Explorer de nouvelles interventions pour améliorer l'observance chez les enfants atteints de fibrose kystique
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'un essai contrôlé randomisé visant à évaluer l'impact de la surveillance de la fonction pulmonaire à domicile et des rappels de prise de médicaments sur l'observance, les résultats cliniques et la qualité de vie chez les enfants atteints de fibrose kystique (FK) âgés de 10 à 21 ans.
Les participants seront assignés au hasard à un groupe d'intervention ou à un groupe témoin. Les personnes du groupe d'intervention recevront un spiromètre personnel qui fournira des rappels de prise de médicaments et permettra de surveiller la fonction pulmonaire à domicile. Le groupe de contrôle recevra la norme de soins actuelle. Tous les participants seront conscients que leur adhésion est surveillée au cours de l'étude à l'aide des données de renouvellement des ordonnances. Les changements dans la fonction pulmonaire, l'indice de masse corporelle et le taux d'hospitalisation seront utilisés comme mesures des résultats cliniques. Les réponses aux questionnaires des patients bien validés et adaptés à l'âge seront utilisées pour évaluer l'impact des interventions des investigateurs sur la qualité de vie et les perceptions du fardeau du traitement.
Étant donné que ce dispositif n'a jamais été étudié auparavant dans cette population de patients, les investigateurs aimeraient faire une étude pilote avec 5 patients (3 dans le groupe d'intervention et 2 dans le groupe témoin) sur une période de 3 mois pour déterminer la faisabilité. Cela nous aidera également à calculer la puissance de l'investigateur et à décider finalement du nombre de participants qui seront nécessaires pour l'étude plus vaste.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
- University of Michigan
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Âge 10-21 ans
- Diagnostic confirmé de mucoviscidose (FK) soit par un chlorure de sueur ≥ 60mEq/L soit par la présence de deux mutations pathogènes
- Les patients doivent être cliniquement stables depuis au moins 1 mois depuis leur dernière hospitalisation ou utilisation d'antibiotiques oraux pour une exacerbation pulmonaire
- Consentement éclairé signé du patient et/ou du parent/tuteur légal, s'il est âgé de moins de 18 ans.
Critère d'exclusion:
- Âge inférieur à 10 ans ou supérieur à 21 ans
- Cliniquement instable
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Recherche sur les services de santé
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Comparateur actif: Groupe d'intervention
Les participants recevront un spiromètre personnel Spiro PD qui leur permettra de mesurer leur fonction pulmonaire à domicile et de fournir des rappels de prise de médicaments.
Les participants seront invités à utiliser l'appareil pour vérifier leur fonction pulmonaire une fois par semaine.
Il leur sera également demandé d'utiliser quotidiennement la fonction de rappel de médicaments de leur appareil.
Les participants de ce groupe recevront un appel téléphonique une fois par semaine de l'équipe de recherche pour examiner les résultats de la fonction pulmonaire et répondre aux questions.
Tous les participants doivent remplir un questionnaire de qualité de vie au moment de l'inscription et à la fin de l'étude.
Les participants seront invités à signer un formulaire de décharge afin que leurs pharmacies puissent être contactées pour obtenir des données sur le renouvellement des ordonnances afin de surveiller l'adhésion au cours de l'étude.
Tous les participants seront invités à se rendre à leurs visites trimestrielles à la clinique avec leur pneumologue pédiatrique où leur taille, leur poids, leur indice de masse corporelle, leur fonction pulmonaire et la fréquence des hospitalisations seront évalués.
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Aucune intervention: Contrôle
Les participants seront invités à remplir un questionnaire de qualité de vie au moment de l'inscription et à la fin de l'étude.
Tous les participants seront invités à se rendre à leurs visites trimestrielles à la clinique avec leur pneumologue pédiatrique où leur taille, leur poids, leur indice de masse corporelle, leur fonction pulmonaire et la fréquence des hospitalisations seront évalués.
Tous les participants seront invités à signer un formulaire de décharge afin que leurs pharmacies puissent être contactées pour obtenir des données sur le renouvellement des ordonnances afin de surveiller l'adhésion au cours de l'étude.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Adhésion aux médicaments
Délai: 3 mois
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Adhésion globale à la solution saline hypertonique inhalée, à la dornase alfa et aux multivitamines CF basée sur les données de renouvellement des ordonnances.
Le nombre réel d'ordonnances de chacun des trois médicaments remplis au cours de la période de 3 mois a été divisé par le nombre qui aurait dû être rempli en fonction de la quantité prescrite de chaque médicament et cette valeur a été multipliée par 100 pour générer un pourcentage.
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3 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Questionnaire révisé sur la fibrose kystique (CFQ-R) Score du domaine de la charge de traitement (enfant)
Délai: 3 mois
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Réponse des participants au domaine de la charge de traitement du CFQ-R au bout de 3 mois
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3 mois
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Questionnaire sur la fibrose kystique révisé (CFQ-R) Score du domaine de la charge de traitement (parent)
Délai: 3 mois
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Réponse des parents/tuteurs au domaine de la charge de traitement du CFQ-R à la fin des 3 mois
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3 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Aarti Shakkottai, MD, University of Michigan
- Chercheur principal: Samya Nasr, MD, University of Michigan
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- HUM00080071
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