Esplorare nuovi interventi per migliorare l'aderenza nei bambini con fibrosi cistica

Si tratta di uno studio controllato randomizzato per valutare l'impatto del monitoraggio domiciliare della funzione polmonare e dei promemoria sui farmaci sull'aderenza, sugli esiti clinici e sulla qualità della vita nei bambini con fibrosi cistica (FC) di età compresa tra 10 e 21 anni.

I partecipanti verranno assegnati in modo casuale a un gruppo di intervento o a un gruppo di controllo. Quelli nel gruppo di intervento riceveranno un dispositivo spirometrico personale che fornisce promemoria sui farmaci e consente il monitoraggio della funzionalità polmonare a casa. Il gruppo di controllo riceverà l'attuale standard di cura. Tutti i partecipanti saranno consapevoli del fatto che la loro aderenza viene monitorata nel corso dello studio utilizzando i dati di ricarica delle prescrizioni. I cambiamenti nella funzione polmonare, nell'indice di massa corporea e nel tasso di ospedalizzazione saranno utilizzati come misure dell'esito clinico. Verranno utilizzate le risposte a questionari per i pazienti ben validati e adatti all'età per valutare l'impatto degli interventi dei ricercatori sulla qualità della vita e le percezioni del carico del trattamento.

Poiché questo dispositivo non è mai stato studiato in precedenza in questa popolazione di pazienti, i ricercatori vorrebbero condurre uno studio pilota con 5 pazienti (3 nel gruppo di intervento e 2 nel gruppo di controllo) per un periodo di 3 mesi per determinare la fattibilità. Questo ci aiuterà anche con i calcoli del potere dell'investigatore e, infine, decidendo il numero di partecipanti che saranno necessari per lo studio più ampio.