139WL
        • Manchester Royal Infirmary
      • Newcastle-upon-Tyne, Spojené království, NE1 4LP
        • Royal Victoria Infirmary
      • Norfolk, Spojené království, NR31 6LA
        • James Paget University Hospital
      • Oxford, Spojené království, OX3 9BQ
        • Oxford University Hospital
      • Stoke-on-Trent, Spojené království, ST4 6QG
        • University Hospital of North Staffordshire
      • West Bromwich, Spojené království, B71 4HJ
        • Sandwell General Hospital
    • Canterbury
      • Kent, Canterbury, Spojené království, CT1 3NG
        • Kent & Canterbury Hospital
    • Essex
      • Colchester, Essex, Spojené království, CO4 5JL
        • Colchester General Hospital
    • UK
      • Liverpool, UK, Spojené království, L78XP
        • Royal Liverpool University Hospital
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Spojené státy, 85710
        • Arizona Oncology Associates
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90089
        • University of Southern California
    • Florida
      • Lakeland, Florida, Spojené státy, 33805-1965
        • Lakeland Regional Cancer Center
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Spojené státy, 61614
        • Bleeding & Clotting Disorders Institute
    • Indiana
      • Lafayette, Indiana, Spojené státy, 47905
        • Horizon Oncology Research, Inc
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20817
        • Center for Cancer and Blood Disorders
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Weill Cornell Medical College/New York Presbyterian Hospital
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27858
        • Pitt County Memorial Hospital
      • Salisbury, North Carolina, Spojené státy, 28144
        • Bill Hefner VA Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Middletown, Ohio, Spojené státy, 45042
        • Signal Point Clinical Research Center LLC
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah Health Sciences Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22908
        • University of Virginia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Klinická diagnóza perzistující/chronické ITP po dobu nejméně 3 měsíců.
  • Průměrný počet krevních destiček < 30 000/µl (a žádný > 35 000, pokud není výsledkem záchranné terapie) z alespoň 3 kvalifikačních počtů

Kritéria vyloučení:

  • Klinická diagnostika autoimunitní hemolytické anémie
  • Nekontrolovaná nebo špatně kontrolovaná hypertenze
  • Anamnéza koagulopatie včetně protrombotických stavů

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Fostamatinib disodný
Subjekty začnou s tabletou Fostamatinib disodná 100 mg PO dvakrát denně a zvýší se na 150 mg po týdnu 4 na základě počtu krevních destiček a snášenlivosti.
Lék: Dvojsodná sůl fostamatinibu
Fostamatinib (100 mg PO bid nebo 150 mg PO bid)
Ostatní jména:
  • R935788
  • Fostamatinib
  • R788
Jiný: Placebo
Placebo tablety PO bid (ráno a večer) v průběhu 24 týdnů
Lék: Placebo
Placebo tablety PO bid (ráno a večer) v průběhu 24 týdnů

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků se stabilní odpovědí krevních destiček (počet ≥50 000/µL na alespoň 4 z posledních 6 plánovaných návštěv mezi 14. a 24. týdnem)
Časové okno: Od 14. do 24. týdne
Stabilní odpověď krevních destiček do 24. týdne definovaná jako počet krevních destiček alespoň 50 000/μl při alespoň 4 z posledních 6 plánovaných návštěv mezi 14. a 24. týdnem
Od 14. do 24. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s počtem krevních destiček ≥ 50 000/µl v týdnu 12
Časové okno: 12. týden
Počet krevních destiček ≥ 50 000/µl v týdnu 12
12. týden
Počet účastníků s počtem krevních destiček ≥ 50 000/µl v týdnu 24
Časové okno: 24. týden
Počet krevních destiček ≥ 50 000/µl ve 24. týdnu
24. týden
Počet krevních destiček ≥ 30 000/μl a ≥ 20 000/μl nad výchozí hodnotou u subjektů s výchozím počtem krevních destiček < 15 000/μl v týdnu 12.
Časové okno: Výchozí stav do týdne 12
Počet subjektů s výchozím počtem krevních destiček <15 000/μl, kteří vykazovali zvýšení počtu krevních destiček na ≥30 000/μl a ≥20 000/μl od výchozího počtu v týdnu 12.
Výchozí stav do týdne 12
Počet krevních destiček ≥ 30 000/μl a ≥ 20 000/μl nad výchozí hodnotou u subjektů s výchozím počtem krevních destiček < 15 000/μl v týdnu 24.
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24
Počet subjektů s výchozím počtem krevních destiček <15 000/μl, kteří vykazovali zvýšení počtu krevních destiček na ≥30 000/μl a ≥20 000/μl od výchozího počtu v týdnu 24.
Výchozí stav do týdne 24
Průměr skóre krvácení ITP (IBLS)
Časové okno: Hodnoceno během 24týdenního období studie

ITP Bleeding Scale (IBLS) je skóre krvácení specifické pro imunitní trombocytopenickou purpuru (ITP) používané k analýze korelace klinických a laboratorních proměnných krevních destiček s krvácením. IBLS se skládá z 11 stupňů od 0 (žádné) do 2 (výrazné krvácení) podle historie za předchozí týden nebo podle zkoušky; 2 je horší. Těchto 11 stupňů zahrnuje: kožní podle fyzického vyšetření, orální podle fyzikálního vyšetření, kožní podle anamnézy, orální podle anamnézy, epistaxe, gastrointestinální, močové, gynekologické, plicní, intrakraniální krvácení a subkonjunktivální krvácení. Po ohodnocení každého stupně se vypočítá průměrná hodnota pro všech 11 stupňů (nejnižší skóre je 0 a nejvyšší skóre je 2) pro každou návštěvu subjektu. K imputaci chybějících dat byla použita metoda LOCF.

Průměr IBLS skóre napříč návštěvami během 24týdenního léčebného období byl shrnut podle léčené skupiny pomocí deskriptivních statistik. K testování rozdílu v průměrech mezi ošetřeními pro tento koncový bod byl použit 2stranný, 2vzorkový t-test.
Hodnoceno během 24týdenního období studie
Průměr stupnice krvácení Světové zdravotnické organizace (WHO).
Časové okno: Hodnoceno během 24týdenního období studie

Stupnice krvácení Světové zdravotnické organizace (WHO) je standardizovaná škála hodnocení vytvořená pro měření závažnosti krvácení. Škála je pětibodová škála hodnocená klinickými vyšetřovateli s rozsahem skóre začínajícím od nejnižší 0 = žádné krvácení, 1 = petechie, 2 = mírná ztráta krve, 3 = hrubá ztráta krve, až po horší 4 = vysilující ztráta krve. Stupnice krvácení WHO se hodnotí podle historie za předchozí týden nebo podle vyšetření. Po vyhodnocení každého stupně se vypočítá průměrná hodnota (nejnižší skóre je 0 [žádné krvácení] až po nejvyšší skóre je 4 [vysilující ztráta krve]) pro každou návštěvu. K imputaci chybějících dat byla použita metoda LOCF.

Průměr škály krvácení WHO během návštěv během 24týdenního léčebného období byl shrnut podle léčené skupiny pomocí deskriptivních statistik. K testování rozdílu v průměrech mezi ošetřeními pro tento koncový bod byl použit 2stranný, 2vzorkový t-test.
Hodnoceno během 24týdenního období studie

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Rigel Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

14. července 2014

Primární dokončení (Aktuální)

21. dubna 2016

Dokončení studie (Aktuální)

21. dubna 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. února 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. února 2014

První zveřejněno (Odhad)

3. března 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. února 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. ledna 2019

Naposledy ověřeno

1. října 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • C-935788-047
  • 2013-005452-15 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Dvojsodná sůl fostamatinibu

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Gabon

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit