Étude ouverte du R788 dans le traitement du purpura thrombopénique immunologique persistant/chronique (PTI)
6 décembre 2023 mis à jour par: Rigel Pharmaceuticals
Une étude d'extension en ouvert de phase 3 sur le fostamatinib disodique dans le traitement du purpura thrombocytopénique immunitaire persistant/chronique
Le but de cette étude est de déterminer si le fostamatinib est sûr et efficace dans le traitement des patients atteints de purpura thrombocytopénique immunitaire persistant/chronique (PTI) sur une période de 5 ans.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
123
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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New South Wales
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Concord, New South Wales, Australie, 2139
- Concord Repatriation General Hospital
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Liverpool, New South Wales, Australie, 2170
- Liverpool Hospital
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Randwick, New South Wales, Australie, 2031
- Prince of Wales Hospital
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Westmead, New South Wales, Australie, 2145
- Westmead Hospital
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Tasmania
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Launceston, Tasmania, Australie, 7250
- Launceston General Hospital
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Victoria
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Melbourne, Victoria, Australie, 3004
- The Alfred
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Western Australia
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Nedlands, Western Australia, Australie, 6009
- Perth Blood Institute
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Pleven, Bulgarie, 5800
- UMHAT Dr. Georgi Stranski, EAD, Pleven, Clinic of Hematology
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Sofia, Bulgarie, 1431
- UMHAT Aleksandrovska, EAD
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Vratsa, Bulgarie, 3000
- MHAT Hristo Botev, AD, Vratsa, First Internal Department
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BG
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Sofia, BG, Bulgarie, 1756
- Specialized Hospital for Active Treatment of Hematology Diseases, EAD, Sofia, Department of Chemotherapy, Hemotherapy and Blood Inherited Diseases to Clinic of Clinical Hematology;
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
- Hamilton Health Sciences Corporation
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Toronto, Ontario, Canada, M5B1W8
- St. Michael's Hospital
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DK
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Herlev, DK, Danemark, 2730
- Herlev Hospital
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Barcelona, Espagne, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Madrid, Espagne, 28046
- Hospital Universitario La Paz
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Valencia, Espagne, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
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Pecs, Hongrie, H-7624
- Pecsi Tudomanyegyetem Klinikai Kozpont, I. sz. Belgyogyaszati Klinika
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Udine, Italie, 33100
- Azienda Ospedaliero-Universitaria "Santa Maria della Misericordia" - Clinica Ematologica
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BO
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Bologna, BO, Italie, 40138
- Istituto di Ematologia "Lorenzo e Ariosto Seràgnoli"
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Vienna, L'Autriche, 1140
- Hanusch-Krankenhaus Wiener Gebietskrankenkasse
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Bergen, Norvège, 5021
- Haukeland universitetssykehus, Helse Bergen HF
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Grålum, Norvège, 1714
- Sykehuset Østfold Kalnes
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NL
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Den Haag, NL, Pays-Bas, 2545 CH
- Haga Ziekenhuis
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Gdansk, Pologne, 80-952
- Lkinika Hematologii I Transplantologii Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
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Kraków, Pologne, 31-501
- SPZOZ Szpital Uniwersytecki w Krakowie Pracownia Separacji Krwinek i Bank Komórek Krwiotwórczych Klinika Hematologii
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Lodz, Pologne, 93-510
- Wojewódzki Szpital Specjalistyczny im. M. Kopernika w Łodzi
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Lublin, Pologne, 20-601
- Specjalistyczny Gabinet Lekarski
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Opole, Pologne, 45-061
- Szpital Wojewodzki w Opolu
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Warszawa, Pologne, 02-776
- Instytut Hematologii i Transfuzjologii
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Dolnoslaski
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Wroclaw, Dolnoslaski, Pologne, 50-367
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1 we Wrocrlaw
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PO
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Slupsk, PO, Pologne, 76-200
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im. J. Korczaka
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Bucuresti, Roumanie, 020125
- Spitalul Clinic Colentina, Hematologie
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Canterbury, Royaume-Uni, CT1 3NG
- Kent & Canterbury Hospital
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Great Yarmouth, Royaume-Uni, NR31 6LA
- James Paget University Hospital
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Leeds, Royaume-Uni, LS9 7TF
- St. James's Hospital
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Leicester, Royaume-Uni, LE1 5WW
- Leicester Royal Infirmary
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Liverpool, Royaume-Uni, L78XP
- Royal Liverpool University Hospital
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London, Royaume-Uni, W12 0HS
- Imperial College Healthcare NHS Trust
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London, Royaume-Uni, WC1E 6AG
- University College Hospital
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Oxford, Royaume-Uni, OX3 7LE
- Cancer and Haematology Centre
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Stoke-on-Trent, Royaume-Uni, ST4 6QG
- University Hospital of North Midlands NHS Trust, Royal Stoke University Hospital
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Essex
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Colchester, Essex, Royaume-Uni, CO4 5JL
- Colchester General Hospital
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UK
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Newcastle-upon-Tyne, UK, Royaume-Uni, NE1 4LP
- Royal Victoria Infirmary
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Brno, Tchéquie, 625 00
- Fakultni nemocnice Brno
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Ostrava-Poruba, Tchéquie, 708 52
- Fakultni Nemocnice Ostrava
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Arizona
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Tucson, Arizona, États-Unis, 85710
- Arizona Oncology Associates
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Illinois
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Peoria, Illinois, États-Unis, 61615
- Bleeding & Clotting Disorders Institute
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Indiana
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Lafayette, Indiana, États-Unis, 47905
- Horizon Oncology Research, Inc
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Maryland
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Bethesda, Maryland, États-Unis, 20817
- Center for Cancer and Blood Disorders
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10065
- Weill Cornell Medicine
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New York, New York, États-Unis, 10065
- Weill Cornell Medical College/New York Presbyterian Hospital
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North Carolina
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Greenville, North Carolina, États-Unis, 27834
- East Carolina University, Brody School of Medicine
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Salisbury, North Carolina, États-Unis, 28144
- W.G. "Bill" Hefner VA Medical Center
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Ohio
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Middletown, Ohio, États-Unis, 45042
- Signal Point Clinical Research Center LLC
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- A terminé l'évaluation de la semaine 24 de l'étude C935788-047 ou de l'étude C935788-048 ou interrompue prématurément en raison de l'absence de réponse.
- Capable et désireux de donner un consentement éclairé écrit
Critère d'exclusion:
- Participation interrompue à l'étude C935788-047 ou à l'étude C935788-048 pour toute raison autre que l'absence de réponse
- Hypertension mal contrôlée au cours de l'étude C935788-047 ou de l'étude C935788-048
- Infection importante, infection aiguë comme la grippe ou processus inflammatoire connu
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Fostamatinib disodique
Fostamatinib Disodium comprimé 100 mg ou 150 mg par voie orale 2 fois/jour
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Fostamatinib Disodium comprimé 100 mg ou 150 mg par voie orale 2 fois/jour
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Pourcentage de sujets ayant atteint une numération plaquettaire d'au moins 50 000/µL dans les 12 semaines suivant le début du traitement jusqu'à 12 mois (Fostamatinib dans 047/048 ou 049) : version 1
Délai: Jusqu'à 12 mois
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Le pourcentage de sujets ayant atteint une numération plaquettaire d'au moins 50 000/µL dans les 12 semaines suivant le début du traitement jusqu'à 12 mois a été analysé parmi tous les sujets ayant reçu un traitement actif dans l'une des études antérieures (C788-047 ou C788-048), dans le étude de prolongation en cours (C788-049), ou dans les études antérieures et en cours.
La population traitée a été définie comme tous les sujets inscrits et traités.
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Jusqu'à 12 mois
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Pourcentage de sujets ayant atteint une numération plaquettaire d'au moins 50 000/µL dans les 12 semaines suivant le début du traitement jusqu'à 12 mois (Placebo dans 047/048 et Fostamatinib 049) : version 2
Délai: Jusqu'à 12 mois
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Une comparaison intra-sujet et entre les études de la numération plaquettaire des sujets précédemment traités par placebo dans l'une des études antérieures (C788-047 ou C788-048) a été définie de manière prospective dans le protocole (version 2).
L'obtention d'une réponse plaquettaire au bout de 12 semaines et le maintien de la réponse plaquettaire pendant 12 semaines ont été analysés parmi les sujets randomisés pour recevoir un placebo dans l'une des études antérieures (C788-047 ou C788-048).
La population traitée a été définie comme tous les sujets inscrits et traités.
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Jusqu'à 12 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Durée de la réponse plaquettaire basée sur la numération plaquettaire et les médicaments de secours
Délai: Jusqu'à 12 mois
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La durée de la réponse plaquettaire a été définie comme le temps écoulé entre le moment où le sujet a atteint pour la première fois une numération plaquettaire d'au moins 50 000/µL et la première des 2 visites avec une numération plaquettaire < 50 000/µL espacées d'au moins 4 semaines sans visite intermédiaire. avec une numération plaquettaire inférieure à (<=) 50 000/µL sans rapport avec le traitement de secours.
La durée de la réponse plaquettaire a été analysée à l'aide de la méthode de Kaplan-Meier.
La population traitée a été définie comme tous les sujets inscrits et traités.
Ici, un certain nombre de sujets analysés comprenaient tous les sujets évaluables pour ce critère d'évaluation.
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Jusqu'à 12 mois
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Pourcentage de sujets chez lesquels une réduction de la dose d'un traitement concomitant contre le PTI peut être obtenue tout en maintenant une numération plaquettaire adéquate
Délai: Jusqu'à 12 mois
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Pourcentage de sujets chez lesquels une réduction de la dose d'un traitement concomitant par ITP pouvait être obtenue tout en maintenant une numération plaquettaire adéquate, l'événement de réduction a été précisé pour s'appliquer uniquement aux réductions de la dose d'un traitement concomitant par ITP survenant au cours d'une période de réponse plaquettaire et l'événement de réduction n'a pas été provoqué par un événement indésirable.
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Jusqu'à 12 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Rigel Pharmaceuticals, Inc., Rigel Pharmaceuticals, Inc.
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 octobre 2014
Achèvement primaire (Réel)
2 juin 2020
Achèvement de l'étude (Réel)
2 juin 2020
Dates d'inscription aux études
Première soumission
27 février 2014
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
28 février 2014
Première publication (Estimé)
4 mars 2014
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
11 décembre 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
6 décembre 2023
Dernière vérification
1 décembre 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Maladies du système immunitaire
- Maladies auto-immunes
- Maladies hématologiques
- Hémorragie
- Troubles hémorragiques
- Troubles de la coagulation sanguine
- Manifestations cutanées
- Thrombocytopénie
- Troubles des plaquettes sanguines
- Microangiopathies thrombotiques
- Purpura
- Purpura thrombocytopénique
- Purpura, thrombocytopénique, idiopathique
Autres numéros d'identification d'étude
- C-935788-049
- 2013-005454-30 (Numéro EudraCT)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
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