- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT02086773
Objectifs de transfusion de globules rouges chez les patients atteints de leucémies aiguës
22 janvier 2019 mis à jour par: Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins
Étude prospective randomisée de faisabilité clinique des objectifs de transfusion de globules rouges chez les patients atteints de leucémies aiguës
Le but de cette étude est de déterminer si un seuil transfusionnel d'hémoglobine inférieur, 7 g/dL, a un profil d'innocuité similaire à celui du seuil transfusionnel standard actuel de 8 g/dL.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
La transfusion de globules rouges (GR) est d'une importance vitale pour les soins des patients subissant un traitement myélosuppresseur pour une leucémie aiguë.
L'approche thérapeutique de cette maladie implique l'utilisation de fortes doses de chimiothérapie pour traiter les cancers du sang et les troubles de la moelle osseuse ; mais il endommage la moelle et le système sanguin.
Les cellules souches malignes et saines sont affectées par la chimiothérapie, et même lorsque les cellules malignes sont tuées, cela peut prendre des semaines pour que les cellules saines reconstituent la moelle.
Au moment du diagnostic et avant la récupération de la moelle osseuse après le traitement, les globules rouges sont nécessaires pour soutenir le patient.
Les pratiques actuelles des principaux centres anticancéreux complets utilisent toutes des déclencheurs de transfusion d'hémoglobine libérale de 8-9 g/dL ou plus.
Des taux d'hémoglobine plus élevés chez ces patients à haut risque peuvent avoir des avantages tels qu'une meilleure énergie et un meilleur fonctionnement des organes.
Cependant, des recherches dans divers contextes cliniques suggèrent qu'un seuil de transfusion d'hémoglobine plus élevé est associé à des taux de mortalité identiques ou même plus élevés par rapport à des seuils d'hémoglobine inférieurs (7-8 g/dL).
Ces autres contextes comprennent des essais prospectifs randomisés chez des patients en chirurgie orthopédique à haut risque, des patients adultes et pédiatriques en soins intensifs gravement malades, des patients souffrant d'hémorragies gastro-intestinales aiguës et des patients subissant une chirurgie cardiaque.
Un scénario clinique où le seuil de transfusion idéal est inconnu concerne les patients recevant une chimiothérapie pour des hémopathies malignes.
Les besoins et les déclencheurs transfusionnels n'ont pas été systématiquement étudiés dans la leucémie aiguë ou d'autres cancers.
La leucémie aiguë entraîne une mortalité élevée ; toute augmentation inutile de la morbidité ou de la mortalité n'est pas acceptable.
Sans un avantage clair de seuils de transfusion plus élevés, les risques et les coûts supplémentaires de la transfusion peuvent être substantiels et inutiles.
Les chercheurs prévoient d'étudier cette question dans cette étude pilote et de faisabilité en assignant au hasard des patients traités pour une leucémie aiguë pour qu'ils soient transfusés avec des globules rouges à un point de déclenchement de concentration d'hémoglobine plus élevé ou plus bas.
De cette façon, les chercheurs seront en mesure de déterminer avec précision s'il y a des avantages ou des inconvénients à avoir un nombre de globules rouges inférieur ou supérieur pendant le traitement d'induction et la période de récupération pour les patients atteints de leucémies aiguës.
Cette étude collectera également des informations évaluant les avantages et les inconvénients des deux seuils de transfusion et la faisabilité d'étendre l'étude à un grand essai randomisé. Ces données de sécurité serviront de plate-forme pour une étude de mortalité plus large dans la leucémie et éventuellement des études supplémentaires tumeurs.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
90
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
- The Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Patients atteints de leucémie aiguë (LAM, ALL, APL, néoplasme myéloïde lié au traitement, SMD de haut grade)
- Admis avec des plans pour une chimiothérapie myélosuppressive en hospitalisation (avec des normes de soins ou des schémas thérapeutiques)
Critère d'exclusion:
- Âge inférieur à 18 ans
- Syndrome coronarien aigu tel que défini par une douleur thoracique active, des modifications dynamiques de l'ECG, une troponine supérieure à 2,5
- Perte de sang active
- Recevoir des agents stimulant l'érythropoïétine avant l'admission
- Insuffisance rénale chronique dans la thérapie de remplacement rénal
- Souhait documenté contre la transfusion pour des convictions personnelles ou religieuses
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Soins de soutien
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Bas seuil transfusionnel
Les patients reçoivent des transfusions de globules rouges avec un seuil de transfusion de 7 g/dL d'hémoglobine (Hb).
Les transfusions ne seront pas administrées à temps, mais seront administrées chaque fois que l'Hb descendra sous le seuil.
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Autres noms:
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Comparateur actif: Seuil transfusionnel élevé
Les patients reçoivent des transfusions de globules rouges avec un seuil de transfusion de 8 g/dL d'hémoglobine (Hb).
Les transfusions ne seront pas administrées à temps, mais seront administrées chaque fois que l'Hb descendra sous le seuil.
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Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Tolérance du seuil de transfusion bas, évaluée par le pourcentage de participants qui sont passés du bras bas au bras haut.
Délai: 60 jours
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60 jours
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Innocuité du seuil de transfusion bas par rapport au seuil élevé, évaluée par la différence totale du nombre de transfusions administrées par participant
Délai: 60 jours
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La sécurité globale est déterminée par la différence totale entre les bras pour le nombre de transfusions administrées par participant
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60 jours
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Innocuité du seuil transfusionnel bas ou élevé, évaluée par le nombre de participants souffrant d'infections neutropéniques
Délai: 60 jours
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La sécurité globale est déterminée par la différence totale entre les bras pour le nombre de participants souffrant d'infections neutropéniques, où la neutropénie est définie comme un nombre absolu de neutrophiles < 500/mcL.
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60 jours
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Innocuité du seuil transfusionnel bas ou élevé, évaluée par le nombre d'événements hémorragiques de grade 3-4, tel que défini par le CTCAE 4.0
Délai: 60 jours
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60 jours
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Innocuité du seuil transfusionnel bas ou élevé, évaluée par le nombre de décès attribués à la chimiothérapie d'induction
Délai: 60 jours
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60 jours
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Innocuité du seuil transfusionnel bas ou élevé, évaluée par le nombre de participants présentant au moins une toxicité non hématologique de grade 3 à 5 par CTCAE 4.0.
Délai: 60 jours
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60 jours
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Faisabilité déterminée par le pourcentage de participants ayant consenti
Délai: 60 jours
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Conformément aux critères définis par le protocole, la stratégie transfusionnelle testée serait jugée faisable si tous les critères suivants sont remplis : 1) Plus de 50 % des patients éligibles pourraient être consentants ; 2) Plus de 75 % des participants randomisés dans le bras bas ont toléré le seuil de transfusion de 7 g/dL ; 3) Moins de 15 % des participants sont passés du bras bas au bras haut ; 4) L'étude n'a pas été interrompue pour des raisons de sécurité.
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60 jours
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Faisabilité déterminée par le pourcentage de participants qui tolèrent une transfusion de 7 g/dL
Délai: 60 jours
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Conformément aux critères définis par le protocole, la stratégie transfusionnelle testée serait jugée faisable si tous les critères suivants sont remplis : 1) Plus de 50 % des patients éligibles pourraient être consentants ; 2) Plus de 75 % des participants randomisés dans le bras bas ont toléré le seuil de transfusion de 7 g/dL ; 3) Moins de 15 % des participants sont passés du bras bas au bras haut ; 4) L'étude n'a pas été interrompue pour des raisons de sécurité.
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60 jours
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Faisabilité déterminée par le pourcentage de participants qui sont passés du bras bas au bras haut
Délai: 60 jours
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Conformément aux critères définis par le protocole, la stratégie transfusionnelle testée serait jugée faisable si tous les critères suivants sont remplis : 1) Plus de 50 % des patients éligibles pourraient être consentants ; 2) Plus de 75 % des participants randomisés dans le bras bas ont toléré le seuil de transfusion de 7 g/dL ; 3) Moins de 15 % des participants sont passés du bras bas au bras haut ; 4) L'étude n'a pas été interrompue pour des raisons de sécurité.
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60 jours
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Nombre de transfusions
Délai: 60 jours
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Nombre médian de transfusions de globules rouges et de plaquettes administrées par participant.
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60 jours
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Infections neutropéniques
Délai: 60 jours
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Nombre de participants dans chaque bras souffrant d'infections neutropéniques, où la neutropénie est définie comme un nombre absolu de neutrophiles < 500/mcL.
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60 jours
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Saignement
Délai: 60 jours
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Nombre d'événements hémorragiques de grade 3-4 tel que défini par CTCAE 4.0.
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60 jours
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Durée du séjour
Délai: 60 jours
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Durée médiane d'hospitalisation en jours.
Il s'agit uniquement du séjour initial en hospitalisation pour la chimiothérapie d'induction (la chimiothérapie elle-même ne faisait pas partie de ce protocole).
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60 jours
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Mortalité liée au traitement
Délai: 60 jours
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Nombre de décès attribués à la chimiothérapie d'induction.
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60 jours
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Dysfonctionnement des organes terminaux
Délai: 60 jours
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Nombre de participants présentant au moins une toxicité non hématologique de grade 3 à 5 telle que définie par le CTCAE 4.0.
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60 jours
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Scores d'état des performances
Délai: 60 jours
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Nombre de participants avec un statut de performance de l'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) < 2. L'échelle ECOG est notée de 0 à 5, où 0 correspond à la meilleure santé et 5 à la mort.
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60 jours
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Incidence du croisement
Délai: 60 jours
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Nombre de participants qui sont passés du bras bas au bras haut en raison d'une anémie symptomatique (définie comme Hb < 8 g/dL avec symptômes).
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60 jours
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Économies de coûts
Délai: 60 jours
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Estimation des économies de coûts par patient du seuil bas de transfusion par rapport au seuil haut de transfusion.
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60 jours
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Scores de fatigue
Délai: 60 jours
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Différence médiane des scores de fatigue selon l'échelle de fatigue du National Cancer Institute.
Les scores vont de 0 à 10, où 0 correspond à l'absence de fatigue et 10 à la pire fatigue possible.
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60 jours
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Amy DeZern, MD, MHS, The Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Carson JL, Stanworth SJ, Dennis JA, Trivella M, Roubinian N, Fergusson DA, Triulzi D, Doree C, Hebert PC. Transfusion thresholds for guiding red blood cell transfusion. Cochrane Database Syst Rev. 2021 Dec 21;12(12):CD002042. doi: 10.1002/14651858.CD002042.pub5.
- DeZern AE, Williams K, Zahurak M, Hand W, Stephens RS, King KE, Frank SM, Ness PM. Red blood cell transfusion triggers in acute leukemia: a randomized pilot study. Transfusion. 2016 Jul;56(7):1750-7. doi: 10.1111/trf.13658. Epub 2016 May 20. Erratum In: Transfusion. 2016 Dec;56(12 ):3150.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
1 avril 2014
Achèvement primaire (Réel)
1 septembre 2015
Achèvement de l'étude (Réel)
1 septembre 2015
Dates d'inscription aux études
Première soumission
4 mars 2014
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
11 mars 2014
Première publication (Estimation)
13 mars 2014
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
24 janvier 2019
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
22 janvier 2019
Dernière vérification
1 janvier 2019
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système immunitaire
- Tumeurs par type histologique
- Tumeurs
- Troubles lymphoprolifératifs
- Maladies lymphatiques
- Troubles immunoprolifératifs
- Leucémie, Lymphoïde
- Leucémie
- Leucémie myéloïde
- Leucémie, myéloïde, aiguë
- Leucémie-lymphome lymphoblastique à cellules précurseurs
- Leucémie, promyélocytaire, aiguë
Autres numéros d'identification d'étude
- J13126
- NA_00089706 (Autre identifiant: JHM IRB)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
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